Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории у детей с низкорослыми коллагеновыми расстройствами II типа (ROCKET)

29 сентября 2023 г. обновлено: Innoskel

Международное проспективное исследование естественной истории у детей с низкорослыми коллагеновыми расстройствами II типа

Существует относительно мало данных о нарушениях коллагена типа II, и отсутствуют данные о течении заболевания в отношении симптомов и развития осложнений, уровень фактического бремени заболевания с течением времени, а также данные, подтверждающие выявление возможных факторов риска.

Это исследование направлено на создание набора данных естественного анамнеза путем сбора ряда клинических, визуализационных и лабораторных оценок, которые могут быть конкретными предикторами прогрессирования коллагенового расстройства II типа и клинического исхода. Наличие набора данных естественного течения коллагенового расстройства II типа может информировать о потенциальных конечных точках эффективности и биомаркерах для будущих клинических испытаний.

Это исследование естественной истории будет сопровождать до 60 человек с диагнозом нарушения коллагена типа II в течение 3 лет. Визиты будут проводиться каждые 3 месяца в течение первого года, а затем каждые 6 месяцев, в течение которых будет проводиться несколько оценок, чтобы узнать о естественном течении заболевания, включая изменения клинических и функциональных результатов, визуализации и биомаркеров биожидкости. Некоторые из учебных мероприятий включают в себя: физический осмотр, измерение роста, проверку зрения и дыхания, а также рентген. Образец крови будет собираться один или два раза в год.

Большая часть собранной информации, выполненные анализы и график посещений в этом исследовании такие же, как рекомендовано для регулярного ухода за детьми с нарушением коллагена II типа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Контакт:
          • Valerie Cormier-Daire, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Младенцы и дети с нарушением коллагена II типа с низким ростом от рождения до 12 лет.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз нарушения коллагена II типа с низким ростом при рождении (2 стандартных отклонения (SD) или более ниже среднего), то есть гипохондрогенез, Книст, врожденная спондилоэпифизарная дисплазия (SEDc), спондилоэпиметафизарная дисплазия (SEMD), тип Strudwick, спондилопериферическая дисплазия (SED). .
  • Дети в возрасте до 12 лет включительно, до дня, предшествующего их 13-летию, на дату согласия/согласия.
  • По мнению исследователя, пациент в достаточной степени способен соблюдать график визитов в рамках исследования и другие требования протокола.
  • Родитель (родители) или законный опекун (опекуны) пациента подписали письменное информированное согласие в соответствии с местным законодательством и после объяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования.
  • Ребенок (в зависимости от требований местного институционального наблюдательного совета/этического комитета) дал свое согласие.

Критерий исключения:

  • Стадия Таннера 3 или более на основании оценки следователя во время медицинского осмотра
  • У пациента диагностировано любое состояние низкого роста, кроме нарушения коллагена II типа.
  • Исследователь и/или консультативный комитет по клиническим исследованиям считает, что у пациента заболевание коллагена II типа, которое не является гипохондрогенезом, SEDc, Kniest, SEMD или SED, т. е. синдромом Стиклера.
  • У пациента есть любое другое заболевание, которое может повлиять на рост или когда известно, что лечение влияет на рост, такое как, помимо прочего, гипотиреоз или гипертиреоз, инсулинозависимый сахарный диабет, аутоиммунное воспалительное заболевание, вегетативная невропатия или воспалительное заболевание кишечника.
  • Лечение в течение предшествующих 12 месяцев до согласия/согласия гормонами роста, инсулиноподобным фактором роста 1, анаболическими стероидами или любым другим препаратом, который, как ожидается, повлияет на скорость роста. Кратковременное (до нескольких недель) использование стероидов разрешено.
  • Участие в любом интервенционном клиническом исследовании или лечении коллагенопатии II типа.
  • Имеет какое-либо состояние или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, подвергают ребенка высокому риску несоблюдения графика посещений или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сбор соответствующих медицинских данных (ретроспективных и проспективных)
Временное ограничение: До 3 лет
Сбор демографических данных, медицинских осложнений, связанных с коллагеном II типа, прошлой медицинской и хирургической истории и текущего лечения.
До 3 лет
Антропометрические измерения
Временное ограничение: До 3 лет
Сбор последовательных измерений роста (в сантиметрах).
До 3 лет
Изменение во времени двигательной функции у детей 2 лет и младше
Временное ограничение: До 2 лет
Моторное развитие будет оцениваться с использованием моторных вех Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
До 2 лет
Изменение со временем моторной функции у детей старше 2 лет
Временное ограничение: До 3 лет
Тест ходьбы/бега на 100 м на время (T100T). В T100T участнику предлагается пройти как можно быстрее расстояние 100 метров. Тест ходьбы/бега на 10 метров на время (T10T). Участники проходят 10 метров в выбранном темпе. Шкала функциональной подвижности (FMS) оценивает способность ходить на трех разных дистанциях.
До 3 лет
Изменение со временем легочной функции
Временное ограничение: До 3 лет
Функция легких измерялась с помощью спирометрии у всех участников старше 4 лет.
До 3 лет
Изменения с течением времени в офтальмологической оценке
Временное ограничение: До 3 лет
Стандартная офтальмологическая оценка.
До 3 лет
Изменения скелетных аномалий с течением времени
Временное ограничение: До 3 лет
Исследователи должны собрать рентгенограммы в соответствии со стандартом медицинской помощи, чтобы определить изменения скелетных аномалий и роста костей.
До 3 лет
Измерение биомаркеров роста костей
Временное ограничение: До 3 лет
Изменения фрагментов коллагена X сыворотки по сравнению с исходным уровнем.
До 3 лет
Измерение CNP/ProCNP
Временное ограничение: До 3 лет
Изменения по сравнению с исходным уровнем CNP/ProCNP в сыворотке
До 3 лет
Измерение костно-специфической щелочной фосфатазы (BALP)
Временное ограничение: До 3 лет
Изменения БАЛП в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
До 3 лет
Изменение баллов родительского отчета по инвентаризации качества жизни детей (PedsQL)
Временное ограничение: До 3 лет
Отчет родительского доверенного лица PedsQL содержит 23 пункта, которые исследуют физическое, эмоциональное и социальное качество жизни, а также работу школы.
До 3 лет
Изменение в шкале детского болевого поведения в краткой форме PROMIS
Временное ограничение: До 3 лет
Краткий педиатрический отчет PROMIS о болевом поведении, отчет родителя-доверенного лица представляет собой измерение из 8 пунктов, заполненное родителями, которое оценивает поведение ребенка в отношении боли за последние 7 дней. Общие баллы стандартизированы по Т-баллу со средним значением 50 и стандартным отклонением 10, где более высокие баллы указывают на усиление поведения из-за боли.
До 3 лет
Изменение усталости
Временное ограничение: До 3 лет
Родительский отчет PROMIS об усталости детей заполняется родителями для оценки способности их ребенка выполнять повседневные действия.
До 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Innoskel

Следователи

  • Главный следователь: Andrea Superti-Furga, Centre hospitalier universitaire vaudois, Lausanne

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июня 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COL221-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться