Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Denosumab for forebygging av skjelettsykdomsprogresjon hos barn med fibrøs dysplasi

16. januar 2026 oppdatert av: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

En fase 2-studie av Denosumab for forebygging av skjelettsykdomsprogresjon hos barn med fibrøs dysplasi

Bakgrunn:

Fibrøs dysplasi (FD) er en sykdom som påvirker skjelettet. Det forårsaker beinlesjoner som kan bli svake og føre til brudd, deformitet og nerveskader. FD-beinlesjoner begynner å utvikle seg like etter fødselen og vokser i løpet av barndommen. Lesjonene slutter å vokse hos voksne, men kan fortsatt forårsake funksjonshemming. Forskere ønsker å finne måter å stoppe veksten av FD-beinlesjoner.

Objektiv:

For å teste et studiemedikament (denosumab) hos barn med FD.

Kvalifisering:

Barn i alderen 4 til 14 år med FD og som også er registrert i Screening and Natural History-protokollen (98-D-0145).

Design:

Deltakerne vil ha et screeningbesøk på NIH-klinikken eller ved telehelse. Sykehistorien deres vil bli gjennomgått.

Deltakerne vil overnatte på sykehuset 4 ganger i løpet av 76 uker. Hvert opphold vil vare 5 til 7 netter.

Deltakerne vil også besøke et lokalt laboratorium for blod- og urintester hver 4. uke under studien.

Deltakerne vil motta denosumab en gang hver 4. uke i 48 uker. Medisinen gis som et skudd injisert under huden med en liten nål. Noen injeksjoner kan utføres hjemme av en omsorgsperson. Pleieren vil få opplæring for denne prosedyren.

Deltakerne vil gjennomgå mange tester som kan gjentas gjennom hele studien. De skal ha en tannlegeundersøkelse. De vil ha tester av deres styrke og evne til å bevege seg fritt. De skal ta røntgenbilder og andre skanninger for å få bilder av beinene deres.

Deltakerne vil få en annen medisin som administreres gjennom en nål i armen over 30 minutter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette vil være en fase 2, åpen enarmsstudie av denosumab-behandling for å forhindre progresjon av fibrøs dysplasi (FD) lesjon hos barn.

Mål:

Hovedmål:

Evaluer effekten av denosumab på FD-lesjonsprogresjon hos barn.

Sekundære mål:

  • Evaluer effekten av denosumab på FD-lesjonsaktivitet.
  • Vurder effekten av denosumab på styrke og bevegelighet.
  • Vurder effekten av denosumab på smerte og livskvalitet.
  • Evaluer sikkerheten og toleransen til denosumab hos barn med FD.

Endepunkter:

Primært endepunkt:

Endring i skjelettbelastningsscore fra baseline til 48 uker

Sekundære endepunkter:

  • Prosentvis endring i benomsetningsmarkører i serum fra baseline til 48 uker: Procollagen 1 Intact N-Terminal Propeptide (P1NP, formasjonsmarkør), C-telopeptides (CTX, resorpsjonsmarkør), osteokalsin og benspesifikk alkalisk fosfatase
  • Endring i 18F-NaF PET/CT total lesjonsaktivitet fra baseline til 48 uker
  • Endring i 18F-NaF PET/CT sentinel lesjonsintensitet (SUVmax) fra baseline til 48 uker
  • Endring i funksjonelle parametere fra baseline til 48 uker, inkludert muskelstyrke, bevegelsesområde og ganghastighet
  • Endring i pasientrapporterte utfallsskalaer som evaluerer smerte og livskvalitet fra baseline til 48 uker, inkludert PROMIS Pediatriske målinger av smerteintensitet, smerteinterferens, mobilitet og tretthet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  • Bekreftet diagnose av fibrøs dysplasi
  • Alder 4 til 14 år
  • Samtidig påmelding i den ledsagende screening- og naturhistorieprotokollen 98-D-0145
  • Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
  • Erklært vilje til verge/lovlig autorisert representant (LAR) til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet
  • Evne hos verge/LAR til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument

  • For kvinner med reproduksjonspotensial: avtale om å bruke svært effektiv prevensjon under studiedeltakelse. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

    • Total avholdenhet. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.

