NDec이 낫적혈구병 환자에게 얼마나 잘 작용하는지 조사하는 연구 (ASCENT1)
2024년 4월 25일 업데이트: Novo Nordisk A/S
낫적혈구병 환자에서 경구 데시타빈 테트라히드로우리딘(NDec)의 효능과 안전성을 평가하는 다기관 임상시험
이 연구는 NDec이라는 잠재적인 신약이 겸상적혈구병 환자에게 얼마나 잘 작용하고 내약성이 있는지를 살펴볼 것입니다. NDec은 두 가지 약물(데시타빈-테트라히드로우리딘)의 조합입니다. 두 약물 모두 낫적혈구병 치료를 위한 새로운 약물이며,
참가자는 NDec을 단독으로 받거나 위약과 함께 NDec을 받거나 Hydroxyurea(HU)를 계속 사용합니다. 참가자가 받는 치료는 우연히 결정됩니다. 참가자가 NDec 또는 위약을 받는 경우 일주일에 두 번 복용할 캡슐을 받게 됩니다.
연구는 약 1년 동안 지속됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
84
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novo Nordisk
- 전화번호: (+1) 866-867-7178
- 이메일: clinicaltrials@novonordisk.com
연구 장소
-
-
-
Goudi, 그리스, 11527
- 모집하지 않고 적극적으로
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
Larissa, 그리스, 41221
- 모집하지 않고 적극적으로
- General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio
-
Patra, 그리스, GR-26504
- 완전한
- Gen Univ Hospital of Patras, Thalassemia/Hemoglobinopathies
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- 모병
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Tripoli, 레바논, 1434
- 모병
- Hospital Nini
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, 미국, 36617
- 아직 모집하지 않음
- University Of South Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 아직 모집하지 않음
- UCSF Oakland Benioff Children's Hospital
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Center for Inherited Blood Dis
-
Torrance, California, 미국, 90502-2004
- 모병
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 아직 모집하지 않음
- Clinical and Transl Res Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20060
- 빼는
- Howard University
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, 미국, 33023
- 모병
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 빼는
- University of Miami Hospital & Clinics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 아직 모집하지 않음
- University of Illinois at Chicago
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, 미국, 70002
- 빼는
- Tulane Sickle Cell Ctr- So LA
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, 미국, 39110
- 모병
- Mississippi Center Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
- 모병
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, 미국, 10461
- 모병
- Jacobi Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10029
- 아직 모집하지 않음
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- 빼는
- East Carolina University_Greenville_0
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 모병
- Univ Oklahoma HSC_Okla City
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 아직 모집하지 않음
- University of Oklahoma Health Sciences Center_Oklahoma City
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- 모병
- St Christopher Hosp for Child
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical Univ of SC Charleston
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Univ Texas HSC-Houston
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, 스페인, 29010
- 모병
- Hospital Universitario Regional de Málaga
-
-
-
-
-
Cardiff, 영국, CF14 4XW
- 모병
- University Hospital of Wales
-
London, 영국, SE5 9RS
- 모병
- Kings College Hospital
-
London, 영국, NW10 7NS
- 모병
- Central Middlesex Hospital
-
London, 영국, SE1 9RT
- 아직 모집하지 않음
- Guy's Hosptial
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- 모병
- Manchester Royal Infirmary_Manchester_0
-
-
-
-
-
Genova, 이탈리아, 16128
- 아직 모집하지 않음
- Ospedali Galliera
-
Genova, 이탈리아, 16128
- 빼는
- Ospedali Galliera
-
Milan, 이탈리아, 20122
- 모병
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Padova, 이탈리아, 35128
- 모병
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Verona, 이탈리아, 37134
- 모병
- Policlinico GB Rossi
-
-
-
-
-
Nagpur, 인도, 440001
- 아직 모집하지 않음
- KIMS - Kingsway Hospital
-
Nagpur, 인도, 440001
- 모병
- KIMS - Kingsway Hospital
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, 인도, 492099
