鎌状赤血球症患者における NDec の効果を調査する調査研究 (ASCENT1)
2026年7月21日 更新者：Novo Nordisk A/S
鎌状赤血球症患者における経口デシタビン テトラヒドロウリジン (NDec) の有効性と安全性を評価する多施設試験
この研究では、NDec と呼ばれる新薬の可能性があり、鎌状赤血球症患者にどの程度効果があり、忍容性があるかを調べます。 NDec は 2 つの薬 (デシタビン-テトラヒドロウリジン) の組み合わせです。 どちらの薬も鎌状赤血球症の治療薬としては新しいものです。
参加者は、NDec を単独で受けるか、NDec をプラセボと組み合わせて受けるか、ヒドロキシウレア (HU) を続けます - 参加者が受ける治療は偶然に決定されます。 参加者がNDecまたはプラセボを取得した場合、週に2回服用するカプセルを取得します.
研究は約1年間続きます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
96
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36617
- University of South Alabama
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Keck Medical Center of USC - Outpatient Clinic
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Oakland Benioff ChildHosp
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Orange、California、アメリカ、92868
- Center for Inherited Blood Dis
-
Torrance、California、アメリカ、90502-2004
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Clinical and Transl Res Center
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- Carole&Ray Neag Comp S.C. Ctr
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-
Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19805
- Tova Community Health Inc
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-
District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University Hospital Department Med
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Florida
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Hollywood、Florida、アメリカ、33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida, College of Medicine Jacksonville
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30333
- Emory University School Of Med
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Aflac Cancer/Blood Dis CCH
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Emory University School Of Med
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Med. Cntr
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Univer Of Illinois at Chicago
-
-
Louisiana
-
Metairie、Louisiana、アメリカ、70002
- Tulane Sickle Cell Ctr- So LA
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Mass General Cancer Center
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University/University Health Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota_Minneapolis_0
-
-
Mississippi
-
Madison、Mississippi、アメリカ、39110
- Mississippi Center Advanced Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Brooklyn、New York、アメリカ、11238
- Interfaith Medical Center
-
Jamaica、New York、アメリカ、11432-1121
- Queens Hospital Center
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
-
The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carlolina-Chapel Hill
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Atrium Levine Children's/Atrium Health
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Comprehen Sickle Cell
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina Univ-Greenville
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834-4300
- East Carolina Univ-Greenville
-
-
Ohio
-
Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hosptial
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center_Oklahoma City
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Univ Oklahoma HSC_Okla City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St Christopher Hosp for Child
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Penn Comprehensive Hemophilia & Thrombosis Program
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical Univ of SC Charleston
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
- University of Tennessee
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College Of Medicine_Houston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Univ Texas HSC-Houston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine Texas Childen's Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Dan L. Duncan Comprehensive Cancer Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University Of Virginia Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin & Zablocki VAMC
-
-
-
-
-
Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London、イギリス、NW10 7NS
- Central Middlesex Hospital
-
London、イギリス、E1 1BB
- Royal London Hospital_London
-
London、イギリス、NW1 2PG
- University College Hospital - Paediatric Services
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
-
Genova、イタリア、16128
- Ospedali Galliera
-
Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Padova、イタリア、35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Verona、イタリア、37134
- Policlinico GB Rossi
-
Verona、イタリア、37134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma
-
-
-
-
-
Nagpur、インド、440001
- KIMS - Kingsway Hospital
-
-
Assam
-
Guwahati、Assam、インド、781032
- Gauhati Medical College and Hospital
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur、Chhattisgarh、インド、492099