    • Kombinasjon av følgende (a+b eller a+c, eller b+c):

      • Bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktrate <1 %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprevensjon
      • Plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS)
      • Barriereprevensjonsmetoder: Kondom eller okklusiv hette (membran eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/vaginal stikkpille
  • For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner
  • Minimum kroppsvekt på 12 kilo

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  • Graviditet eller amming
  • Kjente allergiske reaksjoner på denosumab
  • Tidligere historie, eller nåværende bevis, av osteomyelitt/osteonekrose i kjeven
  • Planlagt invasiv tannprosedyre i løpet av studien
  • Tilstedeværelse av ikke-helbredt tann- eller oralkirurgi
  • Ortopedisk prosedyre utført mindre enn 6 uker før første dag av denosumab-administrasjonen (dag 0)
  • Akutt fraktur mindre enn 6 uker før første dag av denosumab-administrasjonen (dag 0)
  • Serumkalsium eller albuminjustert serumkalsium under normalområdet for NIH-laboratoriet (pasienter vil være kvalifisert for ny screening etter en gjenoppfyllingsperiode på opptil 6 måneder)
  • 25-hydroksyvitamin D-nivå enn 20 ng/ml (pasienter vil være kvalifisert for ny screening etter en gjenoppfyllingsperiode på opptil 6 måneder)
  • Ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet hypofosfatemi som bestemt av hovedetterforskeren (pasienter vil være kvalifisert for ny screening etter initiering eller optimalisering av fosforerstatning ikke lenger enn 6 måneder)
  • Manglende evne til å overholde en ikke-sedert 18F-NaF PET/CT (personene vil være kvalifisert for ny screening etter 6 måneder)
  • Bruk av et annet undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 3 månedene før den første dagen av denosumab-administrasjonen (dag 0)
  • Har noen tilstand som etter PI mener kan gi bekymring for fagets sikkerhet eller problemer med datatolkning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: behandling
behandlingsarm
Legemiddel: denosumab
monoklonalt antistoff mot reseptoraktivator av kjernefysisk kappa-B-ligand (RANKL), et protein involvert i regulering av osteoklastogenese

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i skjelettbelastningsscore
Tidsramme: 48 uker
Skjelettbelastningsscore er et validert mål for å kvantifisere FD sykdomsbyrde vist å korrelere med skjelettutfall
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i benomsetningsmarkører i serum fra baseline til 48 uker: prokollagen 1-propeptid (P1NP, formasjonsmarkør), beta-krysslappstelopeptider (CTX, resorpsjonsmarkør), osteokalsin og benspesifikk alkalisk fosfatase
Tidsramme: 48 uker
reflekterer underliggende beinomsetning, og korrelerer med skjelettutfall
48 uker
Uønskede hendelser
Tidsramme: 76 uker
Sikkerhetsendepunkter for forventede og uventede uønskede hendelser
76 uker
Endring i funksjonelle parametere: - Muskelstyrke - Bevegelsesområde - Ganghastighet (6 minutters gange)
Tidsramme: 48 uker
Resultatmål som reflekterer dagliglivets aktiviteter
48 uker
Endring i 18F-NaF PET/CT total lesjonsaktivitet fra baseline til 48 uker
Tidsramme: 48 uker
reflekterer underliggende lesjonsaktivitet og korrelerer med skjelettutfall
48 uker
Endring i pasientrapporterte utfallsskalaer: - SF10 - Kort smerteinventar - Kort utmattelsesliste
Tidsramme: 48 uker
Utfallsmål for å bestemme smerte og livskvalitet
48 uker
Endring i 18F-NaF PET/CT sentinel lesjonsintensitet (SUVmax)
Tidsramme: 48 uker
reflekterer underliggende lesjonsaktivitet og korrelerer med skjelettutfall
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

9. januar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

9. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2026

Sist bekreftet

15. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10000780
  • 000780-D

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.all IPD som ligger til grunn resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

starter 6 måneder etter publisering

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data vil bli delt på rimelig forespørsel til PI

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere