CML患者における無治療寛解（TFR）（CML-CP）試験
慢性骨髄性白血病 (CML-CP) 患者における無治療寛解の多施設観察記録研究
生活の質を改善し、治療なしの寛解 (TFR) を達成することは、CML-CP 患者の治療の長期的な目標であり、TFR を達成するには深い分子反応 (DMR) が必要です。 過去の文献によると、CML-CP 患者は MMR を治療標的としており、長期 TKI 治療下での DMR の獲得率は 50% であることが報告されています。 TFR 患者の 2 年間の成功率は 50% でした。 したがって、CML 患者の 25% だけが、長期にわたって薬の使用を中止できる可能性があります。 薬物が長期生存している患者の離脱ニーズを満たすことはできません。
この研究は、最適な効果を得るために実世界の観察登録研究を設計することです。 DMR を目標とする意思決定を前提に、初期治療介入により DMR 率を改善し、臨床実践を促進することで、cml-cp 患者の 2 年 TFR 率を改善する。 この研究は、CML 患者で TFR を達成するための最適な治療法を特定するための多施設、観察、前向き登録です。 この研究では、研究者は、12か月の治療後の深い分子反応と、薬物中止後の2年間の無治療寛解率（TFR 2y）を評価します。
CML-CPの資格のある参加者は登録できます。 すべての参加者の観察期間は少なくとも 60 か月で、そのうち最初の 36 か月は最短の治療期間であり、最後の 24 か月は TKI (イマチニブ/フルマチニブ/ニロチンブ/ダサチニブ) 中止後の TFR 観察期間です。 治療段階では、参加者は一次治療/二次治療としてTKI±IFN（または他の治療）を受けることができ、治療計画は分子応答に従って調整されます。 患者は TKI 治療を少なくとも 3 年以上受け入れる必要があり、MR4/MR4.5 は中止前に少なくとも 2 年を達成する必要があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Jianyu Weng, PhD
- 電話番号：+86-020-83827812
- メール：gdph_wjy21@gd.gov.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lisi Huang
- 電話番号：+86-020-83827812
- メール：lisi_huang5413@163.com
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 1) 14 歳以上の男性および女性。
2) Ph+ CML-CP の患者で、以下のいずれかの条件を満たす必要があります。
- 新たにCML-CPと診断された患者;
- TKI (イマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブ、フルマチニブ) で治療された CML-CP 患者は、最適に達していません (3 か月で BCR-ABLIS > 10%、6 か月で BCR-ABLIS > 1%、BCR-ABLIS > 0.1%)。 12か月またはBCR-ABLIS>0.01% ）またはこれらのTKIに対する不耐性;確認された診断の定義: 骨髄細胞遺伝学 Ph 染色体 t(9;22) 陽性および/または FISH による BCR-ABL 融合遺伝子陽性、および/または Q-PCR による BCR-ABL 融合遺伝子陽性 (>10%) ;
- 3) 登録前に幹細胞移植を受けたことがない;
- 4) 妊孕性を有する女性患者で、妊娠検査が陰性である患者(登録前7日以内)。
TFRが必要なすべての患者は、登録前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
除外基準:
- T315I 変異が知られています。
- -登録前に幹細胞移植を受けました。
- 他の悪性腫瘍で、積極的な介入が必要です。
- プロトコルの手順に従うことができないか、時間通りにフォローアップできない人;
- 東部共同腫瘍学グループの身体能力スコア (ECOG PS) >=3;
- その他、研究者が不適切と判断した場合。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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新たにCML-CPと診断された患者
TKI（イマチニブまたはフルマチニブまたはニロチンブまたはダサチニブ）で治療します。
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離脱 TKI（チロシンキナーゼ阻害薬：イマチニブまたはフルマチニブまたはニロチンブまたはダサチニブ）
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反応が最適でない患者
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離脱 TKI（チロシンキナーゼ阻害薬：イマチニブまたはフルマチニブまたはニロチンブまたはダサチニブ）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月の深部分子反応（DMR）率
時間枠：12ヶ月目
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DMR は IS BCR-ABL/ABL によって定義され、MR4.0 (≤0.01%) を達成します。
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12ヶ月目
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2年間の無治療寛解（TFR）率
時間枠：2年目
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薬物離脱の割合
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2年目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TFR 率
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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6/12 ヶ月の TFR 率、TFR の期間の中央値
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6ヶ月、12ヶ月
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DMR 率
時間枠：24/36/48/60ヶ月
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DMR 率は 24/36/48/60 か月、DMR の期間の中央値、DMR は IS BCR-ABL/ABL によって定義され、MR4.0 を達成
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24/36/48/60ヶ月
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2年間のDMR持続率
時間枠：2年
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DMR は IS BCR-ABL/ABL により定義され、MR4.0 を達成
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2年
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疾患の進行率、進行までの時間
時間枠：研究全体、最大7年間
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診断からAPまたはBCへの疾患進行までの時間と割合
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研究全体、最大7年間
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主要分子寛解の喪失（MMR-loss IS BCR-ABL≥0.1%）
時間枠：研究のTFRフェーズ、最大2年
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中止から最大 2 年間の TFR 段階での MMR の喪失までの時間と割合。
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研究のTFRフェーズ、最大2年
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再メジャー分子寛解
時間枠：TFR フェーズ、最長 2 年
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MMR 喪失後に治療を再開してから、TFR フェーズを通じて MMR を取得するまでの時間と割合。
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TFR フェーズ、最長 2 年
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治療に関する安全性
時間枠：研究全体、最長7年間
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CTCAE v5.0 によって評価された、治療に関連した有害事象が発生した参加者の数
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研究全体、最長7年間
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患者レポートアウトカム（PRO）
時間枠：全在籍期間中3ヶ月毎、最長7年間
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EORTCQLQ-CML-24 調査は、全在籍期間で 3 か月ごとに行われます
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全在籍期間中3ヶ月毎、最長7年間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最適な有効性がない CML 患者におけるクローン進化
時間枠：参加者がマイルストーンで最適な有効性を失った後、その後は 1 年に 1 回、最大 7 年間
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研究完了までのマイルストーンで最適な有効性を示さない患者の年に 1 回の骨髄核型分析
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参加者がマイルストーンで最適な有効性を失った後、その後は 1 年に 1 回、最大 7 年間
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耐性突然変異率
時間枠：研究全体、最大7年間
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分子変異検査（qPCR）は、研究の完了まで最適な有効性がない患者で年に 1 回行われます。
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研究全体、最大7年間
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Jianyu Jianyu, PhD、Sponsor GmbH
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- GDPH-CML-TFR-2020-12
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有サポート情報タイプ
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。