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
-
Gujarat
-
Dohad、Gujarat、インド、389151
- Zydus Medical College & Hospital
-
Surat、Gujarat、インド、395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Surat、Gujarat、インド、395009
- BAPS Pramukh Swami Hospital
-
Vadodara、Gujarat、インド、390006
- SSG Hospital, Baroda
-
Vadodara、Gujarat、インド、390001
- SSG Hospital, Baroda
-
-
Karnataka
-
Bangalore、Karnataka、インド、560002
- Victoria Hospital (Bangalore Medical College and Research Institute)
-
Mysore、Karnataka、インド、570004
- J.S.S.Hospital
-
-
Kerala
-
Kozhikode、Kerala、インド、673008
- Government Medical College, Kozhikode
-
-
Maharashtra
-
Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Nagpur、Maharashtra、インド、440003
- Government Medical College and Hospital
-
Nagpur、Maharashtra、インド、440003
- Government Medical College and Super Speciality Hospital, Nagpur
-
Nagpur、Maharashtra、インド、440009
- Government Medical College and Super Speciality Hospital, Nagpur
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar、Odisha、インド、751003
- IMS and SUM Hospital
-
Cuttack、Odisha、インド、753007
- S.C.B. Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet、Tamil Nadu、インド、632517
- Christian Medical College Hospital, Vellore
-
Vellore、Tamil Nadu、インド、632004
- Christian Medical College Hospital, Vellore
-
-
Telangana
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Hyderabad、Telangana、インド、500082
- Yashoda Hospital
-
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Uttar Pradesh
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Lucknow、Uttar Pradesh、インド、226014
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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West Bengal
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Kolkata、West Bengal、インド、700014
- NRS Medical College & Hospital
-
Kolkata、West Bengal、インド、70014
- NRS Medical College & Hospital
-
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-
-
Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
-
Muscat、Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud、オマーン、123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Univ of Alberta Hosp Edmonton
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- LHSC - Victoria Hospital
-
London、Ontario、カナダ、ON N6A 5W9
- LHSC - Victoria Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G2C4
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
Montreal、Quebec、カナダ、H2L 4M1
- Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)-Hôpital Notre
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Goudi、ギリシャ、11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Larissa、ギリシャ、41221
- General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio - Thalassemia and SCD Unit
-
Pátrai、ギリシャ、26504
- Gen Univ Hospital of Patras, Thalassemia/Hemoglobinopathies
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Zurich、スイス、8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Mersin、トルコ（Türkiye）、33110
- Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
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-
Créteil、フランス、94000
- Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
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Grenoble、フランス、38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon-3
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Lyon、フランス、69437
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
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Paris、フランス、75015
- Ap-Hp-Hopital Europeen Georges Pompidou
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-
-
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Amman、ヨルダン
- Abdali Hospital
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Amman、ヨルダン
- Istiklal Hospital
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Amman、ヨルダン
- The Specialty Hospital, Advanced Clinical Center
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Irbid、ヨルダン
- King Abdullah University Hospital
-
Irbid、ヨルダン
- Irbid Specialty Hospital Clinical Research Center
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-
-
-
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Tripoli、レバノン、1434
- Hospital Nini
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-
-
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上の年齢
- -SCDの確定診断（HbSS、HbSC、HbSβ0サラセミアおよびHbSβ+サラセミアを含む）
- -スクリーニング訪問前の過去12か月以内に記録された血管閉塞性危機（VOC）の2〜10エピソード
- -訪問1で5.0 g / dL以上10.5 g / dL以下のヘモグロビン
- -来院1で網状赤血球数が正常上限（ULN）を超えている
- 体重40～125kg（含む）。
除外基準:
- -患者は、予防目的でスケジュールされた（事前に計画された）一連の輸血（単純または交換）を受けることによって定義される慢性輸血療法を受けているか、または患者は試験の過程で慢性輸血療法を開始する可能性が高い、またはRBCを受けたまたは来院から28日以内の何らかの理由による全血輸血 1
- -エリスロポエチンまたは他の造血成長因子治療の受領 ICFに署名してから28日以内、または試験中にこれらの薬剤による計画された治療
- -インフォームドコンセントフォームに署名してから12週間以内のボクセロトール、クリザンリズマブまたはL-グルタミン治療の受領、または試験中のそのような薬剤による計画された治療
- -訪問1で800 x 10 ^ 9 / Lを超える血小板数
- -訪問1で絶対好中球数が1.5 x 10 ^ 9 / L以下
- -薬物の吸収に影響を与える可能性のある胃または小腸を含む任意の状態/併発する慢性疾患 研究者の判断による
