線維性異形成の小児における骨格疾患の進行を予防するためのデノスマブの研究
線維性異形成の小児における骨格疾患の進行を予防するためのデノスマブの第2相試験
バックグラウンド：
線維性異形成（FD）は、骨に影響を与える疾患です。 それは骨の損傷を引き起こし、それが弱くなり、骨折、変形、および神経損傷につながる可能性があります. FD骨病変は生後すぐに発生し始め、小児期に成長します。 病変は成人では成長を停止しますが、それでも障害を引き起こす可能性があります. 研究者は、FD 骨病変の成長を止める方法を見つけたいと考えています。
目的：
FDの子供で治験薬（デノスマブ）をテストする。
資格:
FDの4歳から14歳の子供で、スクリーニングと自然史のプロトコル（98-D-0145）にも登録されています。
デザイン：
参加者は、NIH クリニックまたは遠隔医療でスクリーニング検査を受けます。 彼らの病歴が見直されます。
参加者は、76 週間で 4 回、病院に一晩滞在します。 1回の滞在は5泊から7泊です。
参加者はまた、研究中に4週間ごとに血液と尿の検査のために地元の研究室を訪れます.
参加者は、48週間、4週間に1回、デノスマブを受け取ります。 薬は、小さな針を使用して皮膚の下に注射するショットとして投与されます。 一部の注射は、介護者が自宅で行うことができます。 介護者は、この手順のトレーニングを受けます。
参加者は、研究を通じて繰り返される可能性のある多くのテストを受けます。 彼らは歯科検査を受けます。 彼らは、力と自由に動く能力のテストを受けます。 彼らは、骨の写真を撮るためにX線やその他のスキャンを行います。
参加者には、別の薬が腕の針から 30 分かけて投与されます。
調査の概要
詳細な説明
調査の説明:
これは、小児における線維性異形成（FD）病変の進行を予防するためのデノスマブ治療の第 2 相非盲検単群試験です。
目的:
第一目的：
小児における FD 病変の進行に対するデノスマブの効果を評価します。
副次的な目的:
- FD 病変活性に対するデノスマブの効果を評価します。
- 強度と可動性に対するデノスマブの効果を評価します。
- 痛みと生活の質に対するデノスマブの効果を評価します。
- FD の小児におけるデノスマブの安全性と忍容性を評価します。
エンドポイント:
主要エンドポイント:
ベースラインから 48 週までの骨格負荷スコアの変化
二次エンドポイント:
- ベースラインから 48 週までの血清骨代謝回転マーカーの変化率: プロコラーゲン 1 インタクト N 末端プロペプチド (P1NP、形成マーカー)、C-テロペプチド (CTX、吸収マーカー)、オステオカルシン、および骨特異的アルカリホスファターゼ
- ベースラインから 48 週間までの 18F-NaF PET/CT 総病変活性の変化
- ベースラインから 48 週間までの 18F-NaF PET/CT センチネル病変強度 (SUVmax) の変化
- 筋力、可動域、歩行速度など、ベースラインから 48 週間までの機能パラメータの変化
- ベースラインから 48 週までの痛みと生活の質を評価する患者報告アウトカム スケールの変化。これには、痛みの強さ、痛みの干渉、可動性、および疲労の PROMIS 小児科の測定値が含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
- 包含基準:
この研究に参加する資格を得るには、個人は次の基準をすべて満たす必要があります。
- -線維性異形成の確定診断
- 4歳から14歳
- コンパニオン スクリーニングおよび自然史プロトコル 98-D-0145 への同時登録
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォームの提供
- -保護者/法定代理人（LAR）がすべての研究手順を遵守する意思を表明し、研究期間中利用可能であること
- -保護者/ LARの理解能力と、書面によるインフォームドコンセント文書に署名する意欲
生殖能力のある女性の場合：研究参加中に非常に効果的な避妊を使用することに同意します。 非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。
- 完全な禁欲。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません。
以下の組み合わせ (a+b または a+c または b+c):
- 経口避妊、注射または移植によるホルモン避妊法、または同等の有効性を持つ他の形態のホルモン避妊法（失敗率<1％）の使用、例えば、ホルモン膣リングまたは経皮ホルモン避妊法
- 子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の留置
- バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ) と殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬
- 生殖能力のある男性の場合：パートナーとの効果的な避妊を確保するためのコンドームまたはその他の方法の使用
- 最低体重12kg
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。
- 妊娠または授乳
- -デノスマブに対する既知のアレルギー反応
- -顎の骨髄炎/骨壊死の前歴、または現在の証拠
- -研究の過程で計画された侵襲的歯科処置
- 治癒していない歯科または口腔外科の存在
- -デノスマブ投与の初日（0日目）の6週間以内に整形外科手術が行われた
- -デノスマブ投与の初日（0日目）の6週間前未満の急性骨折
- -NIH検査室の正常範囲を下回る血清カルシウムまたはアルブミン調整血清カルシウム（患者は、最大6か月続く補充期間の後に再スクリーニングの対象となります）
- -20 ng / mLを超える25-ヒドロキシビタミンDレベル（患者は、最大6か月続く補充期間の後に再スクリーニングの対象となります）
- -主治医によって決定された未治療または不十分な治療を受けた低リン血症（患者は、リン置換の開始または最適化後に6か月以内に再スクリーニングの対象となります）
- -鎮静剤を使用していない18F-NaF PET / CTを順守できない（被験者は6か月後に再スクリーニングの対象となります）
- -デノスマブ投与の初日（0日目）の前の過去3か月以内の別の治験薬の使用
- -PIの意見では、被験者の安全性またはデータ解釈の難しさに関する懸念を示す可能性のある状態があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
治療アーム
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破骨細胞形成の調節に関与するタンパク質である核κ-Bリガンドの受容体活性化因子(RANKL)に対するモノクローナル抗体
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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骨格負担スコアの変化
時間枠：48週間
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Skeletal Burden Score は、骨格転帰と相関することが示されている FD 疾患負荷を定量化するための検証済みの尺度です
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから 48 週までの血清骨代謝回転マーカーの変化率: プロコラーゲン 1 プロペプチド (P1NP、形成マーカー)、ベータ クロスラップ テロペプチド (CTX、吸収マーカー)、オステオカルシン、および骨特異的アルカリホスファターゼ
時間枠：48週間
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根底にある骨代謝回転を反映し、骨格の結果と相関します
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48週間
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有害事象
時間枠：76週
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予想されるおよび予想外の有害事象に対する安全性評価項目
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76週
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機能パラメータの変化: - 筋力 - 可動域 - 歩行速度 (6 分間の歩行)
時間枠：48週間
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日常生活動作を反映したアウトカム指標
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48週間
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ベースラインから 48 週間までの 18F-NaF PET/CT 総病変活性の変化
時間枠：48週間
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根底にある病変の活動を反映し、骨格の結果と相関します
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48週間
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患者報告アウトカム尺度の変更: - SF10 - 簡単な痛みのインベントリ - 簡単な疲労のインベントリ
時間枠：48週間
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痛みと生活の質を決定するためのアウトカム測定
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48週間
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18F-NaF PET/CT センチネル病変強度の変化 (SUVmax)
時間枠：48週間
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根底にある病変の活動を反映し、骨格の結果と相関します
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48週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Alison M Boyce, M.D.、National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10000780
- 000780-D
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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