Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af VERVE-101 hos patienter med familiær hyperkolesterolæmi og kardiovaskulær sygdom

5. maj 2025 opdateret af: Verve Therapeutics, Inc.

Åbent, fase 1b, enkeltstigende dosis og valgfri gendoseringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved VERVE-101 administreret til patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom og ukontrolleret hyperkolesterolæmi

VT-1001 er et åbent, fase 1b, enkelt-stigende dosis studie, der vil evaluere sikkerheden af ​​VERVE-101 administreret til patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH), aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) og ukontrolleret hyperkolesterolæmi. VERVE-101 bruger base-redigeringsteknologi designet til at forstyrre ekspressionen af ​​PCSK9-genet i leveren og lavere cirkulerende PCSK9 og LDL-C hos patienter med etableret ASCVD på grund af HeFH. Denne undersøgelse er designet til at bestemme sikkerheden og den farmakodynamiske profil af VERVE-101 i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, New Zealand
        • Clinical Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og/eller kvindelige deltagere 18 op til 75 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  • Kvindelige deltagere, der ikke er i den fødedygtige alder
  • Diagnose af HeFH på grund af mutation i LDLR
  • Etableret ASCVD

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af HeFH på grund af mutation i PCSK9 eller APOB, homozygot FH, sammensat heterozygot FH, dobbelt heterozygot FH
  • Aktiv eller historie med kronisk leversygdom
  • Nuværende behandling med PCSK9 monoklonalt antistofbehandling
  • Nuværende eller tidligere behandling med inclisiran
  • Klinisk signifikante eller unormale laboratorieværdier som defineret af protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del B: Enkeltdosisudvidelse
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis VERVE-101 udvalgt baseret på de doser, der er undersøgt i del A.
Medicin: VERVE-101
Intravenøs (IV) infusion.
Eksperimentel: Del A: Enkelt stigende dosis-eskalering/adaptivt design
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis VERVE-101 i flere dosis-eskaleringskohorter.
Medicin: VERVE-101
Intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er).
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluering af maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365
Evaluering af tid til maksimal observeret koncentration (tmax)
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365
Evaluering af terminal eliminationshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procent og absolut ændring fra baseline i plasma PCSK9-koncentration.
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365
Procent og absolut ændring fra baseline i LDL-C.
Tidsramme: op til dag 365
op til dag 365

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VT-1001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VERVE-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner