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Un estudio de VERVE-101 en pacientes con hipercolesterolemia familiar y enfermedad cardiovascular

5 de abril de 2024 actualizado por: Verve Therapeutics, Inc.

Estudio abierto, de fase 1b, de dosis única ascendente y de redosificación opcional para evaluar la seguridad de VERVE-101 administrado a pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, enfermedad cardiovascular aterosclerótica e hipercolesterolemia no controlada

VT-1001 es un estudio abierto, de fase 1b, de dosis única ascendente que evaluará la seguridad de VERVE-101 administrado a pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) e hipercolesterolemia no controlada. VERVE-101 utiliza tecnología de edición de bases diseñada para interrumpir la expresión del gen PCSK9 en el hígado y reducir la circulación de PCSK9 y LDL-C en pacientes con ASCVD establecida debido a HeFH. Este estudio está diseñado para determinar la seguridad y el perfil farmacodinámico de VERVE-101 en esta población de pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

44

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Clinical Study Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y/o femeninos de 18 a 75 años al momento de la firma del consentimiento informado
  • Mujeres participantes que no están en edad fértil
  • Diagnóstico de HeFH por mutación en LDLR
  • ASCVD establecido

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de HeFH por mutación en PCSK9 o APOB, FH homocigota, FH heterocigota compuesta, FH heterocigota doble
  • Activo o antecedentes de enfermedad hepática crónica
  • Tratamiento actual con terapia de anticuerpos monoclonales PCSK9
  • Tratamiento actual o pasado con inclisiran
  • Valores de laboratorio clínicamente significativos o anormales según lo definido por el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte B: Expansión de dosis única
Los participantes recibirán una dosis única de VERVE-101 seleccionada en función de las dosis estudiadas en la Parte A.
Droga: VERVE-101
Infusión intravenosa (IV).
Experimental: Parte A: Escalada de dosis única ascendente/Diseño adaptativo
Los participantes recibirán una dosis única de VERVE-101 en múltiples cohortes de aumento de dosis.
Droga: VERVE-101
Infusión intravenosa (IV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI).
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación de la concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365
Evaluación del tiempo hasta la concentración máxima observada (tmax)
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365
Evaluación de la vida media de eliminación terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual y absoluto desde el inicio en la concentración plasmática de PCSK9.
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365
Cambio porcentual y absoluto desde el inicio en LDL-C.
Periodo de tiempo: hasta el día 365
hasta el día 365

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Verve Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VT-1001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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