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低身長のII型コラーゲン障害を持つ子供の自然史研究 (ROCKET)

2023年9月29日 更新者：Innoskel

低身長のII型コラーゲン障害を持つ子供の国際的な前向き自然史研究

II型膠原病に関して入手できるデータは比較的少なく、症状や合併症の発症に関連する疾患の経過、時間の経過に伴う実際の疾患負担のレベル、および考えられる危険因子の特定をサポートするデータに関する証拠が不足しています.

この研究は、II型コラーゲン障害の進行と臨床結果の特定の予測因子となる可能性のある多くの臨床、画像、検査評価の収集を通じて、自然史データセットを構築することを目的としています。 II 型コラーゲン障害の自然史データ セットがあれば、将来の臨床試験の潜在的な有効性エンドポイントとバイオ マーカーを知ることができます。

この自然史研究では、タイプ II コラーゲン障害と診断された最大 60 人の個人を最大 3 年間追跡します。 訪問は最初の 1 年は 3 か月ごと、その後は 6 か月ごとに実施されます。その間、臨床的および機能的転帰、画像、生体液バイオマーカーの変化など、疾患の自然な経過について学ぶためにいくつかの評価が行われます。 学習活動には、身体検査、身長測定、視力検査、呼吸検査、X 線検査などがあります。 血液サンプルは、年に 1 ～ 2 回採取されます。

この研究で収集された情報、実施された検査、および訪問のスケジュールのほとんどは、II型コラーゲン障害の子供の定期的なケアに推奨されるものと同じです.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

60

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

誕生から 12 歳までの低身長の II 型膠原病の乳児および小児。

説明

包含基準:

  • -出生時の低身長（平均より2標準偏差（SD）以上低い）を伴うII型コラーゲン障害の確定診断、すなわち、 軟骨形成不全症、クニースト、先天性脊椎骨端異形成症（SEDc） .
  • 同意/同意した日の13歳の誕生日の前日までの12歳までの子供。
  • -治験責任医師の意見では、患者は十分に能力があり、研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できます。
  • -患者の両親または法定後見人は、地域の規制に従って、研究のすべての関連する側面が説明および議論された後、書面によるインフォームドコンセントに署名しています。
  • 子供 (地元の治験審査委員会/倫理委員会の要件に応じて) は、同意を提供しています。

除外基準:

  • -身体検査中の調査員の評価に基づくタナーステージ3以上
  • 患者は、II型コラーゲン障害以外の低身長状態の診断を受けています。
  • 研究者および/または臨床研究諮問委員会は、患者がタイプ II コラーゲン障害を持っていると見なします。
  • 患者は、甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、インスリンを必要とする真性糖尿病、自己免疫性炎症性疾患、自律神経障害または炎症性腸疾患など、成長に影響を与える可能性がある、または治療が成長に影響を与えることが知られている他の病状を持っています。
  • -成長ホルモン、インスリン様成長因子1、アナボリックステロイド、または成長速度に影響を与えると予想されるその他の薬物による同意/同意の前の過去12か月の治療。 ステロイドの短期間（数週間まで）の使用は許可されています。
  • -II型コラーゲン症の介入臨床試験または治療への参加。
  • -治験責任医師の観点から、子供を訪問スケジュールの順守が不十分であるか、研究を完了しないリスクが高いと見なす状態または状況があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関連する医療データの収集（回顧的および将来的）
時間枠：3年まで
人口統計データ、II型コラーゲン関連の医学的合併症、過去の病歴および手術歴、現在の投薬の収集。
3年まで
人体測定
時間枠：3年まで
一貫した成長測定値 (センチメートル単位) のコレクション。
3年まで
2歳以下の小児における運動機能の経時変化
時間枠：2年まで
運動発達は、世界保健機関 (WHO) の運動マイルストーンを使用して評価されます。
2年まで
2歳以上の子供の運動機能の経時変化
時間枠：3年まで
計時 100 メートル ウォーク/ラン テスト (T100T)。 T100T では、参加者は 100 メートルの距離をできるだけ速く歩くように指示されます。 計時 10 メートル ウォーク/ラン テスト (T10T)。 参加者は、自分で選んだペースで 10 メートル歩きます。 Functional Mobility Scale (FMS) は、3 つの異なる歩行距離での歩行能力を評価します。
3年まで
肺機能の経時変化
時間枠：3年まで
4歳以上のすべての参加者でスパイロメトリーによって測定された肺機能
3年まで
眼科的評価の経時変化
時間枠：3年まで
標準的な眼科的評価。
3年まで
骨格異常の経時変化
時間枠：3年まで
研究者は、骨格異常と骨成長の変化を判断するために、標準治療に従ってレントゲン写真を収集する必要があります。
3年まで
骨成長のバイオマーカーの測定
時間枠：3年まで
血清コラーゲン X フラグメントのベースラインからの変化。
3年まで
CNP/ProCNPの測定
時間枠：3年まで
血清CNP/ProCNPのベースラインからの変化
3年まで
骨特異的アルカリホスファターゼ（BALP）の測定
時間枠：3年まで
血清BALPのベースラインからの変化
3年まで
小児の QOL インベントリの親レポート (PedsQL) のスコアの変化
時間枠：3年まで
PedsQL の親代理レポートには、身体的、感情的、社会的 QoL と学校の機能を調査する 23 項目があります。
3年まで
PROMIS 小児用簡易型疼痛行動スコアの変化
時間枠：3年まで
PROMIS 小児科の短い形式の痛みの行動、親代理レポートは、過去 7 日間に子供が示した痛みの行動を評価する、親が記入する 8 項目の測定値です。 合計スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアに標準化されます。スコアが高いほど、痛みによる行動が増加したことを示します。
3年まで
疲労の変化
時間枠：3年まで
PROMIS 小児疲労保護者代理報告書は、子供の日常活動を行う能力を評価するために保護者が記入します。
3年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Innoskel

捜査官

  • 主任研究者：Andrea Superti-Furga、Centre hospitalier universitaire vaudois, Lausanne

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月29日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2022年5月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月3日

最初の投稿 (実際)

2022年6月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月29日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • COL221-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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