- 모병
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, 인도, 395002
- 모병
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Surat, Gujarat, 인도, 395009
- 모병
- BAPS Pramukh Swami Hospital
-
Vadodara, Gujarat, 인도, 390006
- 모병
- SSG Hospital, Baroda
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, 인도, 560002
- 모병
- Victoria Hospital (Bangalore Medical College and Research Institute)
-
Bangalore, Karnataka, 인도, 560002
- 아직 모집하지 않음
- Victoria Hospital (Bangalore Medical College and Research Institute)
-
Mysore, Karnataka, 인도, 570004
- 아직 모집하지 않음
- J.S.S.Hospital
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, 인도, 673008
- 모병
- Government Medical College, Kozhikode
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- 아직 모집하지 않음
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Nagpur, Maharashtra, 인도, 440003
- 아직 모집하지 않음
- Government Medical College and Hospital
-
Nagpur, Maharashtra, 인도, 440003
- 아직 모집하지 않음
- Government Medical College and Super Speciality Hospital, Nagpur
-
-
Orissa
-
Bhubaneswar, Orissa, 인도, 751003
- 모병
- IMS and SUM Hospital
-
Cuttack, Orissa, 인도, 753007
- 모병
- S.C.B. Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, 인도, 632517
- 아직 모집하지 않음
- Christian Medical College Hospital, Vellore
-
Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
- 모병
- Christian Medical College Hospital, Vellore
-
-
Telengana
-
Hyderabad, Telengana, 인도, 500082
- 아직 모집하지 않음
- Yashoda Hospital
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226014
- 아직 모집하지 않음
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkatta, West Bengal, 인도, 70014
- 모병
- NRS Medical College & Hospital
-
-
-
-
-
Adana, 칠면조, 01130
- 모병
- Acibadem Adana Hastanesi
-
Adana, 칠면조, 01130
- 모병
- Cukurova Universitesi
-
Ankara, 칠면조, 06230
- 모병
- Hacettepe University Hematology
-
Mersin, 칠면조, 33110
- 모병
- Mersin University Medical Faculty Hospital, Hematology
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, 캐나다, ON N6A 5W9
- 모병
- LHSC - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- 모병
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
- 아직 모집하지 않음
- Toronto General Hospital, Liver Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- 아직 모집하지 않음
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, 프랑스, 38043
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon-3
-
Lyon Cedex 03, 프랑스, 69437
- 모병
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상
- SCD 진단 확인(HbSS, HbSC, HbSβ0 지중해빈혈 및 HbSβ+ 지중해빈혈 포함)
- 스크리닝 방문 전 지난 12개월 이내에 기록된 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 2-10회 에피소드
- 방문 1에서 5.0g/dL 이상 10.5g/dL 이하의 헤모글로빈
- 방문 1에서 정상 상한치(ULN)를 초과하는 망상적혈구 수
- 체중 40~125kg(포함).
제외 기준:
- 환자가 예방 목적으로 예정된(사전 계획된) 일련의 수혈(단순 또는 교환)로 정의된 만성 수혈 요법을 받고 있거나, 환자가 시험 과정 동안 만성 수혈 요법을 시작할 가능성이 있거나, 적혈구 수혈을 받은 적이 있습니다. 또는 방문 1일로부터 28일 이내에 어떤 이유로든 전혈 수혈
- ICF 서명 후 28일 이내에 에리트로포이에틴 또는 기타 조혈 성장 인자 치료를 받거나 시험 기간 동안 이러한 제제로 계획된 치료
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 12주 이내에 복셀로터, 크리잔리주맙 또는 L-글루타민 치료를 받거나 시험 기간 동안 이러한 제제를 사용한 계획된 치료
- 방문 1에서 800 x 10^9/L보다 큰 혈소판 수치
- 방문 1에서 절대 호중구 수가 1.5 x 10^9/L 이하
- 연구자의 판단에 따라 약물 흡수에 영향을 미칠 수 있는 위 또는 소장과 관련된 모든 상태/동시 만성 질환
여성
- 최종시약 투여 후 6개월 이내 임신, 수유 중 또는 임신 예정자
- 가임 가능성이 있고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않고 남성 파트너가 효과적인 피임법을 사용하지 않는 경우, 스크리닝 시 및 시험 제품의 마지막 투여 후 6개월까지
콘돔 사용에 동의하지 않고 가임 여성 파트너가 시험 시작부터 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 가임 여성 파트너가 있는 남성:
- NDec/위약 환자에 대한 시험 제품의 마지막 투여 후 육(6) 개월
- HU에 무작위 배정된 미국 및 캘리포니아 이외 지역의 환자에 대한 시험 제품의 마지막 투여 후 육(6) 개월
- 미국 및 캘리포니아에서 HU로 무작위 배정된 환자에 대한 시험 제품의 마지막 투여 후 십이(12) 개월
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: HU 비적격 - NDec + 위약
HU 비적격 환자는 무작위로 하루에 NDec로 치료하고 다른 날에는 위약으로 치료했습니다.
|
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
|
|
실험적: HU 비적격 - NDec + NDec
양일에 NDec 치료에 무작위 배정된 HU 비적격 환자
|
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
|
|
위약 비교기: HU-적격하지 않음 - 위약 + 위약
양일에 위약 치료에 무작위 배정된 HU 비적격 환자
|
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
|
|
실험적: HU 활성 - NDec 플러스 위약
하루는 NDec으로, 다른 날은 위약으로 치료하도록 무작위 배정된 HU 활성 환자
|
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
|
|
실험적: HU 활성 - NDec + NDec
양일에 NDec 치료에 무작위 배정된 HU 활성 환자
|
참가자는 매주 1~2회 복용할 캡슐(경구 투여)을 받게 됩니다.
캡슐의 수는 체중에 따라 결정됩니다.
|
|
활성 비교기: HU 활성 - HU
오픈 라벨 HU 치료를 계속하도록 무작위 배정된 HU 활성 환자
|
참가자는 현지 라벨에 따라 매일 캡슐을 받습니다(경구 투여).
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
총 헤모글로빈의 변화
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
g/dL로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
약동학 평가에서 데시타빈에 대한 Cmax
기간: 24주차에
|
ng/mL로 측정
|
24주차에
|
|
약동학 평가에서 테트라히드로우리딘에 대한 Cmax
기간: 24주차에
|
ng/mL로 측정
|
24주차에
|
|
DNA 메틸트랜스퍼라제 1(DNMT1) 활성의 변화
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
MFI 단위로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
시티딘 데아미나제(CDA) 활성의 변화
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
µmol/L/분
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
태아 헤모글로빈 변화(g/dL)
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
g/dL로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
총 헤모글로빈 대비 태아 헤모글로빈의 변화(%HbF)
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
%로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
총 적혈구(RBC)의 비율로서 F-세포 수준의 변화(%F-세포)
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
%로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
용혈 측정치의 변화: 절대 망상적혈구 수
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
세포에서 측정됨 × 10^9/L
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
용혈 측정치의 변화: 간접 빌리루빈
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
mg/dL로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
용혈 측정치의 변화: lactate dehydrogenase
기간: 기준선(0주)부터 24주까지
|
U/L로 측정
|
기준선(0주)부터 24주까지
|
|
혈관 폐색 위기의 수
기간: 기준선(0주)부터 48주까지
|
이벤트 수
|
기준선(0주)부터 48주까지
|
|
급성 흉부 증후군의 수
기간: 기준선(0주)부터 48주까지
|
이벤트 수
|
기준선(0주)부터 48주까지
|
|
수혈된 RBC 단위 수
기간: 기준선(0주)부터 48주까지
|
단위로 측정
|
기준선(0주)부터 48주까지
|
|
3등급 이상의 이상 반응의 수
기간: 기준선(0주)부터 52주까지
|
이벤트 수
|
기준선(0주)부터 52주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 7일
기본 완료 (추정된)
2024년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 31일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NN7533-4470
- U1111-1255-1324 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2020-003485-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
"novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 공약에 따름"
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
-
Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
-
Millennium Pharmaceuticals, Inc.완전한GCB(Non-Germinal B-cell-like) 미만성 거대 B-세포 림프종(DLBCL)미국
-
SWOG Cancer Research NetworkNational Cancer Institute (NCI); Genentech, Inc.모병미만성 거대 B세포 림프종 | 재발성 미만성 대형 B세포 림프종 | 난치성 미만성 대형 B세포 림프종 | 원발성 종격동(흉선) 대형 B세포 림프종 | 등급 3b 여포성 림프종 | 변형된 여포 림프를 Diff 대형 B-세포 림프종으로 | 변형된 마그 존 림프를 Diff Large B-Cell Lymphoma로미국
-
University of Alabama at Birmingham종료됨역형성 대세포 림프종 | 혈관면역모세포성 T세포 림프종 | 말초 T 세포 림프종 | 성인 T 세포 백혈병 | 성인 T 세포 림프종 | 상세불명의 말초 T 세포 림프종 | T/Null Cell 전신형 | 림프절/내장 질환을 동반한 피부 T세포 림프종미국