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Studio di Denosumab per la prevenzione della progressione della malattia scheletrica nei bambini con displasia fibrosa

30 marzo 2024 aggiornato da: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Uno studio di fase 2 su Denosumab per la prevenzione della progressione della malattia scheletrica nei bambini con displasia fibrosa

Sfondo:

La displasia fibrosa (FD) è una malattia che colpisce le ossa. Provoca lesioni ossee che possono indebolirsi e portare a fratture, deformità e lesioni ai nervi. Le lesioni ossee FD iniziano a svilupparsi subito dopo la nascita e crescono durante l'infanzia. Le lesioni smettono di crescere negli adulti ma possono ancora causare disabilità. I ricercatori vogliono trovare modi per fermare la crescita delle lesioni ossee FD.

Obbiettivo:

Per testare un farmaco in studio (denosumab) nei bambini con FD.

Eleggibilità:

Bambini di età compresa tra 4 e 14 anni con FD e che sono anche iscritti al protocollo di screening e storia naturale (98-D-0145).

Progetto:

I partecipanti effettueranno una visita di screening presso la clinica NIH o tramite telemedicina. La loro storia medica sarà rivista.

I partecipanti rimarranno durante la notte in ospedale 4 volte in 76 settimane. Ogni soggiorno durerà dalle 5 alle 7 notti.

I partecipanti visiteranno anche un laboratorio locale per esami del sangue e delle urine ogni 4 settimane durante lo studio.

I partecipanti riceveranno denosumab una volta ogni 4 settimane per 48 settimane. Il farmaco viene somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea mediante un piccolo ago. Alcune iniezioni possono essere eseguite a casa da un assistente. L'assistente riceverà una formazione per questa procedura.

I partecipanti saranno sottoposti a molti test che possono essere ripetuti durante lo studio. Faranno un esame dentale. Avranno prove della loro forza e capacità di muoversi liberamente. Avranno raggi X e altre scansioni per ottenere immagini delle loro ossa.

Ai partecipanti verrà somministrato un altro medicinale che viene somministrato attraverso un ago nel braccio per 30 minuti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo sarà uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo sul trattamento con denosumab per prevenire la progressione della lesione della displasia fibrosa (FD) nei bambini.

Obiettivi:

Obiettivo primario:

Valutare l'effetto di denosumab sulla progressione della lesione FD nei bambini.

Obiettivi secondari:

  • Valutare gli effetti del denosumab sull'attività della lesione FD.
  • Valutare l'effetto di denosumab su forza e mobilità.
  • Valutare l'effetto del denosumab sul dolore e sulla qualità della vita.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di denosumab nei bambini con FD.

Endpoint:

Endpoint primario:

Variazione del punteggio del carico scheletrico dal basale a 48 settimane

Endpoint secondari:

  • Variazione percentuale dei marker sierici di turnover osseo dal basale a 48 settimane: Procollagen 1 Intact N-Terminal Propeptide (P1NP, marker di formazione), C-telopeptides (CTX, marker di riassorbimento), osteocalcina e fosfatasi alcalina specifica per l'osso
  • Variazione dell'attività totale della lesione 18F-NaF PET/CT dal basale a 48 settimane
  • Variazione dell'intensità della lesione sentinella PET/TC 18F-NaF (SUVmax) dal basale a 48 settimane
  • Variazione dei parametri funzionali dal basale a 48 settimane, tra cui forza muscolare, mobilità e velocità di deambulazione
  • Modifica delle scale di esito riportate dai pazienti che valutano il dolore e la qualità della vita dal basale a 48 settimane, comprese le misure pediatriche PROMIS di intensità del dolore, interferenza del dolore, mobilità e affaticamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numero di telefono: TTY dial 711 800-411-1222
          • Email: ccopr@nih.gov

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Diagnosi confermata di displasia fibrosa
  • Età da 4 a 14 anni
  • Iscrizione simultanea al protocollo di screening e storia naturale 98-D-0145
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
  • Disponibilità dichiarata del tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  • Capacità di comprensione del tutore/LAR e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto

  • Per le donne con potenziale riproduttivo: consenso all'uso di contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono:

    • Astinenza totale. L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.

    • Combinazione dei seguenti elementi (a+b o a+c o b+c):

      • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati o altre forme di contraccezione ormonale che hanno un'efficacia comparabile (tasso di fallimento <1%), ad esempio anello vaginale ormonale o contraccezione ormonale transdermica
      • Posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS)
      • Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o tappo occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta vaginale spermicida
  • Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner
  • Peso corporeo minimo di 12 chilogrammi

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  • Gravidanza o allattamento
  • Reazioni allergiche note al denosumab
  • Storia precedente, o evidenza attuale, di osteomielite/osteonecrosi della mandibola
  • Procedura dentale invasiva pianificata per il corso dello studio
  • Presenza di chirurgia dentale o orale non guarita
  • Procedura ortopedica eseguita meno di 6 settimane prima del primo giorno di somministrazione di denosumab (giorno 0)
  • Frattura acuta meno di 6 settimane prima del primo giorno di somministrazione di denosumab (giorno 0)
  • Calcio sierico o calcio sierico aggiustato per l'albumina al di sotto dell'intervallo normale per il laboratorio NIH (i pazienti saranno idonei per un nuovo screening dopo un periodo di ricostituzione della durata massima di 6 mesi)
  • Livello di 25-idrossivitamina D superiore a 20 ng/mL (i pazienti saranno idonei per un nuovo screening dopo un periodo di ricostituzione della durata massima di 6 mesi)
  • Ipofosfatemia non trattata o trattata in modo inadeguato come determinato dal ricercatore principale (i pazienti saranno idonei per un nuovo screening dopo l'inizio o l'ottimizzazione della sostituzione del fosforo non più di 6 mesi)
  • Incapacità di conformarsi a una PET/TC 18F-NaF non sedata (i soggetti potranno essere sottoposti a un nuovo screening dopo 6 mesi)
  • Uso di un altro agente sperimentale negli ultimi 3 mesi prima del primo giorno della somministrazione di denosumab (giorno 0)
  • Avere qualsiasi condizione che, a parere del PI, potrebbe presentare una preoccupazione per la sicurezza del soggetto o difficoltà con l'interpretazione dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trattamento
braccio di trattamento
Droga: denosumab
anticorpo monoclonale contro l'attivatore del recettore del ligando nucleare kappa-B (RANKL), una proteina coinvolta nella regolazione dell'osteoclastogenesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio del carico scheletrico
Lasso di tempo: 48 settimane
Lo Skeletal Burden Score è una misura validata per quantificare il carico di malattia di FD dimostrato di essere correlato con gli esiti scheletrici
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei marcatori del ricambio osseo sierico dal basale a 48 settimane: procollagene 1 propeptide (P1NP, marcatore di formazione), beta telopeptidi incrociati (CTX, marcatore di riassorbimento), osteocalcina e fosfatasi alcalina specifica per l'osso
Lasso di tempo: 48 settimane
riflettere il turnover osseo sottostante e correlare con gli esiti scheletrici
48 settimane
Eventi avversi
Lasso di tempo: 76 settimane
Endpoint di sicurezza per eventi avversi attesi e inattesi
76 settimane
Modifica dei parametri funzionali: - Forza muscolare - Gamma di movimento - Velocità di camminata (6 minuti di cammino)
Lasso di tempo: 48 settimane
Misure di risultato che riflettono le attività della vita quotidiana
48 settimane
Variazione dell'attività totale della lesione 18F-NaF PET/CT dal basale a 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane
riflettere l'attività della lesione sottostante e correlare con gli esiti scheletrici
48 settimane
Variazione delle scale di esito riferite dal paziente: - SF10 - Brief Pain Inventory - Brief Fatigue Inventory
Lasso di tempo: 48 settimane
Misure di esito per determinare il dolore e la qualità della vita
48 settimane
Variazione dell'intensità della lesione sentinella 18F-NaF PET/CT (SUVmax)
Lasso di tempo: 48 settimane
riflettere l'attività della lesione sottostante e correlare con gli esiti scheletrici
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Investigatori

  • Investigatore principale: Alison M Boyce, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2024

Ultimo verificato

29 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10000780
  • 000780-D

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.tutti gli IPD che sono alla base dei risultati in una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno condivisi su ragionevole richiesta al PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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