Um estudo de VERVE-101 em pacientes com hipercolesterolemia familiar e doença cardiovascular
5 de maio de 2025 atualizado por: Verve Therapeutics, Inc.
Estudo aberto, fase 1b, dose ascendente única e redosagem opcional para avaliar a segurança do VERVE-101 administrado a pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica, doença cardiovascular aterosclerótica e hipercolesterolemia não controlada
O VT-1001 é um estudo aberto, de fase 1b, de dose única ascendente que avaliará a segurança do VERVE-101 administrado a pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH), doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) e hipercolesterolemia não controlada. O VERVE-101 usa tecnologia de edição de base projetada para interromper a expressão do gene PCSK9 no fígado e diminuir a circulação de PCSK9 e LDL-C em pacientes com ASCVD estabelecida devido a HeFH.
Este estudo foi concebido para determinar a segurança e o perfil farmacodinâmico do VERVE-101 nesta população de pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Auckland, Nova Zelândia
- Clinical Study Center
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Christchurch, Nova Zelândia
- Clinical Study Center
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London, Reino Unido
- Clinical Study Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino e/ou feminino 18 até 75 anos no momento da assinatura do consentimento informado
- Participantes do sexo feminino sem potencial para engravidar
- Diagnóstico de HFHe por mutação no LDLR
- ASCVD estabelecido
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de HFHe por mutação em PCSK9 ou APOB, HF homozigótica, HF heterozigótica composta, HF duplamente heterozigótica
- Ativa ou história de doença hepática crônica
- Tratamento atual com terapia de anticorpo monoclonal PCSK9
- Tratamento atual ou passado com inclisiran
- Valores laboratoriais clinicamente significativos ou anormais, conforme definido pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte B: Expansão de Dose Única
Os participantes receberão uma dose única de VERVE-101 selecionada com base nas doses estudadas na Parte A.
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Infusão intravenosa (IV).
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Experimental: Parte A: Escalonamento de Dose Ascendente Única/Design Adaptativo
Os participantes receberão uma dose única de VERVE-101 em coortes de escalonamento de múltiplas doses.
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Infusão intravenosa (IV).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs).
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação da concentração máxima observada (Cmax)
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Avaliação do tempo até a concentração máxima observada (tmax)
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Avaliação da meia-vida de eliminação terminal (t1/2)
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração percentual e absoluta desde a linha de base na concentração plasmática de PCSK9.
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Alteração percentual e absoluta desde a linha de base no LDL-C.
Prazo: até o dia 365
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até o dia 365
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2022
Conclusão Primária (Real)
14 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
14 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Arteriosclerose
- Doenças Arteriais Oclusivas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Doenças cardiovasculares
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Aterosclerose
Outros números de identificação do estudo
- VT-1001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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