いる女性
- -妊娠中、授乳中、または最終試験製品投与後6か月以内に妊娠する予定
- -出産の可能性があり、非常に効果的な避妊方法を使用しておらず、男性パートナーが効果的な避妊を使用していない場合、スクリーニング時および試用版の最終投与後6か月まで
コンドームの使用に同意しない妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性、および妊娠の可能性のある女性パートナーが非常に効果的な避妊手段を試用開始から使用していない場合:
- NDec/プラセボの患者に対する試験製品の最終投与から 6 か月後
- HU に無作為に割り付けられた米国および CA 以外の患者の試験製品の最終投与から 6 か月後
- 米国およびカリフォルニア州で HU に無作為に割り付けられた患者の試験製品の最終投与から 12 か月後
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：HU 不適格 - NDec とプラセボ
HU非適格患者は、ある日はNDecによる治療、別の日はプラセボによる治療に無作為に割り付けられました
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参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
|
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実験的：HU 対象外 - NDec と NDec
両方の日に NDec による治療に無作為に割り付けられた HU 非適格患者
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参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
|
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プラセボコンパレーター：HU 不適格 - プラセボとプラセボ
両日ともプラセボによる治療に無作為に割り付けられた HU 非適格患者
|
参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
|
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実験的：HU-active - NDec とプラセボ
HU-active患者は、ある日はNDec、別の日はプラセボでの治療に無作為に割り付けられました
|
参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
|
|
実験的：HU アクティブ - NDEC と NDEC
両方の日にNDecによる治療に無作為に割り付けられたHU-active患者
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参加者は、週に 1 ～ 2 回服用するカプセル (経口投与) を受け取ります。
カプセルの数は体重に基づいています
|
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アクティブコンパレータ：HU 有効 - HU
非盲検HU治療を継続するために無作為化されたHUアクティブ患者
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参加者は、地域の表示に従って毎日カプセルを受け取ります (経口投与)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総ヘモグロビンの変化
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
g/dLで測定
|
ベースライン（0週）から24週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬物動態評価からのデシタビンの Cmax
時間枠：24週目
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ng/mLで測定
|
24週目
|
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薬物動態評価からのテトラヒドロウリジンの Cmax
時間枠：24週目
|
ng/mLで測定
|
24週目
|
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DNAメチルトランスフェラーゼ1（DNMT1）活性の変化
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
MFI単位で測定
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ベースライン（0週）から24週まで
|
|
シチジンデアミナーゼ（CDA）活性の変化
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
µmol/L/分
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
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胎児ヘモグロビンの変化 (g/dL)
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
g/dLで測定
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
|
総ヘモグロビンの割合としての胎児ヘモグロビンの変化 (%HbF)
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
%で測定
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
|
総赤血球 (RBC) の割合としての F 細胞レベルの変化 (%F 細胞)
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
%で測定
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
|
溶血測定値の変化：網状赤血球絶対数
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
セルで測定 × 10^9/L
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
|
溶血指標の変化：間接ビリルビン
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
mg/dLで測定
|
ベースライン（0週）から24週まで
|
|
溶血測定値の変更：乳酸脱水素酵素
時間枠：ベースライン（0週）から24週まで
|
U / Lで測定
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ベースライン（0週）から24週まで
|
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血管閉塞性クリーゼの数
時間枠：ベースライン（0週）から48週まで
|
イベント数
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ベースライン（0週）から48週まで
|
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急性胸部症候群の数
時間枠：ベースライン（0週）から48週まで
|
イベント数
|
ベースライン（0週）から48週まで
|
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輸血された RBC 単位の数
時間枠：ベースライン（0週）から48週まで
|
単位で測定
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ベースライン（0週）から48週まで
|
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グレード3以上の有害事象数
時間枠：ベースライン（0週）から52週まで
|
イベント数
|
ベースライン（0週）から52週まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Abbasi M, Srivastava A, Saraf SL. Management of Kidney Disease with Sickle Cell Disease. J Am Soc Nephrol. 2025 Oct 1;36(10):2041-2054. doi: 10.1681/ASN.0000000804. Epub 2025 Jun 26.
- Helleberg H, Bjornsdottir I, Offenberg HK. Effects of Tetrahydrouridine Pre-dosing on Absorption, Metabolism, and Excretion of Decitabine in the Mouse. Eur J Pharm Sci. 2026 Jan 1;216:107353. doi: 10.1016/j.ejps.2025.107353. Epub 2025 Oct 27.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月7日
一次修了 (実際)
2025年7月24日
研究の完了 (実際)
2025年7月24日
試験登録日
最初に提出
2022年5月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月31日
最初の投稿 (実際)
2022年6月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月21日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NN7533-4470
- U1111-1255-1324 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2020-003485-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
「novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると」
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。