Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie u dětí s poruchou kolagenu typu II s nízkým vzrůstem (ROCKET)

29. září 2023 aktualizováno: Innoskel

Mezinárodní prospektivní přírodovědná studie u dětí s poruchou kolagenu typu II s nízkým vzrůstem

O poruchách kolagenu typu II je k dispozici relativně málo údajů a chybí důkazy o průběhu onemocnění ve vztahu k symptomům a rozvoji komplikací, úrovni skutečné zátěže onemocněním v čase, stejně jako údaje na podporu identifikace možných rizikových faktorů.

Tato studie si klade za cíl vytvořit soubor přirozených dat prostřednictvím sběru řady klinických, zobrazovacích a laboratorních hodnocení, která mohou být specifickými prediktory progrese kolagenové poruchy typu II a klinického výsledku. Vlastní soubor údajů o přirozené historii poruchy kolagenu typu II může poskytnout informace o potenciálních koncových bodech účinnosti a biomarkerech pro budoucí klinické studie.

Tato přírodovědná studie bude sledovat až 60 jedinců s diagnostikovanou poruchou kolagenu typu II po dobu až 3 let. Návštěvy budou prováděny každé 3 měsíce po dobu prvního roku a poté každých 6 měsíců, během nichž bude provedeno několik hodnocení s cílem dozvědět se o přirozeném průběhu onemocnění, včetně změn v klinických a funkčních výsledcích, zobrazování a biomarkerů biotekutiny. Některé ze studijních aktivit zahrnují: fyzikální vyšetření, měření výšky, zrakové a dechové testy a rentgen. Vzorek krve bude odebírán jednou až dvakrát ročně.

Většina shromážděných informací, provedených testů a rozvrh návštěv v této studii je stejný, jako je doporučeno pro pravidelnou péči o děti s poruchou kolagenu typu II.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Kojenci a děti s poruchou kolagenu typu II s malým vzrůstem od narození do 12 let.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza poruchy kolagenu typu II s malým vzrůstem při narození (2 standardní odchylky (SD) nebo více pod průměrem), tj. hypochondrogeneze, Kniest, spondyloepifyzální dysplazie congenita (SEDc) spondyloepimetafyzární dysplazie (SEMD) Strudwickův typ, spondyloperiferní dysplazie (SEDC) .
  • Děti do 12 let včetně, do dne před jejich 13. narozeninami, v den souhlasu/souhlasu.
  • Pacient je podle názoru zkoušejícího dostatečně schopen dodržovat harmonogram studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
  • Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta podepsali písemný informovaný souhlas v souladu s místními předpisy a poté, co byly vysvětleny a prodiskutovány všechny relevantní aspekty studie.
  • Dítě (v závislosti na požadavcích místní institucionální kontrolní komise / etické komise) poskytlo souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Tannerovo stadium 3 nebo více na základě hodnocení výzkumníka během fyzického vyšetření
  • Pacient má diagnózu jakéhokoli stavu nízkého vzrůstu kromě poruchy kolagenu typu II.
  • Zkoušející a/nebo poradní výbor klinické studie se domnívá, že pacient má poruchu kolagenu typu II, která není hypochondrogenezí, SEDc, Kniest, SEMD nebo SED, tj. Stickler.
  • Pacient má jakýkoli jiný zdravotní stav, který může mít vliv na růst nebo kde je známo, že léčba ovlivňuje růst, jako je, ale bez omezení, hypotyreóza nebo hypertyreóza, diabetes mellitus vyžadující inzulín, autoimunitní zánětlivé onemocnění, autonomní neuropatie nebo zánětlivé onemocnění střev.
  • Léčba v předchozích 12 měsících před souhlasem/souhlasem s růstovými hormony, inzulinu podobným růstovým faktorem 1, anabolickými steroidy nebo jakýmkoli jiným lékem, u kterého se očekává, že ovlivní rychlost růstu. Krátkodobé (až několik týdnů) užívání steroidů je povoleno.
  • Účast v jakékoli intervenční klinické studii nebo léčbě kolagenopatie typu II.
  • Má jakýkoli stav nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího vystavuje dítě vysokému riziku špatného dodržování plánu návštěv nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sběr relevantních lékařských údajů (retrospektivní a prospektivní)
Časové okno: Do 3 let
Sběr demografických dat, zdravotní komplikace související s kolagenem typu II, minulá lékařská a chirurgická historie a současná léčba.
Do 3 let
Antropometrická měření
Časové okno: Do 3 let
Sběr konzistentních měření růstu (v centimetrech).
Do 3 let
Změna v průběhu času v motorických funkcích u dětí ve věku 2 let a mladších
Časové okno: Až 2 roky
Vývoj motoriky bude hodnocen pomocí motorických milníků Světové zdravotnické organizace (WHO).
Až 2 roky
Změna motorických funkcí v průběhu času u dětí starších 2 let
Časové okno: Do 3 let
Test na 100 metrů chůze/běh (T100T). V T100T je účastník instruován, aby šel co nejrychleji na vzdálenost 100 metrů. Měřený test chůze/běh na 10 metrů (T10T). Účastníci ujdou 10 metrů tempem, které si sami zvolili. Funkční škála mobility (FMS) hodnotí schopnost chůze ve třech různých vzdálenostech chůze.
Do 3 let
Změna funkce plic v průběhu času
Časové okno: Do 3 let
Funkce plic měřená pomocí spirometrie u všech účastníků ve věku >4 roky
Do 3 let
Změna v průběhu času v oftalmologickém hodnocení
Časové okno: Do 3 let
Standardní oftalmologické vyšetření.
Do 3 let
Změna v průběhu času u kosterních abnormalit
Časové okno: Do 3 let
Vyšetřovatelé by měli shromáždit rentgenové snímky podle standardní péče, aby určili změny ve skeletálních abnormalitách a růstu kostí.
Do 3 let
Měření biomarkerů pro růst kostí
Časové okno: Do 3 let
Změny od výchozí hodnoty v sérových fragmentech kolagenu X.
Do 3 let
Měření CNP/ProCNP
Časové okno: Do 3 let
Změny od výchozí hodnoty v séru CNP/ProCNP
Do 3 let
Měření kostně specifické alkalické fosfatázy (BALP)
Časové okno: Do 3 let
Změny od výchozí hodnoty v séru BALP
Do 3 let
Změna skóre pro rodičovskou zprávu o inventáři kvality života u dětí (PedsQL)
Časové okno: Do 3 let
Zpráva PedsQL pro rodiče a zástupce má 23 položek, které zkoumají fyzickou, emocionální a sociální QoL a také fungování školy.
Do 3 let
Změna ve skóre dětského chování při krátké formě bolesti PROMIS
Časové okno: Do 3 let
Zpráva PROMIS pediatric short form bolesti behaviors, parent-proxy report je 8-položková míra vyplněná rodiči, která hodnotí bolestivé chování projevené jejich dítětem za posledních 7 dní. Celkové skóre je standardizováno na T-skóre s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10, kde vyšší skóre ukazuje zvýšené chování v důsledku bolesti.
Do 3 let
Změna únavy
Časové okno: Do 3 let
Zprávu rodiče-zmocněnce o únavě dětí PROMIS vyplňují rodiče, aby posoudili schopnost jejich dítěte vykonávat každodenní aktivity.
Do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Innoskel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea Superti-Furga, Centre hospitalier universitaire vaudois, Lausanne

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • COL221-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Přírodovědné studium

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit