Sikkerhed og virkninger af en enkelt intravitreal injektion af vMCO-010 optogenetisk terapi hos personer med Stargardt sygdom (STARLIGHT)

Inklusionskriterier:

1. ≥16 år
2. Kan forstå og give informeret samtykke.
3. Kan overholde test og alle protokoltest.
4. Dokumenteret klinisk diagnose af Stargardt sygdom (klassisk pletterfænotype og/eller velafgrænset subfovealt område med signifikant reduceret autofluorescens som afbildet af FAF), eller genetisk diagnose med patogene varianter i ABCA4, ELOVL4 eller PROM1
5. I undersøgelsesøjet: ETDRS BCVA i området 1,5 logMAR (Snellen-ækvivalent: 20/640) til 1,9 logMAR (Snellen-ækvivalent: 20/1600), og ETDRS BCVA ikke bedre end 20/200 i det andet øje.
6. Tilstedeværelse af retinale indre kerne- og nervefiberlag på optisk kohærenstomografi (OCT) test i undersøgelsesøjet ved screening

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af enhver samtidig øjensygdom, der ville påvirke undersøgelsesresultater (f.eks. svær grå stær; forsøgspersoner kan tilmeldes 3 måneder efter vellykket operation for grå stær).
2. Modtaget en af ​​følgende behandlinger: genterapi, stamcelleterapi, kirurgisk implantation af protetiske retinale chips (såsom ARGUS-II) eller sub-retinale injektioner.
3. Har taget ikke-godkendte varer (tilskud indeholdende vitamin A eller beta-caroten, leverbaserede produkter eller receptpligtig oral retinoid medicin) i løbet af de seneste 30 dage
4. Deltagelse i et interventionsstudie af et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
5. Tilstedeværelse af betydelig kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, herunder slagtilfælde inden for 12 måneder efter indtræden.
6. Hvilepuls uden for specificerede grænser ved gentagne målinger.
7. Anamnese med ukontrolleret diabetes, hepatitis, pancreatitis, cirrhose, leversvigt, ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom eller hypervitaminose A.
8. Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser inden for 3 måneder efter forsøgets start eller enhver tidligere termisk laser i makulærområdet.
9. Enhver større kirurgisk procedure inden for en måned efter forsøgets start eller forventes under forsøget.
10. Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater ved screening
11. Kendte alvorlige allergier over for det fluoresceinfarvestof, der anvendes til angiografi eller intraokulær trykmåling, povidonjod eller over for komponenterne i vMCO-010-formuleringen
12. Efter efterforskerens mening enhver alvorlig akut eller kronisk medicinsk tilstand, psykiatrisk tilstand, fysisk undersøgelsesfund eller laboratorieabnormitet
13. Eksisterende tilstande i undersøgelsesøjet, såsom glaukom, sygdomme, der påvirker synsnerven, der forårsager betydeligt synsfelttab, uveitis i historien, hornhinde- eller linseuklarheder).
14. Tilstedeværelse af komplicerende systemiske sygdomme såsom maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion.
15. Forsøgspersoner, der er positive for syfilis, hepatitis B, C og human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
16. Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse i undersøgelsesøjet.
17. Tilstedeværelse af forstyrrelser i det okulære medium i undersøgelsesøjet, som kunne forstyrre synsstyrken og andre okulære vurderinger, inklusive OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
18. Tilstedeværelse af makulært hul i undersøgelsesøjet, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøgelser
19. Aktuelt bevis på nethindeløsning i undersøgelsesøjet vurderet af investigator, som signifikant påvirker det centrale syn.
20. Nuværende brug af hydroxychloroquin, chloroquin eller andre relaterede retina-toksiske forbindelser.
21. Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.