Sikkerhet og effekter av en enkelt intravitreal injeksjon av vMCO-010 optogenetisk terapi hos personer med Stargardt-sykdom (STARLIGHT)

Inklusjonskriterier:

1. ≥16 år
2. Kunne forstå og gi informert samtykke.
3. Kan overholde testing og alle protokolltester.
4. Dokumentert klinisk diagnose av Stargardt sykdom (klassisk flekkfenotype og/eller godt avgrenset subfovealt område med betydelig redusert autofluorescens som avbildet av FAF), eller genetisk diagnose med patogene varianter i ABCA4, ELOVL4 eller PROM1
5. I studieøyet: ETDRS BCVA i området 1,5 logMAR (Snellen-ekvivalent: 20/640) til 1,9 logMAR (Snellen-ekvivalent: 20/1600), og ETDRS BCVA ikke bedre enn 20/200 i det andre øyet.
6. Tilstedeværelse av retinale indre kjerne- og nervefiberlag på optisk koherenstomografi (OCT) testing i studieøyet ved screening

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse av enhver samtidig øyesykdom som vil påvirke studieresultatene (f.eks. alvorlig grå stær; forsøkspersoner kan registreres 3 måneder etter vellykket kataraktkirurgi).
2. Fikk en av følgende behandlinger: genterapi, stamcelleterapi, kirurgisk implantasjon av protetiske retinalchips (som ARGUS-II) eller subretinale injeksjoner.
3. Har tatt ikke-godkjente varer (tilskudd som inneholder vitamin A eller betakaroten, leverbaserte produkter eller reseptbelagte orale retinoidmedisiner) i løpet av de siste 30 dagene
4. Deltakelse i en intervensjonsstudie av et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
5. Tilstedeværelse av betydelig kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, inkludert hjerneslag innen 12 måneder etter inntreden.
6. Hvilepuls utenfor spesifiserte grenser ved gjentatt måling.
7. Anamnese med ukontrollert diabetes, hepatitt, pankreatitt, skrumplever, leversvikt, ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom eller hypervitaminose A.
8. Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser innen 3 måneder etter inntreden i prøven eller tidligere termisk laser i makulærområdet.
9. Ethvert større kirurgisk inngrep innen en måned etter inntreden i forsøket eller forventet under forsøket.
10. Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater ved screening
11. Kjente alvorlige allergier mot fluoresceinfargestoffet brukt i angiografi eller intraokulær trykkmåling, povidonjod eller mot komponentene i vMCO-010-formuleringen
12. Etter etterforskerens mening, enhver alvorlig akutt eller kronisk medisinsk tilstand, psykiatrisk tilstand, funn av fysisk undersøkelse eller laboratorieavvik
13. Eksisterende tilstander i studieøyet som glaukom, sykdommer som påvirker synsnerven som forårsaker betydelig tap av synsfelt, historie med uveitt, hornhinne- eller lentikulære uklarheter).
14. Tilstedeværelse av kompliserende systemiske sykdommer som maligniteter hvis behandling kan påvirke sentralnervesystemets funksjon.
15. Personer som er positive for syfilis, hepatitt B, C og humant immunsviktvirus (HIV) vil bli ekskludert.
16. Tilstedeværelse av smale iridocorneale vinkler som kontraindikerer pupilledilasjon i studieøyet.
17. Tilstedeværelse av forstyrrelser i øyemediet i studieøyet som kan forstyrre synsskarphet og andre okulære vurderinger, inkludert OCT, i løpet av studieperioden.
18. Tilstedeværelse av makulært hull i studieøyet, tydelig ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøkelser
19. Aktuelle bevis på netthinneløsning i studieøyet vurdert av etterforskeren som i betydelig grad påvirker sentralsynet.
20. Nåværende bruk av hydroksyklorokin, klorokin eller andre relaterte netthinnetoksiske forbindelser.
21. Aktiv okulær betennelse eller tilbakevendende historie med idiopatisk eller autoimmun assosiert uveitt.