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Uno studio di VERVE-101 in pazienti con ipercolesterolemia familiare e malattie cardiovascolari

5 maggio 2025 aggiornato da: Verve Therapeutics, Inc.

Studio in aperto, di fase 1b, a dose singola ascendente e ridosaggio facoltativo per valutare la sicurezza di VERVE-101 somministrato a pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, malattia cardiovascolare aterosclerotica e ipercolesterolemia incontrollata

VT-1001 è uno studio in aperto, di fase 1b, a dose singola ascendente che valuterà la sicurezza di VERVE-101 somministrato a pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) e ipercolesterolemia incontrollata. VERVE-101 utilizza una tecnologia di editing di base progettata per interrompere l'espressione del gene PCSK9 nel fegato e abbassare il PCSK9 circolante e il C-LDL nei pazienti con ASCVD accertata dovuta a HeFH. Questo studio è progettato per determinare la sicurezza e il profilo farmacodinamico di VERVE-101 in questa popolazione di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Clinical Study Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e/o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Partecipanti di sesso femminile non in età fertile
  • Diagnosi di HeFH dovuta a mutazione in LDLR
  • Istituito ASCVD

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di HeFH da mutazione in PCSK9 o APOB, FH omozigote, FH eterozigote composto, FH doppio eterozigote
  • Attiva o storia di malattia epatica cronica
  • Attuale trattamento con terapia con anticorpi monoclonali PCSK9
  • Trattamento attuale o passato con inclisiran
  • Valori di laboratorio clinicamente significativi o anormali come definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte B: espansione della dose singola
I partecipanti riceveranno una singola dose di VERVE-101 selezionata in base alle dosi studiate nella Parte A.
Droga: VERVE-101
Infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: Parte A: Escalation della dose singola crescente/Design adattivo
I partecipanti riceveranno una singola dose di VERVE-101 in coorti di aumento della dose multipla.
Droga: VERVE-101
Infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione della concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365
Valutazione del tempo alla massima concentrazione osservata (tmax)
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365
Valutazione dell'emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale e assoluta rispetto al basale della concentrazione plasmatica di PCSK9.
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365
Variazione percentuale e assoluta rispetto al basale di LDL-C.
Lasso di tempo: fino al giorno 365
fino al giorno 365

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2022

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VT-1001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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