Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VERVE-101 u pacientů s familiární hypercholesterolemií a kardiovaskulárním onemocněním

5. května 2025 aktualizováno: Verve Therapeutics, Inc.

Otevřená studie fáze 1b s jednou stoupající dávkou a volitelným opakovaným dávkováním k vyhodnocení bezpečnosti VERVE-101 podávaného pacientům s heterozygotní familiární hypercholesterolemií, aterosklerotickým kardiovaskulárním onemocněním a nekontrolovanou hypercholesterolemií

VT-1001 je otevřená studie fáze 1b s jednou vzestupnou dávkou, která bude hodnotit bezpečnost VERVE-101 podávaného pacientům s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH), aterosklerotickým kardiovaskulárním onemocněním (ASCVD) a nekontrolovanou hypercholesterolemií. VERVE-101 využívá technologii úpravy bází navrženou tak, aby narušila expresi genu PCSK9 v játrech a snížila cirkulující PCSK9 a LDL-C u pacientů s prokázanou ASCVD způsobenou HeFH. Tato studie je navržena ke stanovení bezpečnosti a farmakodynamického profilu VERVE-101 u této populace pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Clinical Study Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci - muži a/nebo ženy 18 až 75 let v době podpisu informovaného souhlasu
  • Účastnice, které nemají potenciál otěhotnět
  • Diagnóza HeFH v důsledku mutace v LDLR
  • Založeno ASCVD

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza HeFH v důsledku mutace v PCSK9 nebo APOB, homozygotní FH, složený heterozygotní FH, dvojitě heterozygotní FH
  • Aktivní nebo v anamnéze chronické onemocnění jater
  • Současná léčba pomocí terapie monoklonálními protilátkami PCSK9
  • Současná nebo minulá léčba inclisiranem
  • Klinicky významné nebo abnormální laboratorní hodnoty definované protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část B: Jednodávková expanze
Účastníci obdrží jednu dávku VERVE-101 vybranou na základě dávek studovaných v části A.
Lék: VERVE-101
Intravenózní (IV) infuze.
Experimentální: Část A: Eskalace jedné vzestupné dávky/Adaptivní návrh
Účastníci dostanou jednu dávku VERVE-101 v kohortách s vícenásobnou eskalací dávek.
Lék: VERVE-101
Intravenózní (IV) infuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI).
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnocení maximální pozorované koncentrace (Cmax)
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365
Vyhodnocení doby do dosažení maximální pozorované koncentrace (tmax)
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365
Hodnocení terminálního eliminačního poločasu (t1/2)
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento a absolutní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci PCSK9.
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365
Procentní a absolutní změna LDL-C od výchozí hodnoty.
Časové okno: až do dne 365
až do dne 365

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Verve Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VT-1001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VERVE-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit