Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a denozumabról a csontrendszeri betegségek előrehaladásának megelőzésére rostos dysplasiában szenvedő gyermekeknél

2024. március 30. frissítette: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

A Denosumab 2. fázisú vizsgálata a csontrendszeri betegségek előrehaladásának megelőzésére rostos dysplasiában szenvedő gyermekeknél

Háttér:

A rostos dysplasia (FD) olyan betegség, amely a csontokat érinti. Csontsérüléseket okoz, amelyek elgyengülhetnek, és törésekhez, deformitásokhoz és idegsérülésekhez vezethetnek. Az FD csontléziók hamarosan a születés után kezdenek kialakulni, és gyermekkorban növekednek. A léziók növekedése felnőtteknél leáll, de továbbra is fogyatékosságot okozhat. A kutatók módot akarnak találni az FD csontsérülések növekedésének megállítására.

Célkitűzés:

Tanulmányi gyógyszer (denozumab) tesztelése FD-ben szenvedő gyermekeknél.

Jogosultság:

FD-ben szenvedő, 4 és 14 év közötti gyermekek, akik szintén szerepelnek a szűrési és természetrajzi protokollban (98-D-0145).

Tervezés:

A résztvevők szűrővizsgálaton vesznek részt az NIH klinikáján vagy távegészségügyi úton. A kórtörténetüket felülvizsgálják.

A résztvevők 76 hét alatt négyszer éjszakáznak a kórházban. Minden tartózkodás 5-7 éjszakáig tart.

A résztvevők a vizsgálat ideje alatt 4 hetente felkeresnek egy helyi laboratóriumot vér- és vizeletvizsgálat céljából.

A résztvevők 48 héten keresztül 4 hetente egyszer kapnak denosumabot. A gyógyszert injekció formájában adják be a bőr alá egy kis tű segítségével. Egyes injekciókat gondozó végezhet otthon. A gondozónő képzésben részesül ehhez az eljáráshoz.

A résztvevők számos teszten esnek át, amelyek a vizsgálat során megismételhetők. Fogorvosi vizsgálaton lesznek. Megpróbálják erejüket és szabad mozgásképességüket. Röntgenfelvételeket és egyéb szkenneléseket végeznek majd, hogy képeket készítsenek a csontjaikról.

A résztvevők egy másik gyógyszert kapnak, amelyet egy tűn keresztül a karjukba kell beadni 30 percen keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány leírása:

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat lesz a denosumab-kezelésről, hogy megelőzzék a fibrosus dysplasia (FD) elváltozások progresszióját gyermekeknél.

Célok:

Az elsődleges célkítűzés:

Értékelje a denosumab hatását az FD lézió progressziójára gyermekeknél.

Másodlagos célok:

  • Értékelje a denosumab hatását az FD lézió aktivitására.
  • Értékelje a denosumab hatását az erőre és a mobilitásra.
  • Értékelje a denosumab hatását a fájdalomra és az életminőségre.
  • Értékelje a denosumab biztonságosságát és tolerálhatóságát FD-ben szenvedő gyermekeknél.

Végpontok:

Elsődleges végpont:

A csontvázterhelési pontszám változása a kiindulási értékről 48 hétre

Másodlagos végpontok:

  • A szérum csontturnover markereinek százalékos változása a kiindulási értékről 48 hétre: Prokollagén 1 ép N-terminális propeptid (P1NP, képződési marker), C-telopeptidek (CTX, reszorpciós marker), oszteokalcin és csontspecifikus alkalikus foszfatáz
  • A 18F-NaF PET/CT teljes lézióaktivitás változása a kiindulási értékről 48 hétre
  • A 18F-NaF PET/CT őrszemlézió intenzitásának (SUVmax) változása a kiindulási értékről 48 hétre
  • A funkcionális paraméterek változása a kiindulási értékről 48 hétre, beleértve az izomerőt, a mozgástartományt és a járási sebességet
  • Változás a betegek által jelentett eredményskálákban, amelyek a fájdalmat és az életminőséget értékelik a kiindulási állapottól a 48 hétig, beleértve a fájdalom intenzitásának, a fájdalom interferenciájának, a mobilitásnak és a fáradtságnak a PROMIS gyermekgyógyászati ​​méréseit.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Toborzás
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonszám: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

Ahhoz, hogy részt vehessen ebben a vizsgálatban, egy személynek meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének:

  • Fibros dysplasia megerősített diagnózisa
  • 4-14 éves korig
  • Egyidejű beiratkozás a 98-D-0145 szűrési és természetrajzi protokollba
  • Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
  • A gyám/jogilag felhatalmazott képviselő (LAR) kifejezett hajlandósága az összes vizsgálati eljárás betartására és a rendelkezésre állásra a vizsgálat időtartama alatt
  • A gyám/LAR képessége egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentum aláírására és hajlandósága

  • Reproduktív képességű nők esetében: beleegyezés a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálatban való részvétel során. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők:

    • Teljes absztinencia. Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer.

    • A következők kombinációja (a+b vagy a+c, vagy b+c):

      • Orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek vagy a hormonális fogamzásgátlás egyéb formáinak alkalmazása, amelyek hasonló hatékonysággal rendelkeznek (a sikertelenség aránya <1%), például hormonális hüvelygyűrű vagy transzdermális hormonális fogamzásgátlás
      • Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése
      • A fogamzásgátlás akadályozó módszerei: óvszer vagy okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/hüvelykúppal
  • Reproduktív képességű férfiak esetében: óvszer vagy más módszer használata a hatékony fogamzásgátlás biztosítására partnerrel
  • Minimális testsúly 12 kilogramm

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

  • Terhesség vagy szoptatás
  • Ismert allergiás reakciók a denosumabbal szemben
  • Az állkapocs osteomyelitise/osteonecrosisa korábbi kórtörténete vagy jelenlegi bizonyítékai
  • Tervezett invazív fogászati ​​beavatkozás a vizsgálat során
  • Nem gyógyult fogászati ​​vagy szájsebészeti beavatkozások jelenléte
  • Ortopédiai beavatkozás, amelyet kevesebb, mint 6 héttel a denosumab alkalmazásának első napja előtt végeztek (0. nap)
  • Akut törés kevesebb, mint 6 héttel a denosumab alkalmazásának első napja előtt (0. nap)
  • A szérum kalcium vagy albuminnal korrigált szérumkalcium szintje az NIH laboratóriumának normál tartománya alatt van (a betegek legfeljebb 6 hónapig tartó feltöltési időszak után jogosultak újraszűrésre)
  • 25-hidroxi-D-vitamin szintje meghaladja a 20 ng/ml-t (a betegek legfeljebb 6 hónapig tartó feltöltődési periódus után jogosultak ismételt szűrésre)
  • Kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt hypophosphataemia, amelyet a vizsgálatvezető határoz meg (a betegek legfeljebb 6 hónapon belül jogosultak újraszűrésre a foszforpótlás megkezdése vagy optimalizálása után)
  • Nem tud megfelelni a nem szedatív 18F-NaF PET/CT-nek (az alanyok 6 hónap elteltével újra szűrésre jogosultak)
  • Más vizsgálati szer használata a denosumab alkalmazásának első napját megelőző utolsó 3 hónapban (0. nap)
  • Bármilyen körülménye van, amely a PI véleménye szerint aggodalomra ad okot az alany biztonsága vagy az adatok értelmezésének nehézségei miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: kezelés
kezelő kar
Drog: denosumab
monoklonális antitest a nukleáris kappa-B ligandum (RANKL) receptor aktivátora ellen, amely fehérje az oszteoklasztogenezis szabályozásában

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a csontváz terhelési pontszámában
Időkeret: 48 hét
A csontvázterhelési pontszám egy validált mérőszám az FD betegségteher számszerűsítésére, amely kimutathatóan korrelál a csontrendszeri kimenetelekkel
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a szérum csontturnover markereiben a kiindulási értékről 48 hétre: prokollagén 1 propeptid (P1NP, képződési marker), béta crosslaps telopeptidek (CTX, reszorpciós marker), oszteokalcin és csontspecifikus alkalikus foszfatáz
Időkeret: 48 hét
tükrözik a mögöttes csontcserét, és korrelálnak a csontrendszeri eredményekkel
48 hét
Mellékhatások
Időkeret: 76 hét
Biztonsági végpontok a várt és váratlan nemkívánatos eseményekhez
76 hét
Funkcionális paraméterek változása: - Izomerő - Mozgási tartomány - Séta sebessége (6 perc séta)
Időkeret: 48 hét
Az eredménymutatók, amelyek tükrözik a mindennapi élet tevékenységeit
48 hét
A 18F-NaF PET/CT teljes lézióaktivitás változása a kiindulási értékről 48 hétre
Időkeret: 48 hét
tükrözik a mögöttes elváltozás aktivitását, és korrelálnak a csontrendszer kimenetelével
48 hét
Változás a betegek által jelentett kimeneti skálákban: - SF10 - Rövid fájdalomleltár - Rövid fáradtsági felmérés
Időkeret: 48 hét
Eredményes intézkedések a fájdalom és az életminőség meghatározására
48 hét
Változás a 18F-NaF PET/CT őrszemlézió intenzitásában (SUVmax)
Időkeret: 48 hét
tükrözik a mögöttes elváltozás aktivitását, és korrelálnak a csontrendszer kimenetelével
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 14.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 29.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10000780
  • 000780-D

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

.az alapjául szolgáló összes IPD publikációt eredményez

IPD megosztási időkeret

a megjelenés után 6 hónappal kezdődik

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatokat ésszerű kérésre megosztjuk a PI-vel

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a denosumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel