Studie von Denosumab zur Prävention des Fortschreitens von Skeletterkrankungen bei Kindern mit fibröser Dysplasie

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

• Bestätigte Diagnose einer fibrösen Dysplasie
• Alter 4 bis 14 Jahre
• Gleichzeitige Registrierung für das begleitende Screening- und Naturgeschichteprotokoll 98-D-0145
• Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
• Erklärte Bereitschaft des Vormunds/gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR), alle Studienverfahren und die Verfügbarkeit für die Dauer der Studie einzuhalten
• Fähigkeit des Vormunds/LAR zu verstehen und die Bereitschaft, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu unterzeichnen

• Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung während der Studienteilnahme. Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören:

  • Völlige Abstinenz. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale, postovulatorische Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.

  • Kombination der folgenden (a+b oder a+c oder b+c):

    • Anwendung von oralen, injizierten oder implantierten hormonellen Verhütungsmethoden oder anderen Formen der hormonellen Empfängnisverhütung mit vergleichbarer Wirksamkeit (Versagensrate < 1 %), z. B. Hormon-Vaginalring oder transdermale Hormonverhütung
    • Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinpessar (IUS)
    • Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Diaphragma oder Gebärmutterhals-/Wölbungskappen) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Vaginalzäpfchen
• Für Männer im gebärfähigen Alter: Verwendung von Kondomen oder anderen Methoden, um eine wirksame Empfängnisverhütung mit dem Partner zu gewährleisten
• Mindestkörpergewicht von 12 Kilogramm

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

• Schwangerschaft oder Stillzeit
• Bekannte allergische Reaktionen auf Denosumab
• Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf Osteomyelitis/Osteonekrose des Kiefers
• Geplanter invasiver zahnärztlicher Eingriff für den Studienverlauf
• Vorhandensein einer nicht verheilten Zahn- oder Oralchirurgie
• Orthopädischer Eingriff weniger als 6 Wochen vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
• Akute Fraktur weniger als 6 Wochen vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
• Serumkalzium oder Albumin-angepasstes Serumkalzium unterhalb des normalen Bereichs für das NIH-Labor (Patienten können nach einer Sättigungsphase von bis zu 6 Monaten erneut untersucht werden)
• 25-Hydroxyvitamin-D-Spiegel über 20 ng/ml (Patienten kommen nach einer Sättigungsphase von bis zu 6 Monaten für ein erneutes Screening in Frage)
• Unbehandelte oder unzureichend behandelte Hypophosphatämie, wie vom Hauptprüfarzt festgestellt (Patienten kommen für ein erneutes Screening nach Beginn oder Optimierung der Phosphatersatztherapie für nicht länger als 6 Monate in Frage)
• Unfähigkeit, ein nicht sediertes 18F-NaF-PET / CT einzuhalten (die Probanden können nach 6 Monaten erneut untersucht werden)
• Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb der letzten 3 Monate vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
• Haben Sie einen Zustand, der nach Meinung des PI ein Problem für die Sicherheit des Probanden oder Schwierigkeiten bei der Dateninterpretation darstellen könnte.