Hoitovapaa remissio (TFR) KML-potilailla (CML-CP) -tutkimus
Monikeskus, havainnointirekisteritutkimus hoidosta vapaasta remissiosta potilailla, joilla on krooninen myelooinen leukemia (CML-CP)
Elämänlaadun parantaminen ja hoidosta vapaan remission (TFR) saavuttaminen on KML-CP-potilaiden hoidon pitkän aikavälin tavoite, ja syvämolekyylivaste (DMR) on välttämätön TFR:n saavuttamiseksi. Historiallisen kirjallisuuden mukaan on raportoitu, että CML-CP:tä sairastavat potilaat ottavat MMR:n terapeuttisena kohteena, ja DMR:n saantiprosentti pitkäaikaisessa TKI-hoidossa on 50 %. Kahden vuoden onnistumisprosentti TFR-potilailla oli 50 %. Siksi ehkä vain 25 % KML-potilaista voi onnistuneesti lopettaa lääkkeen käytön pitkäksi ajaksi. Se ei pysty vastaamaan potilaiden vieroitustarpeisiin, joilla on pitkäaikainen lääkeeloonjääminen.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on suunnitella reaalimaailman havainnollinen rekisteröintitutkimus optimaalisen vaikutuksen saavuttamiseksi. Olettaen, että DMR otetaan kohdepäätökseksi, paranna DMR-tasoa ensihoidon avulla, mikä edistää kliinistä käytäntöä, jotta cml-cp-potilaiden 2 vuoden TFR-luku paranee. Tämä tutkimus on monikeskus, havainnollinen, prospektiivinen rekisteri, jonka avulla voidaan tunnistaa optimaalinen hoito TFR:n saavuttamiseksi KML-potilailla. Tässä tutkimuksessa tutkijat arvioivat syvän molekyylivasteen 12 kuukauden hoidon jälkeen ja 2 vuoden hoitovapaan remissioasteen (TFR 2y) lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
Sopivia osallistujia, joilla on CML-CP, voidaan ilmoittautua. Kaikkien osallistujien havaintojakso on vähintään 60 kuukautta, josta ensimmäiset 36 kuukautta on lyhin hoitojakso ja viimeiset 24 kuukautta TFR-havainnointijaksoa TKI:n (Imatinib/Flumatinib/Nilotinb/Dasatinib) lopettamisen jälkeen. Hoitovaiheen aikana osallistujat voivat saada TKI:tä ± IFN:ää (tai muita hoitoja) ensilinjan/toisen linjan hoitona, ja hoitosuunnitelmaa mukautetaan molekyylivasteen mukaan. Potilaiden tulee hyväksyä TKI-hoitoa vähintään 3 vuoden ajan ja MR4/MR4.5:n tulisi saavuttaa vähintään 2 vuotta ennen hoidon lopettamista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jianyu Weng, PhD
- Puhelinnumero: +86-020-83827812
- Sähköposti: gdph_wjy21@gd.gov.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Lisi Huang
- Puhelinnumero: +86-020-83827812
- Sähköposti: lisi_huang5413@163.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1) Ikä >=14 vuotta vanha mies ja nainen;
2) Potilaiden, joilla on Ph+ CML-CP, tulee täyttää jokin seuraavista ehdoista;
- Äskettäin diagnosoidut potilaat, joilla on CML-CP;
- KML-CP-potilailla, joita hoidettiin TKI:llä (imatinibi, nilotinibi, dasatinibi ja flumatinibi), ei saavutettu optimaalista arvoa (BCR-ABLIS> 10 % 3 kuukaudessa, BCR-ABLIS> 1 % 6 kuukaudessa, BCR-ABLIS> 0,1 % vuonna 12 kuukautta tai BCR-ABLIS>0,01 % 24 kuukauden kuluttua) tai intoleranssi näille TKI:ille; Vahvistetun diagnoosin määritelmä: Luuytimen sytogenetiikka Ph-kromosomi t(9;22)-positiivinen ja/tai BCR-ABL-fuusiogeenipositiivinen FISH:lla ja/tai BCR-ABL-fuusiogeenipositiivinen (>10%) Q-PCR:llä;
- 3) Ei koskaan saanut kantasolusiirtoa ennen ilmoittautumista;
- 4) Naispotilailla, joilla on hedelmällisyys, on negatiivinen raskaustesti (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
Kaikkien potilaiden, joilla on TFR-vaatimus, tulee antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- T315I-mutaatio tunnetaan;
- Vastaanotettu kantasolusiirto ennen ilmoittautumista;
- Muiden pahanlaatuisten kasvainten kanssa ja tarvitsevat aktiivista puuttumista;
- Ne, jotka eivät pysty noudattamaan protokollan vaiheita tai toimimaan ajoissa;
- East Cooperative Oncology Groupin fyysisen suorituskyvyn pistemäärä (ECOG PS) >=3;
- Muut tilanteet, joita tutkija pitää sopimattomina.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Äskettäin diagnosoidut CML-CP-potilaat
Hoida TKI:llä (Imatinib tai Flumatinib tai Nilotinb tai Dasatinib).
|
TKI:t (tyrosiinikinaasin estäjät: imatinibi tai flumatinibi tai nilotinbi tai dasatinibi)
|
|
Potilaat, joiden vaste ei ole optimaalinen
|
TKI:t (tyrosiinikinaasin estäjät: imatinibi tai flumatinibi tai nilotinbi tai dasatinibi)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
12 kuukauden syvämolekyylivaste (DMR).
Aikaikkuna: 12. kuukausi
|
DMR määritellään IS BCR-ABL/ABL-arvolla saavuttaa MR4.0 (≤0.01%)
|
12. kuukausi
|
|
Hoidoton remission (TFR) -aste 2 vuotta
Aikaikkuna: Toinen vuosi
|
Lääkkeiden vieroitusosuus
|
Toinen vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TFR-nopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
TFR-nopeus 6/12 kuukautta, TFR:n keskikesto
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
DMR-nopeus
Aikaikkuna: 24/36/48/60 kuukautta
|
DMR-nopeus 24/36/48/60 kuukautta, DMR:n mediaanikesto, DMR määritellään IS BCR-ABL/ABL saavuttaa MR4.0
|
24/36/48/60 kuukautta
|
|
DMR:n pysyvyysaste 2 vuodessa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
DMR määritellään IS BCR-ABL/ABL reach MR4.0:lla
|
2 vuotta
|
|
Taudin etenemisnopeus, aika etenemiseen
Aikaikkuna: Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
Aika ja suhde diagnoosista taudin etenemiseen AP:hen tai BC:hen
|
Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
|
Suuren molekyyliremission menetys (MMR-häviö IS BCR-ABL≥0,1 %)
Aikaikkuna: TFR-vaihe tutkimuksessa, enintään 2 vuotta
|
Aika ja suhde lopettamisesta MMR:n häviämiseen TFR-vaiheessa enintään 2 vuoteen.
|
TFR-vaihe tutkimuksessa, enintään 2 vuotta
|
|
Re-Major Molecular Remission
Aikaikkuna: TFR-vaihe, enintään 2 vuotta
|
Aika ja osuus hoidon uudelleen aloittamisesta MMR-häviön jälkeen MMR:n saavuttamiseen TFR-vaiheen läpi.
|
TFR-vaihe, enintään 2 vuotta
|
|
Hoitoon liittyvä turvallisuus
Aikaikkuna: Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:n arvioituna
|
Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
|
Potilasraportin tulos (PRO)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein koko ilmoittautumisjakson ajan, 7 vuoteen asti
|
EORTCQLQ-CML-24 kysely 3 kuukauden välein koko ilmoittautumisjakson ajan
|
3 kuukauden välein koko ilmoittautumisjakson ajan, 7 vuoteen asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Klonaalinen evoluutio CML-potilailla ilman optimaalista tehoa
Aikaikkuna: Kun osallistujat menettävät optimaalisen tehonsa virstanpylvässä, ja kerran vuodessa sen jälkeen jopa 7 vuoden ajan
|
Luuytimen karyotyyppianalyysi kerran vuodessa potilailla, joilla ei ole optimaalista tehoa virstanpylväässä tutkimuksen loppuun mennessä
|
Kun osallistujat menettävät optimaalisen tehonsa virstanpylvässä, ja kerran vuodessa sen jälkeen jopa 7 vuoden ajan
|
|
Resistentti mutaationopeus
Aikaikkuna: Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
Molekyylimutaatiotutkimus (qPCR) kerran vuodessa potilaalla, jolla ei ole optimaalista tehoa tutkimuksen loppuunsaattamisen jälkeen.
|
Koko tutkimus, jopa 7 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jianyu Jianyu, PhD, Sponsor GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GDPH-CML-TFR-2020-12
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Krooninen myelooinen leukemia
-
Jules Bordet InstituteMacopharma; Belgian Hematological SocietyRekrytointiRefractory Chronic Graft versus Host Disease (cGVHD)Belgia
-
Niguarda HospitalRekrytointiCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia