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Une étude de VERVE-101 chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale et de maladies cardiovasculaires

5 mai 2025 mis à jour par: Verve Therapeutics, Inc.

Étude ouverte, de phase 1b, à dose unique croissante et optionnelle de re-dosage pour évaluer l'innocuité de VERVE-101 administré à des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote, de maladie cardiovasculaire athérosclérotique et d'hypercholestérolémie non contrôlée

VT-1001 est une étude ouverte de phase 1b à dose unique croissante qui évaluera l'innocuité de VERVE-101 administré à des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH), de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse (ASCVD) et d'hypercholestérolémie non contrôlée. VERVE-101 utilise une technologie d'édition de base conçue pour perturber l'expression du gène PCSK9 dans le foie et réduire le PCSK9 et le LDL-C circulants chez les patients atteints d'ASCVD établie due à l'HeFH. Cette étude est conçue pour déterminer l'innocuité et le profil pharmacodynamique de VERVE-101 dans cette population de patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Study Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins et/ou féminins âgés de 18 à 75 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  • Participantes non en âge de procréer
  • Diagnostic de HeFH dû à une mutation dans LDLR
  • Création de l'ASCVD

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de HeFH dû à une mutation dans PCSK9 ou APOB, FH homozygote, FH hétérozygote composée, FH double hétérozygote
  • Actif ou antécédents de maladie hépatique chronique
  • Traitement actuel avec la thérapie par anticorps monoclonaux PCSK9
  • Traitement actuel ou passé avec l'inclisiran
  • Valeurs de laboratoire cliniquement significatives ou anormales telles que définies par le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie B : Expansion à dose unique
Les participants recevront une dose unique de VERVE-101 sélectionnée en fonction des doses étudiées dans la partie A.
Médicament: VERVE-101
Perfusion intraveineuse (IV).
Expérimental: Partie A : Augmentation d'une dose unique croissante/conception adaptative
Les participants recevront une dose unique de VERVE-101 dans plusieurs cohortes à dose croissante.
Médicament: VERVE-101
Perfusion intraveineuse (IV).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI).
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluation de la concentration maximale observée (Cmax)
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365
Évaluation du temps jusqu'à la concentration maximale observée (tmax)
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365
Évaluation de la demi-vie d'élimination terminale (t1/2)
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage et absolue par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique de PCSK9.
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365
Changement en pourcentage et absolu par rapport à la ligne de base du LDL-C.
Délai: jusqu'au jour 365
jusqu'au jour 365

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Verve Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2022

Achèvement primaire (Réel)

14 février 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

14 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2022

Première publication (Réel)

31 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VT-1001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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