가족성 고콜레스테롤혈증 및 심혈관질환 환자를 대상으로 한 VERVE-101 연구
2025년 5월 5일 업데이트: Verve Therapeutics, Inc.
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증, 죽상동맥경화성 심혈관 질환 및 조절되지 않는 고콜레스테롤혈증 환자에게 투여된 VERVE-101의 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 1b상, 단일 상승 용량 및 선택적 재투여 연구
VT-1001은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH), 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 및 조절되지 않는 고콜레스테롤혈증 환자에게 투여되는 VERVE-101의 안전성을 평가하는 공개 라벨, 1b상, 단일 상승 용량 연구입니다. VERVE-101은 HeFH로 인해 확립된 ASCVD 환자의 간에서 PCSK9 유전자 발현을 방해하고 순환하는 PCSK9 및 LDL-C를 낮추도록 설계된 염기 편집 기술을 사용합니다.
이 연구는 이 환자 모집단에서 VERVE-101의 안전성 및 약력학 프로파일을 결정하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 및/또는 여성 참가자 18~75세
- 가임 가능성이 없는 여성 참가자
- LDLR의 돌연변이로 인한 HeFH의 진단
- ASCVD 설립
제외 기준:
- PCSK9 또는 APOB의 돌연변이로 인한 HeFH의 진단, 동형접합 FH, 복합 이형접합 FH, 이중 이형접합 FH
- 만성 간 질환의 활성 또는 병력
- PCSK9 단클론 항체 요법으로 현재 치료
- 인클리시란을 사용한 현재 또는 과거 치료
- 프로토콜에 의해 정의된 임상적으로 중요하거나 비정상적인 실험실 값
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 파트 B: 단일 용량 확장
참가자는 파트 A에서 연구된 용량을 기준으로 선택된 VERVE-101의 단일 용량을 받게 됩니다.
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정맥 주사(IV) 주입.
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실험적: 파트 A: 단일 상승 용량 증량/적응형 설계
참가자들은 다중 용량 증량 코호트에서 VERVE-101을 단일 용량으로 투여받게 됩니다.
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정맥 주사(IV) 주입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 특별한 관심 부작용(AESI)의 발생률.
기간: 365일까지
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365일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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관찰된 최대 농도(Cmax)의 평가
기간: 365일까지
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365일까지
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최대 관찰 농도까지의 시간 평가(tmax)
기간: 365일까지
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365일까지
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말기 제거 반감기(t1/2) 평가
기간: 365일까지
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365일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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혈장 PCSK9 농도의 기준선으로부터 백분율 및 절대 변화.
기간: 365일까지
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365일까지
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LDL-C의 기준선으로부터 백분율 및 절대 변화.
기간: 365일까지
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365일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 5일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VT-1001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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