Безопасность и эффекты однократной интравитреальной инъекции оптогенетической терапии vMCO-010 у субъектов с болезнью Штаргардта (STARLIGHT)

Критерии включения:

1. ≥16 лет
2. Способен понять и дать информированное согласие.
3. Способен выполнить тестирование и все протокольные тесты.
4. Документально подтвержденный клинический диагноз болезни Штаргардта (классический фенотип пятен и/или четко очерченная субфовеальная область значительно сниженной аутофлуоресценции по данным FAF) или генетический диагноз с патогенными вариантами в ABCA4, ELOVL4 или PROM1
5. На исследуемом глазу: ETDRS BCVA в диапазоне от 1,5 logMAR (эквивалент Снеллена: 20/640) до 1,9 logMAR (эквивалент Снеллена: 20/1600) и ETDRS BCVA не лучше 20/200 на парном глазу.
6. Наличие слоев внутреннего ядра и нервных волокон сетчатки при оптической когерентной томографии (ОКТ) в исследуемом глазу при скрининге

Критерий исключения:

1. Наличие любого сопутствующего заболевания глаз, которое может повлиять на результаты исследования (например, тяжелая катаракта; субъекты могут быть включены в исследование через 3 месяца после успешной операции по удалению катаракты).
2. Получил любое из следующих видов лечения: генная терапия, терапия стволовыми клетками, хирургическая имплантация протезных чипов сетчатки (таких как ARGUS-II) или субретинальные инъекции.
3. Принимал неразрешенные продукты (добавки, содержащие витамин А или бета-каротин, продукты на основе печени или рецептурные пероральные ретиноиды) в течение последних 30 дней.
4. Участие в интервенционном исследовании производного витамина А ≤ 3 месяцев до скрининга
5. Наличие серьезного сердечно-сосудистого или цереброваскулярного заболевания, включая инсульт, в течение 12 месяцев после поступления.
6. Частота сердечных сокращений в покое выходит за указанные пределы при повторном измерении.
7. В анамнезе неконтролируемый диабет, гепатит, панкреатит, цирроз печени, печеночная недостаточность, неконтролируемое заболевание щитовидной железы или гипервитаминоз А.
8. Любая внутриглазная хирургия или термальный лазер в течение 3 месяцев до начала исследования или любой предшествующий термальный лазер в макулярной области.
9. Любая серьезная хирургическая процедура в течение одного месяца после включения в исследование или ожидаемая во время исследования.
10. Клинически значимые отклонения лабораторных результатов при скрининге
11. Известные серьезные аллергии на флуоресцеиновый краситель, используемый при ангиографии или измерении внутриглазного давления, повидон-йод или на компоненты состава vMCO-010.
12. По мнению следователя, любое тяжелое острое или хроническое заболевание, психическое заболевание, результаты медицинского осмотра или лабораторные отклонения
13. Ранее существовавшие состояния в исследуемом глазу, такие как глаукома, заболевания, поражающие зрительный нерв, вызывающие значительную потерю поля зрения, увеит в анамнезе, помутнение роговицы или хрусталика).
14. Наличие любых осложняющих системных заболеваний, таких как злокачественные новообразования, лечение которых может повлиять на функцию центральной нервной системы.
15. Субъекты с положительным результатом на сифилис, гепатит B, C и вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) будут исключены.
16. Наличие узких радужно-корнеальных углов, противоречащих расширению зрачка в исследуемом глазу.
17. Наличие нарушений сред глаза в исследуемом глазу, которые могут повлиять на остроту зрения и другие глазные оценки, включая ОКТ, в течение периода исследования.
18. Наличие макулярного отверстия в исследуемом глазу, очевидное при офтальмоскопии и/или ОКТ.
19. Текущие доказательства отслойки сетчатки в исследуемом глазу, оцененные исследователем, значительно влияют на центральное зрение.
20. Текущее использование гидроксихлорохина, хлорохина или любых родственных соединений, токсичных для сетчатки.
21. Активное воспаление глаз или рецидивирующий идиопатический или аутоиммунный увеит в анамнезе.