Denosumabitutkimus luuston sairauksien etenemisen ehkäisyyn lapsilla, joilla on kuitudysplasia
Vaiheen 2 tutkimus denosumabista luuston sairauksien etenemisen ehkäisyyn lapsilla, joilla on kuitudysplasia
Tausta:
Fibrous dysplasia (FD) on sairaus, joka vaikuttaa luihin. Se aiheuttaa luuvaurioita, jotka voivat heiketä ja johtaa murtumiin, epämuodostumisiin ja hermovaurioihin. FD-luuvauriot alkavat kehittyä pian syntymän jälkeen ja kasvavat lapsuudessa. Vauriot lakkaavat kasvamasta aikuisilla, mutta voivat silti aiheuttaa vamman. Tutkijat haluavat löytää tapoja pysäyttää FD-luuvaurioiden kasvu.
Tavoite:
Tutkimuslääkkeen (denosumabin) testaaminen lapsilla, joilla on FD.
Kelpoisuus:
4–14-vuotiaat lapset, joilla on FD ja jotka ovat myös mukana seulonta- ja luonnonhistoriaprotokollassa (98-D-0145).
Design:
Osallistujat saavat seulontakäynnin NIH:n klinikalla tai etäterveyden kautta. Heidän sairaushistoriansa tarkistetaan.
Osallistujat yöpyvät sairaalassa 4 kertaa 76 viikon aikana. Jokainen oleskelu kestää 5-7 yötä.
Osallistujat vierailevat myös paikallisessa laboratoriossa veri- ja virtsakokeita varten 4 viikon välein tutkimuksen aikana.
Osallistujat saavat denosumabia kerran 4 viikossa 48 viikon ajan. Lääke annetaan ruiskeena ihon alle pienellä neulalla. Jotkin pistokset voi tehdä kotona hoitajan toimesta. Omaishoitaja saa koulutusta tätä toimenpidettä varten.
Osallistujat käyvät läpi monia testejä, jotka voidaan toistaa koko tutkimuksen ajan. Heille tehdään hammastarkastus. Heidän voimansa ja kykynsä liikkua vapaasti testataan. Heille tehdään röntgenkuvat ja muut skannaukset saadakseen kuvia luistaan.
Osallistujille annetaan toinen lääke, joka annetaan neulan kautta käsivarteen 30 minuutin ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kuvaus:
Tämä on 2. vaiheen, avoin, yksihaarainen denosumabihoitotutkimus, jolla estetään sidekudosdysplasia (FD) -leesion eteneminen lapsilla.
Tavoitteet:
Ensisijainen tavoite:
Arvioi denosumabin vaikutus FD-leesion etenemiseen lapsilla.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioi denosumabin vaikutukset FD-leesioaktiivisuuteen.
- Arvioi denosumabin vaikutus vahvuuteen ja liikkuvuuteen.
- Arvioi denosumabin vaikutus kipuun ja elämänlaatuun.
- Arvioi denosumabin turvallisuus ja siedettävyys lapsilla, joilla on FD.
Päätepisteet:
Ensisijainen päätepiste:
Muutos luuston kuormituspisteissä lähtötasosta 48 viikkoon
Toissijaiset päätepisteet:
- Prosenttimuutos seerumin luun vaihtuvuusmarkkereissa lähtötasosta 48 viikkoon: Prokollageeni 1:n ehjä N-terminaalinen propeptidi (P1NP, muodostumismarkkeri), C-telopeptidit (CTX, resorptiomarkkeri), osteokalsiini ja luuspesifinen alkalinen fosfataasi
- Muutos 18F-NaF PET/CT-leesion kokonaisaktiivisuudessa lähtötasosta 48 viikkoon
- Muutos 18F-NaF PET/CT-vartijavaurion intensiteetissä (SUVmax) lähtötasosta 48 viikkoon
- Muutos toiminnallisissa parametreissa lähtötasosta 48 viikkoon, mukaan lukien lihasvoima, liikerata ja kävelynopeus
- Muutos potilaiden raportoimissa tulosasteikoissa, jotka arvioivat kipua ja elämänlaatua lähtötasosta 48 viikkoon, mukaan lukien PROMIS-lasten kivun intensiteetin, kivun häiriön, liikkuvuuden ja väsymyksen mittaukset.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi fibroosista dysplasiasta
- Ikä 4-14 vuotta
- Samanaikainen ilmoittautuminen kumppaniseulonta- ja luonnonhistoriaprotokollaan 98-D-0145
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Huoltajan/LAR:n ilmoittama halu noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuutta tutkimuksen ajan
- Huoltajan/LAR:n kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
Lisääntymiskykyiset naiset: suostumus käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:
- Täydellinen pidättyvyys. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
Yhdistelmä seuraavista (a+b tai a+c tai b+c):
- Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien tai muiden hormonaalisten ehkäisymuotojen käyttö, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormonaalinen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy
- Kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen
- Esteehkäisymenetelmät: Kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa
- Lisääntymiskykyiset miehet: kondomin tai muiden menetelmien käyttö tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa
- Vähimmäispaino 12 kiloa
POISTAMISKRITEERIT:
Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:
- Raskaus tai imetys
- Tunnetut allergiset reaktiot denosumabille
- Leuan osteomyeliitin/ostenekroosin aikaisempi historia tai nykyiset todisteet
- Suunniteltu invasiivinen hammashoito tutkimuksen aikana
- Parantumattoman hammas- tai suukirurgian läsnäolo
- Ortopedinen toimenpide, joka suoritettiin alle 6 viikkoa ennen denosumabin ensimmäistä antopäivää (päivä 0)
- Akuutti murtuma alle 6 viikkoa ennen denosumabin ensimmäistä antopäivää (päivä 0)
- Seerumin kalsium tai albumiinilla sovitettu seerumin kalsiumpitoisuus alle NIH-laboratorion normaalin alueen (potilaat ovat oikeutettuja uudelleenseulontaan enintään 6 kuukautta kestävän täydennysjakson jälkeen)
- 25-hydroksi-D-vitamiinitaso yli 20 ng/ml (potilaat ovat oikeutettuja uusintatutkimukseen enintään 6 kuukautta kestävän täydennysjakson jälkeen)
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu hypofosfatemia päätutkijan määrittämänä (potilaat ovat oikeutettuja uudelleenseulontaan fosforinkorvaushoidon aloittamisen tai optimoinnin jälkeen enintään 6 kuukauden kuluttua)
- Kyvyttömyys noudattaa rauhoittamatonta 18F-NaF PET/CT:tä (potilaat ovat oikeutettuja uudelleenseulontaan 6 kuukauden kuluttua)
- Toisen tutkimusaineen käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä denosumabin antopäivää (päivä 0)
- sinulla on jokin ehto, joka PI:n mielestä voisi aiheuttaa huolta kohteen turvallisuudesta tai vaikeuksia tietojen tulkinnassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoon
hoitovarsi
|
monoklonaalinen vasta-aine tumakappa-B-ligandin (RANKL) reseptoriaktivaattorille, proteiinille, joka osallistuu osteoklastogeneesin säätelyyn
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos luuston kuormituspisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Skeletal Burden Score on validoitu mitta FD-tautitaakan kvantifioimiseksi, jonka on osoitettu korreloivan luuston tulosten kanssa
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos seerumin luun vaihtuvuusmarkkereissa lähtötasosta 48 viikkoon: prokollageeni 1 -propeptidi (P1NP, muodostumismarkkeri), beeta-ristikkäiset telopeptidit (CTX, resorptiomarkkeri), osteokalsiini ja luuspesifinen alkalinen fosfataasi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
heijastavat taustalla olevaa luun vaihtuvuutta ja korreloivat luuston tulosten kanssa
|
48 viikkoa
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 76 viikkoa
|
Odotettujen ja odottamattomien haittatapahtumien turvallisuuspäätepisteet
|
76 viikkoa
|
|
Muutokset toiminnallisissa parametreissa: - Lihasvoima - Liikealue - Kävelynopeus (6 minuutin kävely)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tulosmitat, jotka kuvastavat jokapäiväisen elämän toimintaa
|
48 viikkoa
|
|
Muutos 18F-NaF PET/CT-leesion kokonaisaktiivisuudessa lähtötasosta 48 viikkoon
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
heijastavat taustalla olevaa leesioaktiivisuutta ja korreloivat luuston tulosten kanssa
|
48 viikkoa
|
|
Muutos potilaiden raportoimissa tulosasteikoissa: - SF10 - Lyhyt kipukartoitus - Lyhyt väsymyskartoitus
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tulostoimenpiteet kivun ja elämänlaadun määrittämiseksi
|
48 viikkoa
|
|
Muutos 18F-NaF PET/CT vartijavaurion intensiteetissä (SUVmax)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
heijastavat taustalla olevaa leesioaktiivisuutta ja korreloivat luuston tulosten kanssa
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Luun kuitudysplasia
- Kuitudysplasia, polyostoottinen
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Vasta -aineet, monoklonaalinen, humanisoitu
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Denosumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10000780
- 000780-D
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .