섬유성 이형성증 소아의 골격계 질환 진행 예방을 위한 데노수맙 연구

• 포함 기준:

이 연구에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

• 섬유성 이형성증 진단 확인
• 4~14세
• 동반 선별 및 자연사 프로토콜 98-D-0145에 동시 등록
• 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
• 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하려는 보호자/법적 대리인(LAR)의 진술된 의지
• 보호자/LAR의 이해 능력 및 서면 동의서에 서명할 의지

• 가임 여성의 경우: 연구 참여 기간 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

  • 완전한 금욕. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

  • 다음의 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):

    • 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 또는 비슷한 효능(실패율 <1%)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법(예: 호르몬 질 고리 또는 경피 호르몬 피임법)의 사용
    • 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
    • 장벽 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)
• 가임 남성의 경우: 파트너와 함께 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법을 사용합니다.
• 최소 체중 12kg

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.

• 임신 또는 수유
• 데노수맙에 대한 알려진 알레르기 반응
• 턱의 골수염/골괴사의 이전 병력 또는 현재 증거
• 연구 과정 동안 계획된 침습적 치과 시술
• 치유되지 않은 치과 또는 구강 수술의 존재
• 데노수맙 투여 첫날(0일) 전 6주 이내에 수행된 정형외과 시술
• 데노수맙 투여 첫날(0일) 전 6주 미만의 급성 골절
• NIH 실험실의 정상 범위보다 낮은 혈청 칼슘 또는 알부민 조정 혈청 칼슘(환자는 최대 6개월 지속되는 보충 기간 후 재선별 자격이 있음)
• 20ng/mL보다 25-하이드록시비타민 D 수치(환자는 최대 6개월 동안 지속되는 보충 기간 후 재선별에 적합함)
• 주임 연구원이 결정한 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 저인산혈증(환자는 6개월 이하의 인 대체 요법을 시작하거나 최적화한 후 재선별 검사를 받을 수 있습니다.)
• 비진정 18F-NaF PET/CT를 준수할 수 없음(피험자는 6개월 후 재검진 대상이 됨)
• 데노수맙 투여 첫날(Day 0) 이전 3개월 이내에 다른 시험약 사용
• PI의 의견에 따라 피험자 안전에 대한 우려 또는 데이터 해석의 어려움을 나타낼 수 있는 상태가 있어야 합니다.