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Eine naturkundliche Studie bei Kindern mit einer Typ-II-Kollagenstörung mit Kleinwuchs (ROCKET)

29. September 2023 aktualisiert von: Innoskel

Eine internationale prospektive naturkundliche Studie bei Kindern mit einer Typ-II-Kollagenstörung mit Kleinwuchs

Es liegen relativ wenige Daten zu Typ-II-Kollagenerkrankungen vor, und es fehlen Hinweise zum Krankheitsverlauf in Bezug auf Symptome und Entwicklung von Komplikationen, zur Höhe der tatsächlichen Krankheitslast im Zeitverlauf sowie Daten zur Unterstützung der Identifizierung möglicher Risikofaktoren.

Diese Studie zielt darauf ab, einen Datensatz zur Naturgeschichte durch Sammlung einer Reihe von klinischen, bildgebenden und Laboruntersuchungen zu erstellen, die spezifische Prädiktoren für das Fortschreiten der Typ-II-Kollagenstörung und das klinische Ergebnis sein können. Ein Datensatz zum natürlichen Verlauf einer Kollagenstörung Typ II kann Informationen zu potenziellen Wirksamkeitsendpunkten und Biomarkern für zukünftige klinische Studien liefern.

Diese Studie zum natürlichen Verlauf wird bis zu 60 Personen, bei denen eine Typ-II-Kollagenstörung diagnostiziert wurde, bis zu 3 Jahre lang verfolgen. Besuche werden im ersten Jahr alle 3 Monate und dann alle 6 Monate durchgeführt, wobei mehrere Untersuchungen durchgeführt werden, um mehr über den natürlichen Verlauf der Krankheit zu erfahren, einschließlich Änderungen der klinischen und funktionellen Ergebnisse, Bildgebung und Biofluid-Biomarker. Einige der Studienaktivitäten umfassen: eine körperliche Untersuchung, Größenmessungen, Seh- und Atemtests und Röntgenaufnahmen. Ein- bis zweimal im Jahr wird eine Blutprobe entnommen.

Die meisten der gesammelten Informationen, die durchgeführten Tests und der Besuchsplan in dieser Studie sind die gleichen, wie sie für die regelmäßige Betreuung von Kindern mit einer Typ-II-Kollagenstörung empfohlen werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Säuglinge und Kinder mit einer Kollagenstörung Typ II mit Kleinwuchs von der Geburt bis zum Alter von 12 Jahren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Kollagenstörung Typ II mit Kleinwuchs bei der Geburt (2 Standardabweichungen (SD) oder mehr unter dem Mittelwert), d. h. Hypochondrogenesis, Kniest, Spondyloepiphysäre Dysplasia congenita (SEDc) Spondyloepimetaphysäre Dysplasie (SEMD) Strudwick-Typ, Spondylooperiphere Dysplasie (SED) .
  • Kinder bis einschließlich 12 Jahre, bis zum Tag vor ihrem 13. Geburtstag, am Tag der Einwilligung/Einwilligung.
  • Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes ausreichend in der Lage, den Zeitplan für Studienbesuche und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
  • Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben gemäß den örtlichen Vorschriften und nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und besprochen wurden, eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.
  • Das Kind hat (abhängig von den Anforderungen des örtlichen Prüfungsausschusses/der Ethikkommission) seine Zustimmung gegeben.

Ausschlusskriterien:

