Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie denosumabu w zapobieganiu progresji choroby szkieletu u dzieci z dysplazją włóknistą

30 marca 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Badanie fazy 2 denosumabu w zapobieganiu progresji choroby szkieletu u dzieci z dysplazją włóknistą

Tło:

Dysplazja włóknista (FD) to choroba, która atakuje kości. Powoduje uszkodzenia kości, które mogą stać się słabe i prowadzić do złamań, deformacji i urazów nerwów. Zmiany kostne FD zaczynają się rozwijać wkrótce po urodzeniu i rosną w dzieciństwie. Zmiany przestają rosnąć u dorosłych, ale nadal mogą powodować niepełnosprawność. Naukowcy chcą znaleźć sposoby na zatrzymanie wzrostu uszkodzeń kości FD.

Cel:

Aby przetestować badany lek (denosumab) u dzieci z FD.

Uprawnienia:

Dzieci w wieku od 4 do 14 lat z FD, które są również objęte protokołem badań przesiewowych i historii naturalnej (98-D-0145).

Projekt:

Uczestnicy będą mieli wizytę przesiewową w klinice NIH lub przez telezdrowie. Ich historia medyczna zostanie sprawdzona.

Uczestnicy będą nocować w szpitalu 4 razy w ciągu 76 tygodni. Każdy pobyt będzie trwał od 5 do 7 nocy.

Uczestnicy będą również odwiedzać lokalne laboratorium w celu wykonania badań krwi i moczu co 4 tygodnie podczas badania.

Uczestnicy będą otrzymywać denosumab raz na 4 tygodnie przez 48 tygodni. Lek podaje się w postaci zastrzyku wstrzykiwanego pod skórę za pomocą małej igły. Niektóre zastrzyki mogą być wykonywane w domu przez opiekuna. Opiekun zostanie przeszkolony w zakresie tej procedury.

Uczestnicy zostaną poddani wielu testom, które mogą być powtarzane w trakcie badania. Będą mieli egzamin dentystyczny. Przejdą testy siły i zdolności do swobodnego poruszania się. Będą mieli zdjęcia rentgenowskie i inne skany, aby uzyskać zdjęcia ich kości.

Uczestnicy otrzymają inny lek, który jest podawany przez igłę w ramię przez 30 minut.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opis badania:

Będzie to otwarte, jednoramienne badanie fazy 2 dotyczące leczenia denosumabem w celu zapobiegania postępowi dysplazji włóknistej (FD) u dzieci.

Cele:

Podstawowy cel:

Ocena wpływu denosumabu na progresję zmian FD u dzieci.

Cele drugorzędne:

  • Ocenić wpływ denosumabu na aktywność zmian FD.
  • Oceń wpływ denosumabu na siłę i mobilność.
  • Ocena wpływu denosumabu na ból i jakość życia.
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji denosumabu u dzieci z FD.

Punkty końcowe:

Główny punkt końcowy:

Zmiana w skali obciążenia szkieletu od wartości początkowej do 48 tygodni

Drugorzędowe punkty końcowe:

  • Procentowa zmiana w markerach obrotu kostnego w surowicy od wartości wyjściowych do 48 tygodni: Prokolagen 1 Nienaruszony N-końcowy propeptyd (P1NP, marker tworzenia), C-telopeptydy (CTX, marker resorpcji), osteokalcyna i specyficzna dla kości fosfataza alkaliczna
  • Zmiana całkowitej aktywności zmian patologicznych 18F-NaF PET/CT od wartości początkowej do 48 tygodni
  • Zmiana intensywności zmian wartowniczych PET/CT z 18F-NaF (SUVmax) od wartości początkowej do 48 tygodni
  • Zmiana parametrów funkcjonalnych od wartości wyjściowych do 48 tygodni, w tym siły mięśni, zakresu ruchu i szybkości chodu
  • Zmiana w zgłaszanych przez pacjentów skalach wyników oceniających ból i jakość życia od wartości początkowej do 48 tygodni, w tym PROMIS Pediatryczne pomiary natężenia bólu, zakłóceń bólu, mobilności i zmęczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numer telefonu: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Potwierdzona diagnoza dysplazji włóknistej
  • Wiek od 4 do 14 lat
  • Jednoczesna rejestracja w towarzyszącym protokole badań przesiewowych i historii naturalnej 98-D-0145
  • Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
  • Deklarowana gotowość opiekuna/upoważnionego przedstawiciela (LAR) do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  • Zdolność opiekuna/LAR do zrozumienia i chęć podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody

  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas udziału w badaniu. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

    • Całkowita abstynencja. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) oraz odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.

    • Kombinacja następujących elementów (a+b lub a+c lub b+c):

      • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń <1%), na przykład hormonalny krążek dopochwowy lub hormonalna antykoncepcja przezskórna
      • Umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS)
      • Barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym
  • Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem
  • Minimalna masa ciała 12 kilogramów

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  • Ciąża lub laktacja
  • Znane reakcje alergiczne na denosumab
  • Wcześniejsza historia lub aktualne dowody zapalenia kości i szpiku / martwicy kości szczęki
  • Planowany inwazyjny zabieg stomatologiczny w trakcie badania
  • Obecność niewygojonych zabiegów stomatologicznych lub chirurgicznych jamy ustnej
  • Zabieg ortopedyczny wykonany mniej niż 6 tygodni przed pierwszym dniem podania denosumabu (dzień 0)
  • Ostre złamanie mniej niż 6 tygodni przed pierwszym dniem podania denosumabu (dzień 0)
  • Stężenie wapnia w surowicy lub stężenie wapnia w surowicy skorygowane względem albumin poniżej normy dla laboratorium NIH (pacjenci będą kwalifikować się do ponownego badania przesiewowego po okresie nasycenia trwającym do 6 miesięcy)
  • poziom 25-hydroksywitaminy D powyżej 20 ng/ml (pacjenci będą kwalifikowani do ponownego badania przesiewowego po okresie nasycenia trwającym do 6 miesięcy)
  • Nieleczona lub niewłaściwie leczona hipofosfatemia stwierdzona przez głównego badacza (pacjenci będą kwalifikowani do ponownego badania przesiewowego po rozpoczęciu lub optymalizacji uzupełniania fosforu nie dłużej niż po 6 miesiącach)
  • Niezdolność do zastosowania się do badania PET/CT z 18F-NaF bez środka uspokajającego (pacjenci będą kwalifikować się do ponownego badania przesiewowego po 6 miesiącach)
  • Stosowanie innego badanego leku w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających pierwszy dzień podania denosumabu (dzień 0)
  • Mieć jakikolwiek stan, który w opinii PI mógłby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestników lub trudności z interpretacją danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie
ramię zabiegowe
Lek: denosumab
przeciwciało monoklonalne przeciwko aktywatorowi receptora jądrowego ligandu kappa-B (RANKL), białka zaangażowanego w regulację osteoklastogenezy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku obciążenia szkieletu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Skeletal Burden Score to zwalidowana miara do ilościowego określania obciążenia chorobą FD, która koreluje z wynikami kostnymi
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana markerów obrotu kostnego w surowicy od wartości wyjściowych do 48 tygodni: propeptyd prokolagenu 1 (P1NP, marker tworzenia), telopeptydy krzyżujące się beta (CTX, marker resorpcji), osteokalcyna i specyficzna dla kości fosfataza alkaliczna
Ramy czasowe: 48 tygodni
odzwierciedlają leżący u podstaw obrót kostny i korelują z wynikami kostnymi
48 tygodni
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 76 tygodni
Punkty końcowe bezpieczeństwa dla oczekiwanych i nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych
76 tygodni
Zmiana parametrów funkcjonalnych: - Siła mięśniowa - Zakres ruchu - Szybkość chodu (6-minutowy marsz)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Miary wyników, które odzwierciedlają codzienne czynności
48 tygodni
Zmiana całkowitej aktywności zmian patologicznych 18F-NaF PET/CT od wartości początkowej do 48 tygodni
Ramy czasowe: 48 tygodni
odzwierciedlają leżącą u podstaw aktywność zmian chorobowych i korelują z wynikami kostnymi
48 tygodni
Zmiana w skalach wyników zgłaszanych przez pacjentów: - SF10 - Krótka inwentaryzacja bólu - Krótka inwentaryzacja zmęczenia
Ramy czasowe: 48 tygodni
Miary wyników w celu określenia bólu i jakości życia
48 tygodni
Zmiana intensywności zmiany wartowniczej PET/CT z 18F-NaF (SUVmax)
Ramy czasowe: 48 tygodni
odzwierciedlają leżącą u podstaw aktywność zmian chorobowych i korelują z wynikami kostnymi
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

29 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10000780
  • 000780-D

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.wszystkie WRZ, które leżą u podstaw wyników w publikacji

Ramy czasowe udostępniania IPD

począwszy od 6 miesięcy po publikacji

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą udostępniane na uzasadnione żądanie skierowane do PI

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dysplazja włóknista

Badania kliniczne na denosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj