Remissão Livre de Tratamento (TFR) em Pacientes com LMC (CML-CP) Estudo
Um estudo de registro observacional multicêntrico de remissão livre de tratamento em pacientes com leucemia mielóide crônica (CML-CP)
Melhorar a qualidade de vida e alcançar a Remissão Livre de Tratamento (TFR) é um objetivo de longo prazo do tratamento em pacientes com LMC-CP, e a resposta molecular profunda (DMR) é necessária para atingir a TFR. De acordo com a literatura histórica, é relatado que pacientes com LMC-CP tomam MMR como alvo terapêutico, e a taxa de aquisição de DMR sob tratamento prolongado com TKI é de 50%. A taxa de sucesso de 2 anos de pacientes TFR foi de 50%. Portanto, talvez apenas 25% dos pacientes com LMC possam interromper com sucesso o medicamento por um longo período. Ele não pode atender às necessidades de abstinência de pacientes com sobrevida a longo prazo.
Este estudo é projetar um estudo de registro observacional do mundo real para efeito ideal. Com a premissa de tomar a DMR como decisão-alvo, por meio da intervenção inicial do tratamento, melhorar a taxa de DMR, o que promoverá a prática clínica, de modo a melhorar a taxa de TFR de 2 anos de pacientes com cml-cp. Este estudo é um registro multicêntrico, observacional e prospectivo para identificar o tratamento ideal para alcançar TFR em pacientes com LMC. Neste estudo, os investigadores avaliarão a resposta molecular profunda após 12 meses de tratamento e a taxa de remissão livre de tratamento em 2 anos (TFR 2a) após a descontinuação do medicamento.
Participantes elegíveis com CML-CP podem ser inscritos. O período de observação de todos os participantes é de pelo menos 60 meses, dos quais os primeiros 36 meses são o período de tratamento mais curto e os últimos 24 meses são o período de observação TFR após a retirada dos TKIs (Imatinib/Flumatinib/Nilotinb/Dasatinib). Durante a fase de tratamento, os participantes podem receber TKIs ± IFN (ou outros tratamentos) como tratamento de primeira linha/segunda linha, e o plano de tratamento será ajustado de acordo com a resposta molecular. Os pacientes devem aceitar o tratamento com TKI por pelo menos 3 anos ou mais, e MR4/MR4.5 devem atingir pelo menos 2 anos antes da descontinuação.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jianyu Weng, PhD
- Número de telefone: +86-020-83827812
- E-mail: gdph_wjy21@gd.gov.cn
Estude backup de contato
- Nome: Lisi Huang
- Número de telefone: +86-020-83827812
- E-mail: lisi_huang5413@163.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 1) Idade >=14 anos masculino e feminino;
2) Pacientes com Ph+ CML-CP devem atender a qualquer uma das seguintes condições;
- Pacientes recém-diagnosticados com CML-CP;
- Os pacientes com LMC-CP tratados com TKI (Imatinibe, Nilotinibe, Dasatinibe e Flumatinibe) não atingiram o nível ótimo (BCR-ABLIS>10% em 3 meses, BCR-ABLIS>1% em 6 meses, BCR-ABLIS>0,1% em 12 meses ou BCR-ABLIS>0,01% em 24 meses ）ou intolerância a esses TKIs; A definição do diagnóstico confirmado: citogenética da medula óssea cromossomo Ph t(9;22) positivo e/ou gene de fusão BCR-ABL positivo por FISH, e/ou gene de fusão BCR-ABL positivo (>10%) por Q-PCR;
- 3) Nunca recebeu transplante de células-tronco antes da inscrição;
- 4) Pacientes do sexo feminino com fertilidade têm um teste de gravidez negativo (dentro de 7 dias antes da inscrição).
Todos os pacientes com necessidade de TFR devem fornecer consentimento informado por escrito antes da inscrição.
Critério de exclusão:
- a mutação T315I é conhecida;
- Recebeu transplante de células-tronco antes da inscrição;
- Com outros tumores malignos e precisam de intervenção ativa;
- Aqueles que não conseguem seguir as etapas do protocolo ou fazer o acompanhamento no prazo;
- Escore de desempenho físico do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) >=3;
- Outras situações consideradas inadequadas pelo pesquisador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes recém-diagnosticados com LMC-CP
Tratar com TKI (Imatinib ou Flumatinib ou Nilotinb ou Dasatinib).
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TKIs de retirada (inibidores de tirosina quinase: Imatinib ou Flumatinib ou Nilotinb ou Dasatinib)
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Pacientes com resposta abaixo do ideal
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TKIs de retirada (inibidores de tirosina quinase: Imatinib ou Flumatinib ou Nilotinb ou Dasatinib)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta molecular profunda (DMR) de 12 meses
Prazo: O 12º mês
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DMR é definido por IS BCR-ABL/ABL atingir MR4,0(≤0,01%)
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O 12º mês
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Taxa de remissão livre de tratamento (TFR) de 2 anos
Prazo: O segundo ano
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A proporção de abstinência de drogas
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O segundo ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa TFR
Prazo: Os 6 meses, 12 meses
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Taxa de TFR de 6/12 meses，Duração mediana de TFR
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Os 6 meses, 12 meses
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Taxa DMR
Prazo: Os 24/36/48/60 meses
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Taxa de DMR de 24/36/48/60 meses, duração mediana de DMR, DMR é definido por IS BCR-ABL/ABL atinge MR4,0
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Os 24/36/48/60 meses
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Taxa de persistência DMR em 2 anos
Prazo: 2 anos
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DMR é definido por IS BCR-ABL/ABL atingir MR4.0
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2 anos
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Taxa de progressão da doença, tempo para progressão
Prazo: Todo o estudo, até 7 anos
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Tempo e proporção desde o diagnóstico até a progressão da doença para AP ou BC
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Todo o estudo, até 7 anos
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Perda de Remissão Molecular Principal (perda de MMR IS BCR-ABL≥0,1%）
Prazo: Fase TFR no estudo, até 2 anos
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Tempo e proporção desde a interrupção até a perda de MMR na fase TFR até 2 anos.
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Fase TFR no estudo, até 2 anos
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Re-Remissão Molecular Maior
Prazo: A fase TFR, até 2 anos
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Tempo e proporção desde o reinício da terapia após a perda de MMR até a obtenção de MMR até a fase de TFR.
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A fase TFR, até 2 anos
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Segurança relacionada ao tratamento
Prazo: Todo o estudo, até 7 anos
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado por CTCAE v5.0
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Todo o estudo, até 7 anos
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Resultado do relatório do paciente (PRO)
Prazo: A cada 3 meses durante todo o período de inscrição, até 7 anos
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Pesquisa EORTCQLQ-CML-24 a cada 3 meses durante todo o período de inscrição
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A cada 3 meses durante todo o período de inscrição, até 7 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evolução clonal em pacientes com LMC sem eficácia ideal
Prazo: Depois que os participantes perdem a eficácia ideal no marco, e uma vez por ano depois disso, até 7 anos
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Análise do cariótipo da medula óssea uma vez por ano nos pacientes sem eficácia ideal no marco até a conclusão do estudo
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Depois que os participantes perdem a eficácia ideal no marco, e uma vez por ano depois disso, até 7 anos
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Taxa de mutação resistente
Prazo: Todo o estudo, até 7 anos
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Exame de Mutação Molecular (qPCR) uma vez por ano em pacientes sem eficácia ideal até a conclusão do estudo.
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Todo o estudo, até 7 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Jianyu Jianyu, PhD, Sponsor GmbH
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GDPH-CML-TFR-2020-12
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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