Stargardt 질환 환자에서 vMCO-010 광유전학 요법의 단일 유리체강내 주입의 안전성 및 효과 (STARLIGHT)

포함 기준:

1. ≥16세
2. 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있습니다.
3. 테스트 및 모든 프로토콜 테스트를 준수할 수 있습니다.
4. 스타가르트병의 문서화된 임상 진단(고전적인 반점 표현형 및/또는 FAF에 의해 이미지화될 때 상당히 감소된 자가형광의 잘 구분된 황반하 영역) 또는 ABCA4, ELOVL4 또는 PROM1의 병원성 변이를 사용한 유전적 진단
5. 연구 눈에서: 1.5 logMAR(Snellen 등가: 20/640) 내지 1.9 logMAR(Snellen 등가: 20/1600) 범위의 ETDRS BCVA, 그리고 반대쪽 눈에서 ETDRS BCVA는 20/200 이하입니다.
6. 스크리닝 시 연구 안구의 광간섭 단층촬영(OCT) 검사에서 망막 내부 핵 및 신경 섬유층의 존재

제외 기준:

1. 연구 결과에 영향을 미칠 동시 안구 질환의 존재(예: 중증 백내장; 피험자는 성공적인 백내장 수술 후 3개월에 등록할 수 있음).
2. 유전자 요법, 줄기 세포 요법, 인공 망막 칩(예: ARGUS-II)의 수술 이식 또는 망막하 주사와 같은 치료를 받았습니다.
3. 지난 30일 동안 승인되지 않은 품목(비타민 A 또는 베타카로틴 함유 보조제, 간 기반 제품 또는 처방 경구 레티노이드 약물)을 복용했습니다.
4. 스크리닝 전 ≤ 3개월 전에 비타민 A 유도체의 중재적 연구에 참여
5. 진입 12개월 이내에 뇌졸중을 포함하여 유의한 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 존재.
6. 반복 측정 시 지정된 한계를 벗어난 안정시 심박수.
7. 조절되지 않는 당뇨병, 간염, 췌장염, 간경화, 간부전, 조절되지 않는 갑상선 질환 또는 비타민과다증의 병력 A.
8. 임상 시험 시작 3개월 이내의 안내 수술 또는 열 레이저 또는 황반 부위의 이전 열 레이저.
9. 임상시험 시작 1개월 이내 또는 임상시험 기간 동안 예상되는 주요 수술.
10. 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
11. 혈관 조영술 또는 안압 측정에 사용되는 플루오레세인 염료, 포비돈 요오드 또는 vMCO-010 제제의 구성 요소에 대해 알려진 심각한 알레르기
12. 조사관의 의견으로는 중증 급성 또는 만성 의학적 상태, 정신과적 상태, 신체 검사 소견 또는 검사실 이상
13. 녹내장, 상당한 시야 손실을 유발하는 시신경에 영향을 미치는 질병, 포도막염의 병력, 각막 또는 수정체 혼탁과 같은 연구 안구의 기존 상태.
14. 치료가 중추신경계 기능에 영향을 줄 수 있는 악성 종양과 같은 복잡한 전신 질환의 존재.
15. 매독, B형, C형 간염, 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성인 대상자는 제외한다.
16. 연구 눈에서 동공 확장을 금하는 좁은 홍채각막 각도의 존재.
17. 연구 기간 동안 OCT를 포함하여 시력 및 기타 안구 평가를 방해할 수 있는 연구 안구의 안구 매체 장애의 존재.
18. 검안경 검사 및/또는 OCT 검사에 의해 명백한 연구 안구의 황반 구멍의 존재
19. 중앙 시력에 유의하게 영향을 미치는 조사자에 의해 평가된 연구 안구에서의 망막 박리의 현재 증거.
20. 하이드록시클로로퀸, 클로로퀸 또는 관련 망막 독성 화합물의 현재 사용.
21. 활성 안구 염증 또는 특발성 또는 자가면역 관련 포도막염의 재발성 병력.