Segurança e Efeitos de uma Injeção Intravítrea Única de Terapia Optogenética vMCO-010 em Indivíduos com Doença de Stargardt (STARLIGHT)

Critério de inclusão:

1. ≥16 anos de idade
2. Capaz de compreender e dar consentimento informado.
3. Capaz de cumprir os testes e todos os testes de protocolo.
4. Diagnóstico clínico documentado da doença de Stargardt (fenótipo clássico da mancha e/ou área sub-foveal bem demarcada de autofluorescência significativamente reduzida conforme visualizado por FAF) ou diagnóstico genético com variantes patogênicas em ABCA4, ELOVL4 ou PROM1
5. No olho do estudo: ETDRS BCVA na faixa de 1,5 logMAR (equivalente de Snellen: 20/640) a 1,9 logMAR (equivalente de Snellen: 20/1600) e ETDRS BCVA não melhor que 20/200 no outro olho.
6. Presença de camadas internas de fibras nervosas e nucleares da retina no teste de tomografia de coerência óptica (OCT) no olho do estudo na triagem

Critério de exclusão:

1. Presença de qualquer doença ocular concomitante que afetaria os resultados do estudo (por exemplo, catarata grave; os indivíduos podem ser inscritos 3 meses após a cirurgia de catarata bem-sucedida).
2. Recebeu qualquer um dos seguintes tratamentos: terapia genética, terapia com células-tronco, implantação cirúrgica de chips retinianos protéticos (como ARGUS-II) ou injeções sub-retinianas.
3. Tomou itens não aprovados (suplemento contendo vitamina A ou beta-caroteno, produtos à base de fígado ou medicamentos retinóides orais prescritos) nos últimos 30 dias
4. Participação em um estudo de intervenção de um derivado da vitamina A ≤ 3 meses antes da triagem
5. Presença de doença cardiovascular ou cerebrovascular significativa, incluindo acidente vascular cerebral dentro de 12 meses após a entrada.
6. Frequência cardíaca em repouso fora dos limites especificados após medições repetidas.
7. História de diabetes não controlada, hepatite, pancreatite, cirrose, insuficiência hepática, doença tireoidiana não controlada ou hipervitaminose A.
8. Qualquer cirurgia intraocular ou laser térmico dentro de 3 meses da entrada no teste ou qualquer laser térmico anterior na região macular.
9. Qualquer procedimento cirúrgico importante dentro de um mês da entrada no estudo ou antecipado durante o estudo.
10. Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos na triagem
11. Alergias graves conhecidas ao corante de fluoresceína usado na angiografia ou medição da pressão intraocular, iodopovidona ou aos componentes da formulação vMCO-010
12. Na opinião do investigador, qualquer condição médica aguda ou crônica grave, condição psiquiátrica, achado de exame físico ou anormalidade laboratorial
13. Condições pré-existentes no olho do estudo, como glaucoma, doenças que afetam o nervo óptico causando perda significativa do campo visual, história de uveíte, opacidades corneanas ou lenticulares).
14. Presença de qualquer complicação de doenças sistêmicas, como malignidades cujo tratamento pode afetar a função do sistema nervoso central.
15. Serão excluídos os indivíduos positivos para sífilis, hepatites B, C e vírus da imunodeficiência humana (HIV).
16. Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando dilatação pupilar no olho do estudo.
17. Presença de distúrbios da mídia ocular no olho do estudo que possam interferir na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo OCT, durante o período do estudo.
18. Presença de buraco macular no olho do estudo, evidente por oftalmoscopia e/ou por exames de OCT
19. Evidência atual de descolamento de retina no olho do estudo avaliado pelo investigador que afeta significativamente a visão central.
20. Uso atual de hidroxicloroquina, cloroquina ou qualquer outro composto tóxico para a retina.
21. Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.