Optogeneettisen vMCO-010-hoidon yksittäisen lasiaisensisäisen injektion turvallisuus ja vaikutukset potilailla, joilla on Stargardtin tauti (STARLIGHT)

Sisällyttämiskriteerit:

1. ≥16 vuoden ikä
2. Pystyy ymmärtämään ja antamaan tietoisen suostumuksen.
3. Pystyy noudattamaan testausta ja kaikkia protokollatestejä.
4. Stargardtin taudin dokumentoitu kliininen diagnoosi (klassinen täpläfenotyyppi ja/tai hyvin rajattu subfoveaalinen alue, jossa on merkittävästi vähentynyt autofluoresenssi FAF:n kuvan mukaisesti) tai geneettinen diagnoosi patogeenisillä varianteilla ABCA4:ssä, ELOVL4:ssä tai PROM1:ssä
5. Tutkimussilmässä: ETDRS BCVA välillä 1,5 logMAR (Snellenin ekvivalentti: 20/640) - 1,9 logMAR (Snellenin ekvivalentti: 20/1600) ja ETDRS BCVA enintään 20/200 toisessa silmässä.
6. Verkkokalvon sisäisten ydin- ja hermosäikekerrosten esiintyminen optisessa koherenssitomografiassa (OCT) tutkimussilmässä seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa samanaikainen silmäsairaus, joka vaikuttaisi tutkimustuloksiin (esim. vaikea kaihi; tutkittavat voidaan ottaa mukaan 3 kuukautta onnistuneen kaihileikkauksen jälkeen).
2. Hän on saanut mitä tahansa seuraavista hoidoista: geeniterapia, kantasoluhoito, verkkokalvon proteettisten sirujen kirurginen implantointi (kuten ARGUS-II) tai verkkokalvon alle annetut injektiot.
3. on käyttänyt ei-hyväksyttyjä tuotteita (A-vitamiinia tai beetakaroteenia sisältävää ravintolisää, maksapohjaisia ​​tuotteita tai reseptilääkkeitä suun kautta annettavia retinoidilääkkeitä) viimeisten 30 päivän aikana
4. Osallistuminen A-vitamiinijohdannaisen interventiotutkimukseen ≤ 3 kuukautta ennen seulontaa
5. Merkittävä sydän- tai aivoverisuonisairaus, mukaan lukien aivohalvaus, 12 kuukauden sisällä maahantulosta.
6. Leposyke toistuvassa mittauksessa määritettyjen rajojen ulkopuolella.
7. Aiemmin hallitsematon diabetes, hepatiitti, haimatulehdus, kirroosi, maksan vajaatoiminta, hallitsematon kilpirauhasen sairaus tai hypervitaminoosi A.
8. Mikä tahansa silmänsisäinen leikkaus tai lämpölaser 3 kuukauden sisällä kokeen aloittamisesta tai mikä tahansa aikaisempi lämpölaser makula-alueella.
9. Mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide kuukauden sisällä kokeen aloittamisesta tai odotettavissa kokeen aikana.
10. Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset seulonnassa
11. Tunnetut vakavat allergiat angiografiassa tai silmänsisäisen paineen mittauksessa käytetylle fluoreseiinivärille, povidonijodille tai vMCO-010-valmisteen aineosille
12. Tutkijan mielestä mikä tahansa vakava akuutti tai krooninen sairaus, psykiatrinen tila, lääkärintarkastuslöydös tai laboratoriopoikkeavuus
13. Tutkimussilmän aiemmat sairaudet, kuten glaukooma, näköhermoon vaikuttavat sairaudet, jotka aiheuttavat merkittävää näkökentän menetystä, aiempi uveiitti, sarveiskalvon tai linssin samentuma).
14. Kaikki monimutkaiset systeemiset sairaudet, kuten pahanlaatuiset kasvaimet, joiden hoito voi vaikuttaa keskushermoston toimintaan.
15. Potilaat, jotka ovat positiivisia kuppa-, hepatiitti B-, C- ja ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), suljetaan pois.
16. Kapeita iridocorneaalisia kulmia, jotka estävät pupillien laajentumisen tutkittavassa silmässä.
17. Tutkittavan silmän silmän väliainehäiriöt, jotka voivat häiritä näöntarkkuutta ja muita silmän arviointeja, mukaan lukien OCT, tutkimusjakson aikana.
18. Makulareiän esiintyminen tutkittavassa silmässä, joka näkyy oftalmoskopialla ja/tai OCT-tutkimuksilla
19. Nykyiset todisteet tutkijan arvioimasta verkkokalvon irtoamisesta tutkimussilmässä, joka vaikuttaa merkittävästi keskusnäön.
20. Nykyinen hydroksiklorokiinin, klorokiinin tai muiden vastaavien verkkokalvolle myrkyllisten yhdisteiden käyttö.
21. Aktiivinen silmätulehdus tai toistuva idiopaattinen tai autoimmuuniperäinen uveiitti.