Estudo de pesquisa que investiga como o NDec funciona bem em pessoas com doença falciforme (ASCENT1)
25 de abril de 2024 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo multicêntrico avaliando a eficácia e a segurança da Decitabina Tetrahidrouridina (NDec) Oral em Pacientes com Doença Falciforme
Este estudo analisará o quão bem um medicamento potencialmente novo chamado NDec funciona e é tolerado em pessoas com doença falciforme. NDec é uma combinação de dois medicamentos (decitabina-tetrahidrouridina). Ambos os medicamentos são novos para o tratamento da doença falciforme,
Os participantes receberão NDec sozinhos ou NDec em combinação com placebo ou continuarão com hidroxiureia (HU) - o tratamento que os participantes receberão é decidido ao acaso. Se os participantes receberem NDec ou placebo, eles receberão cápsulas para tomar duas vezes por semana.
O estudo vai durar cerca de um ano.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
84
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novo Nordisk
- Número de telefone: (+1) 866-867-7178
- E-mail: clinicaltrials@novonordisk.com
Locais de estudo
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, ON N6A 5W9
- Recrutamento
- LHSC - Victoria Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Recrutamento
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- Ainda não está recrutando
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
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-
Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Ainda não está recrutando
- Mcgill University Health Centre
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-
-
-
Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Espanha, 29010
- Recrutamento
- Hospital Universitario Regional de Málaga
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-
Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617
- Ainda não está recrutando
- University of South Alabama
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Ainda não está recrutando
- UCSF Oakland Benioff Children's Hospital
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Center for Inherited Blood Dis
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
- Recrutamento
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ainda não está recrutando
- Clinical and Transl Res Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Retirado
- Howard University
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-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023
- Recrutamento
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Retirado
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Ainda não está recrutando
- University of Illinois at Chicago
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70002
- Retirado
- Tulane Sickle Cell Ctr- So LA
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Recrutamento
- Mississippi Center Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Recrutamento
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Recrutamento
- Jacobi Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Ainda não está recrutando
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Retirado
- East Carolina University_Greenville_0
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Recrutamento
- Univ Oklahoma HSC_Okla City
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Ainda não está recrutando
- University of Oklahoma Health Sciences Center_Oklahoma City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- Recrutamento
- St Christopher Hosp for Child
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical Univ of SC Charleston
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Univ Texas HSC-Houston
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, França, 38043
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon-3
-
Lyon Cedex 03, França, 69437
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
-
-
-
-
-
Goudi, Grécia, 11527
- Ativo, não recrutando
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
Larissa, Grécia, 41221
- Ativo, não recrutando
- General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio
-
Patra, Grécia, GR-26504
- Concluído
- Gen Univ Hospital of Patras, Thalassemia/Hemoglobinopathies
-
-
-
-
-
Genova, Itália, 16128
- Ainda não está recrutando
- Ospedali Galliera
-
Genova, Itália, 16128
- Retirado
- Ospedali Galliera
-
Milan, Itália, 20122
- Recrutamento
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Padova, Itália, 35128
- Recrutamento
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Verona, Itália, 37134
- Recrutamento
- Policlinico GB Rossi
-
-
-
-
-
Tripoli, Líbano, 1434
- Recrutamento
- Hospital Nini
-
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Adana, Peru, 01130
- Recrutamento
- Acibadem Adana Hastanesi
-
Adana, Peru, 01130
- Recrutamento
- Cukurova Universitesi
-
Ankara, Peru, 06230
- Recrutamento
- Hacettepe University Hematology
-
Mersin, Peru, 33110
- Recrutamento
- Mersin University Medical Faculty Hospital, Hematology
-
-
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-
-
Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Recrutamento
- University Hospital of Wales
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- Recrutamento
- Kings College Hospital
-
London, Reino Unido, NW10 7NS
- Recrutamento
- Central Middlesex Hospital
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Ainda não está recrutando
- Guy's Hosptial
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Recrutamento
- Manchester Royal Infirmary_Manchester_0
-
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-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Recrutamento
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
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Nagpur, Índia, 440001
- Ainda não está recrutando
- KIMS - Kingsway Hospital
-
Nagpur, Índia, 440001
- Recrutamento
- KIMS - Kingsway Hospital
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Índia, 492099
- Recrutamento
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Recrutamento
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Surat, Gujarat, Índia, 395009
- Recrutamento
- BAPS Pramukh Swami Hospital
-
Vadodara, Gujarat, Índia, 390006
- Recrutamento
- SSG Hospital, Baroda
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Índia, 560002
- Recrutamento
- Victoria Hospital (Bangalore Medical College and Research Institute)
-
Bangalore, Karnataka, Índia, 560002
- Ainda não está recrutando
- Victoria Hospital (Bangalore Medical College and Research Institute)
-
Mysore, Karnataka, Índia, 570004
- Ainda não está recrutando
- J.S.S.Hospital
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Índia, 673008
- Recrutamento
- Government Medical College, Kozhikode
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Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
- Ainda não está recrutando
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Nagpur, Maharashtra, Índia, 440003
- Ainda não está recrutando
- Government Medical College and Hospital
-
Nagpur, Maharashtra, Índia, 440003
- Ainda não está recrutando
- Government Medical College and Super Speciality Hospital, Nagpur
-
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Orissa
-
Bhubaneswar, Orissa, Índia, 751003
- Recrutamento
- IMS and SUM Hospital
-
Cuttack, Orissa, Índia, 753007
- Recrutamento
- S.C.B. Medical College
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Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Índia, 632517
- Ainda não está recrutando
- Christian Medical College Hospital, Vellore
-
Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
- Recrutamento
- Christian Medical College Hospital, Vellore
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Telengana
-
Hyderabad, Telengana, Índia, 500082
- Ainda não está recrutando
- Yashoda Hospital
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Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226014
- Ainda não está recrutando
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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West Bengal
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Kolkatta, West Bengal, Índia, 70014
- Recrutamento
- NRS Medical College & Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade superior ou igual a 18 anos no momento da assinatura do consentimento informado
- Diagnóstico confirmado de SCD (incluindo HbSS, HbSC, HbSβ0 talassemia e HbSβ+ talassemia)
- 2-10 episódios de crise vaso-oclusiva documentada (VOCs) nos últimos 12 meses antes da consulta de triagem
- Hemoglobina maior ou igual a 5,0 g/dL e menor ou igual a 10,5 g/dL na visita 1
- Contagem de reticulócitos acima do limite superior do normal (LSN) na visita 1
- Peso corporal 40 a 125 kg (inclusive).
Critério de exclusão:
- O paciente está em terapia de transfusão crônica, conforme definido por receber uma série programada (pré-planejada) de transfusão de sangue (simples ou de troca) para fins profiláticos, ou o paciente provavelmente iniciará a terapia de transfusão crônica durante o curso do estudo, ou recebeu hemácias ou transfusão de sangue total por qualquer motivo dentro de 28 dias da visita 1
- Recebimento de eritropoietina ou outro tratamento com fator de crescimento hematopoiético dentro de 28 dias após a assinatura do TCLE, ou tratamento planejado com esses agentes durante o estudo
- Recebimento do tratamento com voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina dentro de 12 semanas após a assinatura do formulário de consentimento informado, ou tratamento planejado com tais agentes durante o estudo
- Contagem de plaquetas maior que 800 x 10^9/L na visita 1
- Contagem absoluta de neutrófilos abaixo ou igual a 1,5 x 10^9/L na visita 1
- Qualquer condição/doença crônica concomitante envolvendo o estômago ou intestino delgado que possa afetar a absorção do medicamento, de acordo com o julgamento do investigador
Mulher que é
- grávida, amamentando ou pretende engravidar dentro de 6 meses após a administração final do produto experimental
- potencial para engravidar e não está usando métodos contraceptivos altamente eficazes e cujo parceiro masculino não está usando métodos contraceptivos eficazes, na triagem e até 6 meses após a última dose do produto experimental
Homem com parceira com potencial para engravidar que não concorda em usar preservativo e cuja parceira com potencial para engravidar não está usando uma medida contraceptiva altamente eficaz desde o início do estudo até:
- Seis (6) meses após a última dose do produto experimental para pacientes em NDec/Placebo
- Seis (6) meses após a última dose do produto experimental para pacientes fora dos EUA e CA randomizados para HU
- Doze (12) meses após a última dose do produto experimental para pacientes randomizados para HU nos EUA e CA
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: HU-não elegível - NDec mais placebo
Pacientes não elegíveis para HU randomizados para tratamento com NDec em um dia e placebo no outro dia
|
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
|
|
Experimental: HU não elegível - NDec mais NDec
Pacientes não elegíveis para HU randomizados para tratamento com NDec em ambos os dias
|
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
|
|
Comparador de Placebo: HU-não elegível - Placebo mais placebo
Pacientes não elegíveis para HU randomizados para tratamento com placebo em ambos os dias
|
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
|
|
Experimental: HU-ativo - NDec mais placebo
Pacientes ativos em HU randomizados para tratamento com NDec em um dia e placebo no outro dia
|
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
|
|
Experimental: HU-ativo - NDec mais NDec
Pacientes ativos em HU randomizados para tratamento com NDec em ambos os dias
|
Os participantes receberão cápsulas (administração oral) para tomar uma ou duas vezes por semana.
O número de cápsulas será baseado no peso corporal
|
|
Comparador Ativo: HU-ativo - HU
Pacientes ativos em HU randomizados para continuar em tratamento aberto com HU
|
Os participantes receberão cápsulas diariamente (administração oral) de acordo com a rotulagem local
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na hemoglobina total
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em g/dL
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Cmax para decitabina a partir da avaliação farmacocinética
Prazo: Na semana 24
|
medido em ng/mL
|
Na semana 24
|
|
Cmax para tetra-hidrouridina a partir da avaliação farmacocinética
Prazo: Na semana 24
|
medido em ng/mL
|
Na semana 24
|
|
Alteração na atividade da DNA metiltransferase 1 (DNMT1)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em unidades IMF
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na atividade da citidina desaminase (CDA)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
µmol/L/min
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na hemoglobina fetal (g/dL)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em g/dL
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na hemoglobina fetal como proporção da hemoglobina total (%HbF)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em %
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração no nível de células F como proporção do total de glóbulos vermelhos (RBC) (% de células F)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em %
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na medida de hemólise: contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em células × 10^9/L
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na medida de hemólise: bilirrubina indireta
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em mg/dL
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Alteração na medida de hemólise: lactato desidrogenase
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
medido em U/L
|
Desde o início (semana 0) até a semana 24
|
|
Número de crises vaso-oclusivas
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
número de eventos
|
Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
|
Número de síndrome torácica aguda
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
número de eventos
|
Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
|
Número de unidades de hemácias transfundidas
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
medido em unidades
|
Desde o início (semana 0) até a semana 48
|
|
Número de eventos adversos de grau 3 ou superior
Prazo: Desde o início (semana 0) até a semana 52
|
número de eventos
|
Desde o início (semana 0) até a semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de julho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Decitabina
- Hidroxiureia
- Tetrahidrouridina
Outros números de identificação do estudo
- NN7533-4470
- U1111-1255-1324 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2020-003485-39 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
"De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com"
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .