Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Denosumab til forebyggelse af skeletsygdomsprogression hos børn med fibrøs dysplasi

30. marts 2024 opdateret af: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Et fase 2-studie af Denosumab til forebyggelse af skeletsygdomsprogression hos børn med fibrøs dysplasi

Baggrund:

Fibrøs dysplasi (FD) er en sygdom, der påvirker knoglerne. Det forårsager knoglelæsioner, der kan blive svage og føre til brud, deformitet og nerveskader. FD knoglelæsioner begynder at udvikle sig kort efter fødslen og vokser i løbet af barndommen. Læsionerne holder op med at vokse hos voksne, men kan stadig forårsage invaliditet. Forskere ønsker at finde måder at stoppe væksten af ​​FD-knoglelæsioner.

Objektiv:

At teste et studielægemiddel (denosumab) hos børn med FD.

Berettigelse:

Børn i alderen 4 til 14 år med FD, og ​​som også er optaget i Screening and Natural History-protokollen (98-D-0145).

Design:

Deltagerne vil have et screeningsbesøg på NIH-klinikken eller ved telehealth. Deres sygehistorie vil blive gennemgået.

Deltagerne vil overnatte på hospitalet 4 gange på 76 uger. Hvert ophold vil vare 5 til 7 nætter.

Deltagerne vil også besøge et lokalt laboratorium for blod- og urinprøver hver 4. uge under undersøgelsen.

Deltagerne vil modtage denosumab en gang hver 4. uge i 48 uger. Medicinen gives som et skud indsprøjtet under huden med en lille nål. Nogle injektioner kan udføres derhjemme af en plejepersonale. Plejeren vil modtage træning i denne procedure.

Deltagerne vil gennemgå mange tests, som kan gentages gennem hele undersøgelsen. De skal have en tandlægeundersøgelse. De vil få testet deres styrke og evne til at bevæge sig frit. De skal have røntgenbilleder og andre scanninger for at få billeder af deres knogler.

Deltagerne vil få en anden medicin, der administreres gennem en nål i armen over 30 minutter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette vil være en fase 2, åben enkeltarmsundersøgelse af denosumab-behandling for at forhindre progression af fibrøs dysplasi (FD) læsion hos børn.

Mål:

Primært mål:

Evaluer effekten af ​​denosumab på FD-læsionsprogression hos børn.

Sekundære mål:

  • Evaluer virkningerne af denosumab på FD-læsionsaktivitet.
  • Evaluer effekten af ​​denosumab på styrke og mobilitet.
  • Vurder effekten af ​​denosumab på smerte og livskvalitet.
  • Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​denosumab hos børn med FD.

Slutpunkter:

Primært slutpunkt:

Ændring i skeletbelastningsscore fra baseline til 48 uger

Sekundære endepunkter:

  • Procentvis ændring i serum knogleomsætningsmarkører fra baseline til 48 uger: Procollagen 1 Intakt N-Terminal Propeptid (P1NP, dannelsesmarkør), C-telopeptider (CTX, resorptionsmarkør), osteocalcin og knoglespecifik alkalisk fosfatase
  • Ændring i 18F-NaF PET/CT total læsionsaktivitet fra baseline til 48 uger
  • Ændring i 18F-NaF PET/CT sentinel læsionsintensitet (SUVmax) fra baseline til 48 uger
  • Ændring i funktionelle parametre fra baseline til 48 uger, inklusive muskelstyrke, bevægelsesområde og ganghastighed
  • Ændring i patientrapporterede udfaldsskalaer, der evaluerer smerte og livskvalitet fra baseline til 48 uger, inklusive PROMIS pædiatriske målinger af smerteintensitet, smerteinterferens, mobilitet og træthed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:

  • Bekræftet diagnose af fibrøs dysplasi
  • Alder 4 til 14 år
  • Samtidig tilmelding til den ledsagende screening- og naturhistoriske protokol 98-D-0145
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  • Erklæret vilje hos værge/lovlig autoriseret repræsentant (LAR) til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • Værge/LARs evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument

  • For kvinder med reproduktionspotentiale: aftale om at bruge højeffektiv prævention under undersøgelsesdeltagelsen. Meget effektive præventionsmetoder omfatter:

    • Total afholdenhed. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.

    • Kombination af følgende (a+b eller a+c, eller b+c):

      • Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller andre former for hormonprævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate <1%), for eksempel hormonvaginal ring eller transdermal hormonprævention
      • Placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS)
      • Barrierepræventionsmetoder: Kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille
  • For mænd med reproduktionspotentiale: brug af kondomer eller andre metoder til at sikre effektiv prævention med partneren
  • Minimum kropsvægt på 12 kg

EXKLUSIONSKRITERIER:

En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:

  • Graviditet eller amning
  • Kendte allergiske reaktioner over for denosumab
  • Tidligere historie eller nuværende bevis for osteomyelitis/osteonekrose i kæben
  • Planlagt invasiv tandbehandling i løbet af undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af ikke-helet tand- eller mundkirurgi
  • Ortopædisk procedure udført mindre end 6 uger før den første dag af denosumab-administrationen (dag 0)
  • Akut fraktur mindre end 6 uger før den første dag af denosumab-administrationen (dag 0)
  • Serumcalcium eller albuminjusteret serumcalcium under normalområdet for NIH-laboratoriet (patienter vil være berettiget til genscreening efter en genopfyldningsperiode på op til 6 måneder)
  • 25-hydroxyvitamin D niveau end 20 ng/ml (patienter vil være berettiget til genscreening efter en genopfyldningsperiode på op til 6 måneder)
  • Ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet hypofosfatæmi som bestemt af hovedinvestigator (patienter vil være berettiget til re-screening efter påbegyndelse eller optimering af fosforerstatning ikke længere end 6 måneder)
  • Manglende evne til at overholde en ikke-sederet 18F-NaF PET/CT (personer vil være berettiget til genscreening efter 6 måneder)
  • Brug af et andet forsøgsmiddel inden for de sidste 3 måneder forud for den første dag af denosumab-administrationen (dag 0)
  • Har nogen tilstand, som efter PI's mening kan give anledning til bekymring for emnets sikkerhed eller vanskeligheder med datafortolkning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: behandling
behandlingsarm
Medicin: denosumab
monoklonalt antistof mod receptoraktivator af nuklear kappa-B-ligand (RANKL), et protein involveret i regulering af osteoklastogenese

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i skeletbelastningsscore
Tidsramme: 48 uger
Skeletbyrde-score er et valideret mål til kvantificering af FD sygdomsbyrde vist at korrelere med skeletresultater
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i serum knogleomsætningsmarkører fra baseline til 48 uger: procollagen 1 propeptid (P1NP, dannelsesmarkør), beta crosslaps telopeptider (CTX, resorptionsmarkør), osteocalcin og knoglespecifik alkalisk fosfatase
Tidsramme: 48 uger
afspejler underliggende knogleomsætning og korrelerer med skeletresultater
48 uger
Uønskede hændelser
Tidsramme: 76 uger
Sikkerhedsendepunkter for forventede og uventede bivirkninger
76 uger
Ændring i funktionelle parametre: - Muskelstyrke - Bevægelsesområde - Gåhastighed (6 minutters gang)
Tidsramme: 48 uger
Resultatmål, der afspejler dagligdagens aktiviteter
48 uger
Ændring i 18F-NaF PET/CT total læsionsaktivitet fra baseline til 48 uger
Tidsramme: 48 uger
afspejler underliggende læsionsaktivitet og korrelerer med skeletresultater
48 uger
Ændring i patientrapporterede udfaldsskalaer: - SF10 - Kort smerteopgørelse - Kort træthedsopgørelse
Tidsramme: 48 uger
Resultatmål for at bestemme smerte og livskvalitet
48 uger
Ændring i 18F-NaF PET/CT sentinel læsionsintensitet (SUVmax)
Tidsramme: 48 uger
afspejler underliggende læsionsaktivitet og korrelerer med skeletresultater
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

15. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2024

Sidst verificeret

29. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10000780
  • 000780-D

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.al IPD, der ligger til grund, resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

starter 6 måneder efter offentliggørelsen

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive delt på rimelig anmodning til PI

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrøs dysplasi

Kliniske forsøg med denosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner