Seguridad y efectos de una sola inyección intravítrea de terapia optogenética vMCO-010 en sujetos con enfermedad de Stargardt (STARLIGHT)

Criterios de inclusión:

1. ≥16 años de edad
2. Capaz de comprender y dar consentimiento informado.
3. Capaz de cumplir con las pruebas y todas las pruebas de protocolo.
4. Diagnóstico clínico documentado de la enfermedad de Stargardt (fenotipo moteado clásico y/o área subfoveal bien delimitada de autofluorescencia significativamente reducida según la imagen de FAF), o diagnóstico genético con variantes patogénicas en ABCA4, ELOVL4 o PROM1
5. En el ojo del estudio: ETDRS BCVA en el rango de 1,5 logMAR (equivalente de Snellen: 20/640) a 1,9 logMAR (equivalente de Snellen: 20/1600), y ETDRS BCVA no mejor que 20/200 en el otro ojo.
6. Presencia de capas de fibras nerviosas y nucleares internas de la retina en las pruebas de tomografía de coherencia óptica (OCT) en el ojo del estudio en la selección

Criterio de exclusión:

1. Presencia de cualquier enfermedad ocular concurrente que afectaría los resultados del estudio (p. ej., cataratas graves; los sujetos pueden inscribirse 3 meses después de una cirugía de cataratas exitosa).
2. Recibió alguno de los siguientes tratamientos: terapia génica, terapia con células madre, implantación quirúrgica de chips retinales protésicos (como ARGUS-II) o inyecciones subretinianas.
3. Ha tomado artículos no aprobados (suplementos que contienen vitamina A o betacaroteno, productos a base de hígado o medicamentos retinoides orales recetados) en los últimos 30 días
4. Participación en un estudio de intervención de un derivado de la vitamina A ≤ 3 meses antes de la selección
5. Presencia de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular significativa, incluido accidente cerebrovascular dentro de los 12 meses posteriores al ingreso.
6. Frecuencia cardíaca en reposo fuera de los límites especificados tras mediciones repetidas.
7. Antecedentes de diabetes no controlada, hepatitis, pancreatitis, cirrosis, insuficiencia hepática, enfermedad tiroidea no controlada o hipervitaminosis A.
8. Cualquier cirugía intraocular o láser térmico dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al ensayo o cualquier láser térmico previo en la región macular.
9. Cualquier procedimiento quirúrgico importante dentro del mes anterior al ingreso al ensayo o anticipado durante el ensayo.
10. Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos en la selección
11. Alergias graves conocidas al tinte de fluoresceína utilizado en la angiografía o la medición de la presión intraocular, la povidona yodada o a los componentes de la formulación vMCO-010
12. En la opinión del investigador, cualquier condición médica aguda o crónica severa, condición psiquiátrica, resultado del examen físico o anormalidad de laboratorio
13. Condiciones preexistentes en el ojo de estudio tales como glaucoma, enfermedades que afectan el nervio óptico causando pérdida significativa del campo visual, antecedentes de uveítis, opacidades corneales o lenticulares).
14. Presencia de cualquier enfermedad sistémica complicante, como neoplasias malignas, cuyo tratamiento podría afectar la función del sistema nervioso central.
15. Se excluirán los sujetos positivos para sífilis, hepatitis B, C y virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
16. Presencia de ángulos iridocorneales estrechos que contraindiquen la dilatación pupilar en el ojo de estudio.
17. Presencia de trastornos de los medios oculares en el ojo del estudio que podrían interferir con la agudeza visual y otras evaluaciones oculares, incluida la OCT, durante el período de estudio.
18. Presencia de agujero macular en el ojo de estudio, evidente por oftalmoscopia y/o exámenes OCT
19. Evidencia actual de desprendimiento de retina en el ojo del estudio evaluado por el investigador que afecta significativamente la visión central.
20. Uso actual de hidroxicloroquina, cloroquina o cualquier compuesto relacionado tóxico para la retina.
21. Inflamación ocular activa o antecedentes recurrentes de uveítis asociada idiopática o autoinmune.