A vMCO-010 optogenetikai terápia egyszeri intravitreális injekciójának biztonságossága és hatásai Stargardt-kórban szenvedő betegeknél (STARLIGHT)

Bevételi kritériumok:

1. ≥16 éves kor felett
2. Képes megérteni és tájékozott beleegyezést adni.
3. Képes megfelelni a tesztelésnek és az összes protokolltesztnek.
4. A Stargardt-kór dokumentált klinikai diagnózisa (klasszikus foltos fenotípus és/vagy jól körülhatárolt sub-fovealis terület jelentősen csökkent autofluoreszcenciával, amint azt FAF leképezi), vagy genetikai diagnózis patogén variánsokkal ABCA4, ELOVL4 vagy PROM1-ben
5. A vizsgált szemben: ETDRS BCVA az 1,5 logMAR (Snellen-egyenérték: 20/640) és 1,9 logMAR (Snellen-egyenérték: 20/1600) tartományban, az ETDRS BCVA pedig nem jobb, mint 20/200 a másik szemnél.
6. A retina belső mag- és idegrostrétegeinek jelenléte az optikai koherencia tomográfiás (OCT) vizsgálat során a vizsgált szemen a szűréskor

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen egyidejű szembetegség jelenléte, amely befolyásolhatja a vizsgálati eredményeket (pl. súlyos szürkehályog; az alanyok a sikeres szürkehályog-műtét után 3 hónappal bevonhatók).
2. A következő kezelések bármelyikén részesült: génterápia, őssejtterápia, protézis retina chipek (például ARGUS-II) műtéti beültetése vagy szubretinális injekciók.
3. az elmúlt 30 napban nem jóváhagyott termékeket (A-vitamint vagy béta-karotint tartalmazó táplálékkiegészítőt, májalapú termékeket vagy vényköteles orális retinoid gyógyszereket) szedett
4. Részvétel egy A-vitamin származék intervenciós vizsgálatában ≤ 3 hónappal a szűrés előtt
5. Jelentős szív- és érrendszeri vagy cerebrovaszkuláris betegség jelenléte, beleértve a stroke-ot a belépéstől számított 12 hónapon belül.
6. Nyugalmi pulzusszám a meghatározott határokon kívül ismételt méréskor.
7. Az anamnézisben szereplő nem kontrollált cukorbetegség, hepatitis, hasnyálmirigy-gyulladás, cirrhosis, májelégtelenség, kontrollálatlan pajzsmirigybetegség vagy A hipervitaminózis.
8. Bármilyen intraokuláris műtét vagy termikus lézer a vizsgálat megkezdését követő 3 hónapon belül, vagy bármely korábbi termikus lézer a makula régióban.
9. Bármely nagyobb sebészeti beavatkozás a vizsgálatba való belépéstől számított egy hónapon belül vagy a vizsgálat során várhatóan.
10. Klinikailag jelentős kóros laboreredmények a szűréskor
11. Ismert súlyos allergia az angiográfiában vagy az intraokuláris nyomásméréshez használt fluoreszcein festékre, a povidon-jódra vagy a vMCO-010 készítmény összetevőire
12. A nyomozó véleménye szerint bármilyen súlyos akut vagy krónikus egészségügyi állapot, pszichiátriai állapot, fizikális vizsgálati lelet vagy laboratóriumi eltérés
13. A vizsgált szem már meglévő állapotai, például zöldhályog, a látóideget érintő betegségek, amelyek jelentős látótérkiesést okoznak, a kórelőzményben szereplő uveitis, szaruhártya vagy lencse opacitás).
14. Bármilyen komplikáló szisztémás betegség, például rosszindulatú daganatok jelenléte, amelyek kezelése befolyásolhatja a központi idegrendszer működését.
15. Azok az alanyok, akik szifiliszre, hepatitis B-re, C-re és humán immundeficiencia vírusra (HIV) pozitívak, kizárásra kerülnek.
16. Szűk iridocorneális szögek jelenléte ellenjavallt a pupillatágulásnak a vizsgált szemben.
17. A vizsgált szem okuláris közegének rendellenességei, amelyek befolyásolhatják a látásélességet és más szemvizsgálatokat, beleértve az OCT-t is, a vizsgálati időszak alatt.
18. Macula lyuk jelenléte a vizsgált szemen, amely szemészeti és/vagy OCT-vizsgálattal kimutatható
19. A vizsgált szem retinaleválásának jelenlegi bizonyítéka, amelyet a vizsgáló értékelt, és amely jelentősen befolyásolja a központi látást.
20. A hidroxiklorokin, klorokin vagy bármely kapcsolódó retina-toxikus vegyület jelenlegi használata.
21. Aktív szemgyulladás vagy visszatérő idiopátiás vagy autoimmun eredetű uveitis anamnézisében.