Studie van Denosumab ter voorkoming van progressie van skeletaandoeningen bij kinderen met fibreuze dysplasie

• INSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

• Bevestigde diagnose van fibreuze dysplasie
• Leeftijd 4 tot 14 jaar
• Gelijktijdige inschrijving in het bijbehorende Screening and Natural History-protocol 98-D-0145
• Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
• Verklaarde bereidheid van voogd/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
• Bekwaamheid van voogd/LAR om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te begrijpen en de bereidheid om dit te ondertekenen

• Voor vruchtbare vrouwen: afspraak om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens deelname aan de studie. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:

  • Totale onthouding. Periodieke onthouding (bijv. kalender-, ovulatie-, symptothermische, post-ovulatiemethoden) en onthouding zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.

  • Combinatie van het volgende (a+b of a+c, of b+c):

    • Gebruik van orale, geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden of andere vormen van hormonale anticonceptie die vergelijkbare werkzaamheid hebben (faalpercentage <1%), bijvoorbeeld hormonale vaginale ring of transdermale hormonale anticonceptie
    • Plaatsing van een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS)
    • Barrièremethoden voor anticonceptie: condoom of occlusiekapje (diafragma of cervicaal/gewelfkapje) met zaaddodend schuim/gel/film/crème/vaginale zetpil
• Voor mannen die zich kunnen voortplanten: gebruik van condooms of andere methoden om effectieve anticonceptie met partner te garanderen
• Minimaal lichaamsgewicht van 12 kilogram

UITSLUITINGSCRITERIA:

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

• Zwangerschap of borstvoeding
• Bekende allergische reacties op denosumab
• Voorgeschiedenis, of actueel bewijs, van osteomyelitis/osteonecrose van de kaak
• Geplande invasieve tandheelkundige procedure voor de loop van de studie
• Aanwezigheid van niet-genezen tand- of kaakchirurgie
• Orthopedische procedure uitgevoerd minder dan 6 weken voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
• Acute fractuur minder dan 6 weken voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
• Serumcalcium of albumine-aangepast serumcalcium onder het normale bereik voor het NIH-laboratorium (patiënten komen in aanmerking voor herscreening na een repletieperiode van maximaal 6 maanden)
• 25-hydroxyvitamine D-spiegel hoger dan 20 ng/ml (patiënten komen in aanmerking voor herscreening na een repletieperiode van maximaal 6 maanden)
• Onbehandelde of onvoldoende behandelde hypofosfatemie zoals bepaald door de hoofdonderzoeker (patiënten komen in aanmerking voor herscreening na aanvang of optimalisatie van fosforvervanging niet langer dan 6 maanden)
• Onvermogen om te voldoen aan een niet-verdoofd 18F-NaF PET/CT (proefpersonen komen na 6 maanden in aanmerking voor herscreening)
• Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
• Een aandoening hebben die naar de mening van de PI aanleiding kan geven tot bezorgdheid over de veiligheid van de proefpersoon of problemen met de interpretatie van gegevens.