Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VERVE-101 hos pasienter med familiær hyperkolesterolemi og kardiovaskulær sykdom

5. april 2024 oppdatert av: Verve Therapeutics, Inc.

Åpen, fase 1b, enkeltstigende dose og valgfri omdoseringsstudie for å evaluere sikkerheten til VERVE-101 administrert til pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi, aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom og ukontrollert hyperkolesterolemi

VT-1001 er en åpen, fase 1b, enkeltstigende dosestudie som vil evaluere sikkerheten til VERVE-101 administrert til pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH), aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD) og ukontrollert hyperkolesterolemi. VERVE-101 bruker base-redigeringsteknologi designet for å forstyrre uttrykket av PCSK9-genet i leveren og lavere sirkulerende PCSK9 og LDL-C hos pasienter med etablert ASCVD på grunn av HeFH. Denne studien er designet for å bestemme sikkerheten og den farmakodynamiske profilen til VERVE-101 i denne pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

44

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, New Zealand
        • Clinical Study Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og/eller kvinnelige deltakere 18 til 75 år ved signering av informert samtykke
  • Kvinnelige deltakere som ikke er i fertil alder
  • Diagnose av HeFH på grunn av mutasjon i LDLR
  • Etablert ASCVD

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av HeFH på grunn av mutasjon i PCSK9 eller APOB, homozygot FH, sammensatt heterozygot FH, dobbel heterozygot FH
  • Aktiv eller historie med kronisk leversykdom
  • Nåværende behandling med PCSK9 monoklonalt antistoffbehandling
  • Nåværende eller tidligere behandling med inclisiran
  • Klinisk signifikante eller unormale laboratorieverdier som definert av protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del B: Enkeltdoseutvidelse
Deltakerne vil motta en enkelt dose VERVE-101 valgt basert på dosene studert i del A.
Legemiddel: VERVE-101
Intravenøs (IV) infusjon.
Eksperimentell: Del A: Enkelt stigende doseeskalering/adaptivt design
Deltakerne vil motta en enkelt dose VERVE-101 i flere dose-eskaleringskohorter.
Legemiddel: VERVE-101
Intravenøs (IV) infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI).
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluering av maksimal observert konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365
Evaluering av tid til maksimal observert konsentrasjon (tmax)
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365
Evaluering av terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosent og absolutt endring fra baseline i plasma PCSK9-konsentrasjon.
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365
Prosent og absolutt endring fra baseline i LDL-C.
Tidsramme: frem til dag 365
frem til dag 365

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VT-1001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på VERVE-101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere