Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie VERVE-101 u pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią i chorobami układu krążenia

5 maja 2025 zaktualizowane przez: Verve Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 1b z pojedynczą rosnącą dawką i opcjonalnym ponownym dawkowaniem w celu oceny bezpieczeństwa VERVE-101 podawanego pacjentom z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową i niekontrolowaną hipercholesterolemią

VT-1001 to otwarte badanie fazy 1b z pojedynczą rosnącą dawką, które oceni bezpieczeństwo VERVE-101 podawanego pacjentom z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH), miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową (ASCVD) i niekontrolowaną hipercholesterolemią. VERVE-101 wykorzystuje technologię edycji zasad zaprojektowaną w celu zakłócenia ekspresji genu PCSK9 w wątrobie i zmniejszenia krążących PCSK9 i LDL-C u pacjentów z ustalonym ASCVD z powodu HeFH. Badanie to ma na celu określenie bezpieczeństwa i profilu farmakodynamicznego VERVE-101 w tej populacji pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Clinical Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i/lub żeńskiej w wieku od 18 do 75 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Uczestniczki nie mogące zajść w ciążę
  • Rozpoznanie HeFH z powodu mutacji w LDLR
  • Założona ASCVD

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie HeFH z powodu mutacji w PCSK9 lub APOB, homozygotyczne FH, złożone heterozygotyczne FH, podwójnie heterozygotyczne FH
  • Aktywna lub przewlekła choroba wątroby w wywiadzie
  • Aktualne leczenie terapią przeciwciałem monoklonalnym PCSK9
  • Obecne lub przebyte leczenie inclisiranem
  • Klinicznie istotne lub nieprawidłowe wartości laboratoryjne określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część B: Ekspansja pojedynczej dawki
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę VERVE-101 dobraną na podstawie dawek badanych w części A.
Lek: VERVE-101
Infuzja dożylna (IV).
Eksperymentalny: Część A: Zwiększanie pojedynczej rosnącej dawki/projekt adaptacyjny
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę preparatu VERVE-101 w kohortach z wielokrotną eskalacją dawki.
Lek: VERVE-101
Infuzja dożylna (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI).
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena maksymalnego obserwowanego stężenia (Cmax)
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365
Ocena czasu do maksymalnego zaobserwowanego stężenia (tmax)
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365
Ocena okresu półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa i bezwzględna zmiana stężenia PCSK9 w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365
Procentowa i bezwzględna zmiana LDL-C w stosunku do wartości początkowej.
Ramy czasowe: do dnia 365
do dnia 365

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VT-1001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj