Veiligheid en effecten van een enkele intravitreale injectie van vMCO-010 optogenetische therapie bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt (STARLIGHT)

Inclusiecriteria:

1. ≥16 jaar
2. In staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven en te begrijpen.
3. In staat om te voldoen aan testen en alle protocoltesten.
4. Gedocumenteerde klinische diagnose van de ziekte van Stargardt (klassiek vlekfenotype en/of goed afgebakend subfoveaal gebied met significant verminderde autofluorescentie zoals afgebeeld door FAF), of genetische diagnose met pathogene varianten in ABCA4, ELOVL4 of PROM1
5. In het onderzoeksoog: ETDRS BCVA in het bereik van 1,5 logMAR (Snellen-equivalent: 20/640) tot 1,9 logMAR (Snellen-equivalent: 20/1600), en ETDRS BCVA niet beter dan 20/200 in het andere oog.
6. Aanwezigheid van binnenste kern- en zenuwvezellagen van het netvlies bij optische coherentietomografie (OCT) testen in het onderzoeksoog bij screening

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid van een gelijktijdige oogaandoening die de onderzoeksresultaten zou kunnen beïnvloeden (bijv. ernstige staar; proefpersonen kunnen 3 maanden na een succesvolle staaroperatie worden ingeschreven).
2. Een van de volgende behandelingen heeft ondergaan: gentherapie, stamceltherapie, chirurgische implantatie van prothetische netvlieschips (zoals ARGUS-II) of subretinale injecties.
3. Heeft de afgelopen 30 dagen niet-goedgekeurde artikelen ingenomen (supplementen met vitamine A of bètacaroteen, producten op basis van de lever of voorgeschreven orale retinoïdemedicatie)
4. Deelname aan een interventionele studie van een vitamine A-derivaat ≤ 3 maanden voorafgaand aan de screening
5. Aanwezigheid van significante cardiovasculaire of cerebrovasculaire aandoeningen, inclusief beroerte binnen 12 maanden na binnenkomst.
6. Rusthartslag buiten gespecificeerde limieten bij herhaalde meting.
7. Geschiedenis van ongecontroleerde diabetes, hepatitis, pancreatitis, cirrose, leverfalen, ongecontroleerde schildklierziekte of hypervitaminose A.
8. Elke intraoculaire operatie of thermische laser binnen 3 maanden na deelname aan de proef of elke eerdere thermische laser in het maculaire gebied.
9. Elke grote chirurgische ingreep binnen een maand na deelname aan de proef of die tijdens de proef wordt verwacht.
10. Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten bij screening
11. Bekende ernstige allergieën voor de fluoresceïnekleurstof die wordt gebruikt bij angiografie of intraoculaire drukmeting, povidonjood of voor de componenten van de vMCO-010-formulering
12. Naar de mening van de onderzoeker, elke ernstige acute of chronische medische aandoening, psychiatrische aandoening, bevindingen bij lichamelijk onderzoek of laboratoriumafwijkingen
13. Reeds bestaande aandoeningen in het onderzoeksoog zoals glaucoom, ziekten die de oogzenuw aantasten en aanzienlijk gezichtsveldverlies veroorzaken, voorgeschiedenis van uveïtis, hoornvlies- of lenticulaire troebelheid).
14. Aanwezigheid van complicerende systemische ziekten zoals maligniteiten waarvan de behandeling de werking van het centrale zenuwstelsel kan beïnvloeden.
15. Proefpersonen die positief zijn voor syfilis, hepatitis B, C en humaan immunodeficiëntievirus (HIV) worden uitgesloten.
16. Aanwezigheid van smalle iridocorneale hoeken die een contra-indicatie vormen voor pupilverwijding in het onderzoeksoog.
17. Aanwezigheid van stoornissen van de oculaire media in het onderzoeksoog die tijdens de onderzoeksperiode de gezichtsscherpte en andere oculaire beoordelingen, waaronder OCT, kunnen verstoren.
18. Aanwezigheid van maculair gaatje in het onderzoeksoog, zichtbaar door oftalmoscopie en/of OCT-onderzoeken
19. Huidig ​​​​bewijs van netvliesloslating in het studieoog beoordeeld door de onderzoeker die het centrale zicht aanzienlijk beïnvloedt.
20. Huidig ​​​​gebruik van hydroxychloroquine, chloroquine of verwante retina-toxische verbindingen.
21. Actieve oogontsteking of terugkerende voorgeschiedenis van idiopathische of auto-immuun-geassocieerde uveïtis.