Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av VERVE-101 hos patienter med familjär hyperkolesterolemi och kardiovaskulära sjukdomar

5 maj 2025 uppdaterad av: Verve Therapeutics, Inc.

Open-label, fas 1b, enkelstigande dos och valfri omdoseringsstudie för att utvärdera säkerheten för VERVE-101 administrerat till patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi, aterosklerotisk kardiovaskulär sjukdom och okontrollerad hyperkolesterolemi

VT-1001 är en öppen fas 1b-studie med en stigande dos som kommer att utvärdera säkerheten för VERVE-101 administrerat till patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH), aterosklerotisk hjärt-kärlsjukdom (ASCVD) och okontrollerad hyperkolesterolemi. VERVE-101 använder basredigeringsteknologi utformad för att störa uttrycket av PCSK9-genen i levern och lägre cirkulerande PCSK9 och LDL-C hos patienter med etablerad ASCVD på grund av HeFH. Denna studie är utformad för att fastställa säkerheten och den farmakodynamiska profilen för VERVE-101 i denna patientpopulation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Clinical Study Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Clinical Study Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och/eller kvinnliga deltagare 18 upp till 75 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke
  • Kvinnliga deltagare som inte är i fertil ålder
  • Diagnos av HeFH på grund av mutation i LDLR
  • Etablerad ASCVD

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av HeFH på grund av mutation i PCSK9 eller APOB, homozygot FH, sammansatt heterozygot FH, dubbel heterozygot FH
  • Aktiv eller historia av kronisk leversjukdom
  • Nuvarande behandling med PCSK9 monoklonal antikroppsterapi
  • Nuvarande eller tidigare behandling med inclisiran
  • Kliniskt signifikanta eller onormala laboratorievärden enligt definitionen i protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del B: Engångsdosexpansion
Deltagarna kommer att få en engångsdos av VERVE-101 vald baserat på doserna som studeras i del A.
Läkemedel: VERVE-101
Intravenös (IV) infusion.
Experimentell: Del A: Enstaka stigande dosupptrappning/adaptiv design
Deltagarna kommer att få en enda dos av VERVE-101 i flera dosupptrappningskohorter.
Läkemedel: VERVE-101
Intravenös (IV) infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI).
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utvärdering av maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365
Utvärdering av tid till maximal observerad koncentration (tmax)
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365
Utvärdering av terminal halveringstid (t1/2)
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procent och absolut förändring från baslinjen i plasma PCSK9-koncentration.
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365
Procent och absolut förändring från baslinjen i LDL-C.
Tidsram: upp till dag 365
upp till dag 365

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2022

Första postat (Faktisk)

31 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VT-1001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera