Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van VERVE-101 bij patiënten met familiaire hypercholesterolemie en hart- en vaatziekten

5 april 2024 bijgewerkt door: Verve Therapeutics, Inc.

Open-label, fase 1b, enkelvoudige oplopende dosis en optionele re-doseringsstudie om de veiligheid te evalueren van VERVE-101 toegediend aan patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie, atherosclerotische cardiovasculaire ziekte en ongecontroleerde hypercholesterolemie

VT-1001 is een open-label, fase 1b-onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis dat de veiligheid zal evalueren van VERVE-101 toegediend aan patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH), atherosclerotische cardiovasculaire ziekte (ASCVD) en ongecontroleerde hypercholesterolemie. VERVE-101 maakt gebruik van basisbewerkingstechnologie die is ontworpen om de expressie van het PCSK9-gen in de lever te verstoren en circulerende PCSK9 en LDL-C te verlagen bij patiënten met vastgestelde ASCVD als gevolg van HeFH. Deze studie is opgezet om de veiligheid en het farmacodynamische profiel van VERVE-101 in deze patiëntenpopulatie te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

44

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Clinical Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en/of vrouwelijke deelnemers van 18 tot 75 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Vrouwelijke deelnemers niet in de vruchtbare leeftijd
  • Diagnose van HeFH door mutatie in LDLR
  • ASCVD opgericht

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van HeFH door mutatie in PCSK9 of APOB, homozygoot FH, samengesteld heterozygoot FH, dubbel heterozygoot FH
  • Actieve of voorgeschiedenis van chronische leverziekte
  • Huidige behandeling met PCSK9-therapie met monoklonale antilichamen
  • Huidige of vroegere behandeling met inclisiran
  • Klinisch significante of abnormale laboratoriumwaarden zoals gedefinieerd in het protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel B: Uitbreiding met enkele dosis
Deelnemers ontvangen een enkele dosis VERVE-101, geselecteerd op basis van de doses die in deel A zijn bestudeerd.
Geneesmiddel: VERVE-101
Intraveneuze (IV) infusie.
Experimenteel: Deel A: Escalatie van een enkele oplopende dosis/adaptief ontwerp
Deelnemers ontvangen een enkele dosis VERVE-101 in cohorten met meerdere dosisescalaties.
Geneesmiddel: VERVE-101
Intraveneuze (IV) infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's).
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evaluatie van maximaal waargenomen concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365
Evaluatie van tijd tot maximaal waargenomen concentratie (tmax)
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365
Evaluatie van terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage en absolute verandering ten opzichte van baseline in plasma PCSK9-concentratie.
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365
Percentage en absolute verandering ten opzichte van baseline in LDL-C.
Tijdsspanne: tot dag 365
tot dag 365

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VT-1001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op VERVE-101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren