Bezpieczeństwo i efekty pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego terapii optogenetycznej vMCO-010 u osób z chorobą Stargardta (STARLIGHT)

Kryteria przyjęcia:

1. ≥16 lat
2. Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
3. Zdolny do przestrzegania testów i wszystkich testów protokołów.
4. Udokumentowane kliniczne rozpoznanie choroby Stargardta (klasyczny fenotyp plamek i/lub dobrze odgraniczony obszar poddołkowy ze znacznie zmniejszoną autofluorescencją obrazowaną metodą FAF) lub rozpoznanie genetyczne z wariantami patogennymi w ABCA4, ELOVL4 lub PROM1
5. W oku badanym: ETDRS BCVA w zakresie od 1,5 logMAR (odpowiednik Snellena: 20/640) do 1,9 logMAR (odpowiednik Snellena: 20/1600), a ETDRS BCVA nie lepszy niż 20/200 w drugim oku.
6. Obecność wewnętrznych warstw jądra i włókien nerwowych siatkówki w badaniu optycznej koherentnej tomografii (OCT) w badanym oku podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność jakiejkolwiek współistniejącej choroby oczu, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania (np. ciężka zaćma; pacjentów można włączyć 3 miesiące po udanej operacji usunięcia zaćmy).
2. Otrzymał jedną z następujących terapii: terapię genową, terapię komórkami macierzystymi, chirurgiczne wszczepienie protetycznych chipów siatkówki (takich jak ARGUS-II) lub zastrzyki podsiatkówkowe.
3. Przyjmował niezatwierdzone produkty (suplement zawierający witaminę A lub beta-karoten, produkty na bazie wątroby lub doustne leki retinoidowe na receptę) w ciągu ostatnich 30 dni
4. Udział w badaniu interwencyjnym pochodnej witaminy A ≤ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
5. Obecność istotnej choroby sercowo-naczyniowej lub mózgowo-naczyniowej, w tym udaru w ciągu 12 miesięcy od wejścia.
6. Tętno spoczynkowe poza określonymi limitami po wielokrotnym pomiarze.
7. Historia niekontrolowanej cukrzycy, zapalenia wątroby, zapalenia trzustki, marskości wątroby, niewydolności wątroby, niekontrolowanej choroby tarczycy lub hiperwitaminozy A.
8. Każda operacja wewnątrzgałkowa lub laser termiczny w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania lub jakikolwiek wcześniejszy laser termiczny w obszarze plamki żółtej.
9. Każdy poważny zabieg chirurgiczny w ciągu jednego miesiąca od rozpoczęcia badania lub przewidywany w trakcie badania.
10. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
11. Znane poważne alergie na barwnik fluoresceinowy stosowany w angiografii lub pomiarze ciśnienia wewnątrzgałkowego, jodopowidon lub na składniki preparatu vMCO-010
12. W opinii badacza, jakikolwiek ostry lub przewlekły stan medyczny, stan psychiczny, wynik badania fizykalnego lub nieprawidłowości laboratoryjne
13. Istniejące wcześniej stany w badanym oku, takie jak jaskra, choroby nerwu wzrokowego powodujące znaczną utratę pola widzenia, zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie, zmętnienia rogówki lub soczewki).
14. Obecność jakichkolwiek wikłających chorób ogólnoustrojowych, takich jak nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego.
15. Osoby, u których wykryto kiłę, wirusowe zapalenie wątroby typu B, C oraz ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), zostaną wykluczone.
16. Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazających do rozszerzenia źrenic w badanym oku.
17. Obecność zaburzeń ośrodka ocznego w badanym oku, które mogłyby wpływać na ostrość wzroku i inne oceny oczne, w tym OCT, w okresie badania.
18. Obecność otworu w plamce żółtej w badanym oku, widoczna w oftalmoskopii i/lub badaniu OCT
19. Aktualne dowody na odwarstwienie siatkówki w badanym oku ocenione przez Badacza, które znacząco wpływa na widzenie centralne.
20. Obecne stosowanie hydroksychlorochiny, chlorochiny lub innych pokrewnych związków toksycznych dla siatkówki.
21. Aktywne zapalenie oka lub nawracające idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie.