シュタルガルト病患者における vMCO-010 光遺伝学的治療の単回硝子体内注射の安全性と効果 (STARLIGHT)

包含基準:

1. 16歳以上
2. -インフォームドコンセントを理解し、与えることができる。
3. テストおよびすべてのプロトコル テストに準拠できます。
4. -シュタルガルト病の文書化された臨床診断（古典的な斑点表現型および/またはFAFで画像化された自家蛍光が大幅に減少した明確に区別された中心窩下領域）、またはABCA4、ELOVL4、またはPROM1の病原性多様体による遺伝子診断
5. 試験眼において：ＥＴＤＲＳ ＢＣＶＡは、１．５ｌｏｇＭＡＲ（スネレン相当：２０／６４０）から１．９ｌｏｇＭＡＲ（スネレン相当：２０／１６００）の範囲であり、ＥＴＤＲＳ ＢＣＶＡは、他の眼において２０／２００以下である。
6. -スクリーニング時の研究眼の光コヒーレンストモグラフィー（OCT）テストでの網膜内核および神経線維層の存在

除外基準:

1. -研究結果に影響を与える可能性のある同時眼疾患の存在（例：重度の白内障;白内障手術が成功してから3か月後に被験者を登録できます）。
2. 次のいずれかの治療を受けた：遺伝子治療、幹細胞治療、人工網膜チップ（ARGUS-IIなど）の外科的移植、または網膜下注射。
3. 過去30日間に承認されていないアイテム（ビタミンAまたはベータカロテンを含むサプリメント、肝臓ベースの製品、処方箋の経口レチノイド薬）を服用した
4. -スクリーニング前の≤3か月のビタミンA誘導体の介入研究への参加
5. -入国から12か月以内の脳卒中を含む重大な心血管または脳血管疾患の存在。
6. 安静時の心拍数が測定を繰り返した際に指定された制限を超えた。
7. -制御されていない糖尿病、肝炎、膵炎、肝硬変、肝不全、制御されていない甲状腺疾患またはビタミンA過剰症の病歴。
8. -試験への参加から3か月以内の眼内手術または熱レーザー、または黄斑領域の以前の熱レーザー。
9. -試験への参加から1か月以内、または試験中に予想される主要な外科的処置。
10. スクリーニング時の臨床的に重大な異常検査結果
11. -血管造影または眼圧測定に使用されるフルオレセイン色素、ポビドンヨード、またはvMCO-010製剤の成分に対する既知の重篤なアレルギー
12. -治験責任医師の意見では、重度の急性または慢性の病状、精神医学的状態、身体検査所見または検査室の異常
13. -緑内障、視神経に影響を与える疾患などの研究眼の既存の状態 重大な視野損失、ブドウ膜炎の病歴、角膜または水晶体混濁）。
14. 治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性がある悪性腫瘍などの複雑な全身疾患の存在。
15. 梅毒、B型肝炎、C型肝炎、およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）に陽性である被験者は除外されます..
16. -研究眼の瞳孔散大を禁忌とする狭い隅角の存在。
17. -研究期間中の視力およびOCTを含む他の眼の評価を妨げる可能性のある、研究眼における眼球中膜の障害の存在。
18. -検眼鏡検査および/またはOCT検査によって明らかな、研究眼の黄斑穴の存在
19. -研究者によって評価された研究眼の網膜剥離の現在の証拠は、中心視力に著しく影響します。
20. ヒドロキシクロロキン、クロロキン、または関連する網膜毒性化合物の現在の使用。
21. -活動的な眼の炎症または特発性または自己免疫関連のぶどう膜炎の再発歴。