  • Tanner-Stadium 3 oder höher, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes während der körperlichen Untersuchung
  • Bei dem Patienten wurde eine andere Kleinwuchserkrankung als eine Kollagenstörung vom Typ II diagnostiziert.
  • Der Prüfarzt und/oder das beratende Komitee für klinische Studien gehen davon aus, dass der Patient eine Typ-II-Kollagenstörung hat, die nicht Hypochondrogenese, SEDc, Kniest, SEMD oder SED ist, d. h. Stickler.
  • Der Patient hat eine andere Erkrankung, die das Wachstum beeinträchtigen kann oder bei der bekannt ist, dass die Behandlung das Wachstum beeinträchtigt, wie z.
  • Behandlung in den letzten 12 Monaten vor der Einwilligung/Einwilligung mit Wachstumshormonen, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1, anabolen Steroiden oder anderen Arzneimitteln, von denen erwartet wird, dass sie die Wachstumsgeschwindigkeit beeinflussen. Eine kurzzeitige (bis zu einigen Wochen) Anwendung von Steroiden ist erlaubt.
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie oder Behandlung einer Typ-II-Kollagenopathie.
  • Hat einen Zustand oder Umstand, der das Kind nach Ansicht des Prüfers einem hohen Risiko aussetzt, den Besuchsplan nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erhebung relevanter medizinischer Daten (retrospektiv und prospektiv)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Sammlung von demografischen Daten, medizinischen Komplikationen im Zusammenhang mit Kollagen Typ II, früherer medizinischer und chirurgischer Vorgeschichte und aktueller Medikation.
Bis zu 3 Jahre
Anthropometrische Messungen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Sammlung konsistenter Wachstumsmessungen (in Zentimetern).
Bis zu 3 Jahre
Veränderung der motorischen Funktion bei Kindern im Alter von 2 Jahren und jünger im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Die motorische Entwicklung wird anhand der motorischen Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO) bewertet.
Bis zu 2 Jahre
Veränderung der motorischen Funktion bei Kindern > 2 Jahre im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Zeitgesteuerter 100-Meter-Geh-/Lauftest (T100T). Beim T100T wird der Teilnehmer angewiesen, so schnell wie möglich eine Strecke von 100 Metern zu gehen. Zeitgesteuerter 10-Meter-Geh-/Lauftest (T10T). Die Teilnehmer gehen 10 Meter in selbst gewähltem Tempo. Die Functional Mobility Scale (FMS) bewertet die Gehfähigkeit in drei verschiedenen Gehdistanzen.
Bis zu 3 Jahre
Veränderung der Lungenfunktion im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Lungenfunktion gemessen durch Spirometrie bei allen Teilnehmern > 4 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Zeitliche Veränderung der ophthalmologischen Beurteilung
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Augenärztliche Standardbeurteilung.
Bis zu 3 Jahre
Veränderung im Laufe der Zeit bei Skelettanomalien
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Untersucher sollten gemäß dem Behandlungsstandard Röntgenaufnahmen machen, um Veränderungen der Skelettanomalien und des Knochenwachstums festzustellen.
Bis zu 3 Jahre
Messung von Biomarkern für das Knochenwachstum
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Serumkollagen-X-Fragmenten.
Bis zu 3 Jahre
Messung von CNP/ProCNP
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Veränderungen von Serum-CNP/ProCNP gegenüber dem Ausgangswert
Bis zu 3 Jahre
Messung der knochenspezifischen alkalischen Phosphatase (BALP)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Serum-BALP
Bis zu 3 Jahre
Änderung der Punktzahlen für den Elternbericht des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars (PedsQL)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der PedsQL-Eltern-Proxy-Bericht enthält 23 Elemente, die die körperliche, emotionale und soziale Lebensqualität sowie das Funktionieren der Schule untersuchen.
Bis zu 3 Jahre
Änderung des PROMIS-Scores für das pädiatrische Kurzform-Schmerzverhalten
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der PROMIS pädiatrische Kurzform-Schmerzverhalten, Eltern-Stellvertreter-Bericht ist eine 8-Punkte-Messung, die von Eltern ausgefüllt wird und die das Schmerzverhalten ihres Kindes in den letzten 7 Tagen bewertet. Die Gesamtpunktzahlen werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 standardisiert, wobei höhere Punktzahlen ein erhöhtes Verhalten aufgrund von Schmerzen anzeigen.
Bis zu 3 Jahre
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der PROMIS-Ermüdungsbericht für Eltern bei Kindern wird von Eltern ausgefüllt, um die Fähigkeit ihres Kindes zu beurteilen, alltägliche Aktivitäten auszuführen.
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Innoskel

Ermittler

  • Hauptermittler: Andrea Superti-Furga, Centre hospitalier universitaire vaudois, Lausanne

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COL221-101

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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