Rémission sans traitement (TFR) chez les patients atteints de LMC (LMC-PC) Étude
Une étude de registre observationnelle multicentrique sur la rémission sans traitement chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC-PC)
L'amélioration de la qualité de vie et l'obtention d'une rémission sans traitement (TFR) est un objectif à long terme du traitement chez les patients atteints de LMC-PC, et une réponse moléculaire profonde (DMR) est nécessaire pour atteindre la TFR. Selon la littérature historique, il est rapporté que les patients atteints de LMC-PC prennent le ROR comme cible thérapeutique, et le taux d'acquisition de DMR sous traitement à long terme par TKI est de 50 %. Le taux de réussite à 2 ans des patients TFR était de 50 %. Par conséquent, seuls 25 % des patients atteints de LMC peuvent arrêter avec succès le médicament pendant une longue période. Il ne peut pas répondre aux besoins de sevrage des patients ayant une survie médicamenteuse à long terme.
Cette étude consiste à concevoir une étude d'enregistrement observationnelle dans le monde réel pour un effet optimal. En partant du principe que la DMR est la décision cible, par l'intervention initiale du traitement, améliorer le taux de DMR, ce qui favorisera la pratique clinique, de manière à améliorer le taux de TFR à 2 ans des patients cml-cp. Cette étude est un registre multicentrique, observationnel et prospectif visant à identifier le traitement optimal pour obtenir un TFR chez les patients atteints de LMC. Dans cette étude, les chercheurs évalueront la réponse moléculaire profonde après 12 mois de traitement et le taux de rémission sans traitement à 2 ans (TFR 2 ans) après l'arrêt du médicament.
Les participants éligibles atteints de LMC-PC peuvent être inscrits. La période d'observation de tous les participants est d'au moins 60 mois, dont les 36 premiers mois sont la période de traitement la plus courte, et les 24 derniers mois sont la période d'observation de l'ISF après le retrait des ITK (Imatinib/Flumatinib/Nilotinb/ Dasatinib). Pendant la phase de traitement, les participants peuvent recevoir des ITK ± IFN (ou d'autres traitements) en tant que traitement de première/deuxième intention, et le plan de traitement sera ajusté en fonction de la réponse moléculaire. Les patients doivent accepter le traitement TKI pendant au moins 3 ans ou plus, et MR4/MR4.5 doit atteindre au moins 2 ans avant l'arrêt.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jianyu Weng, PhD
- Numéro de téléphone: +86-020-83827812
- E-mail: gdph_wjy21@gd.gov.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lisi Huang
- Numéro de téléphone: +86-020-83827812
- E-mail: lisi_huang5413@163.com
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- 1) Âgé >=14 ans homme et femme ;
2) Les patients atteints de LMC-PC Ph+ doivent répondre à l'une des conditions suivantes ;
- Patients nouvellement diagnostiqués atteints de LMC-PC ;
- Les patients atteints de LMC-PC traités par TKI (Imatinib, Nilotinib, Dasatinib et Flumatinib) n'ont pas atteint un niveau optimal （BCR-ABLIS>10 % en 3 mois, BCR-ABLIS>1 % en 6 mois, BCR-ABLIS>0,1 % en 12 mois ou BCR-ABLIS>0,01% dans 24 mois ）ou intolérance à ces ITK ; La définition du diagnostic confirmé : Cytogénétique de la moelle osseuse Ph chromosome t(9;22) positif et/ou gène de fusion BCR-ABL positif par FISH, et/ou gène de fusion BCR-ABL positif (>10%) par Q-PCR ;
- 3) N'a jamais reçu de greffe de cellules souches avant l'inscription ;
- 4) Les patientes fertiles ont un test de grossesse négatif (dans les 7 jours précédant l'inscription).
Tous les patients ayant besoin de TFR doivent fournir un consentement éclairé écrit avant l'inscription.
Critère d'exclusion:
- La mutation T315I est connue ;
- A reçu une greffe de cellules souches avant l'inscription ;
- Avec d'autres tumeurs malignes et nécessitant une intervention active ;
- Ceux qui sont incapables de suivre les étapes du protocole ou de faire un suivi à temps ;
- Score de performance physique de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) > = 3 ;
- Autres situations jugées inadaptées par le chercheur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients atteints de LMC-PC nouvellement diagnostiqués
Traiter par TKI (Imatinib ou Flumatinib ou Nilotinb ou Dasatinib).
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ITK de sevrage (inhibiteurs de la tyrosine kinase : imatinib ou flumatinib ou nilotinb ou dasatinib)
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Patients avec une réponse sous-optimale
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ITK de sevrage (inhibiteurs de la tyrosine kinase : imatinib ou flumatinib ou nilotinb ou dasatinib)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse moléculaire profonde (DMR) sur 12 mois
Délai: Le 12ème mois
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DMR est défini par IS BCR-ABL/ABL atteindre MR4.0(≤0.01%)
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Le 12ème mois
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Taux de rémission sans traitement (TFR) de 2 ans
Délai: La deuxième année
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La proportion de sevrage médicamenteux
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La deuxième année
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux d'ISF
Délai: Les 6 mois, 12 mois
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Taux d'ISF de 6/12 mois，Durée médiane de l'ISF
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Les 6 mois, 12 mois
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Taux DMR
Délai: Les 24/36/48/60 mois
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Taux de DMR de 24/36/48/60 mois, durée médiane de DMR, DMR est défini par IS BCR-ABL/ABL atteindre MR4.0
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Les 24/36/48/60 mois
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Taux de persistance DMR en 2 ans
Délai: 2 années
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DMR est défini par IS BCR-ABL/ABL atteindre MR4.0
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2 années
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Taux de progression de la maladie, délai de progression
Délai: Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Temps et proportion entre le diagnostic et la progression de la maladie vers AP ou BC
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Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Perte de rémission moléculaire majeure (perte de ROR IS BCR-ABL≥0,1 %)
Délai: Phase TFR dans l'étude, jusqu'à 2 ans
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Temps et proportion entre l'arrêt et la perte du RRO en phase TFR jusqu'à 2 ans.
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Phase TFR dans l'étude, jusqu'à 2 ans
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Rémission moléculaire majeure
Délai: La phase TFR, jusqu'à 2 ans
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Temps et proportion entre le redémarrage du traitement après la perte du ROR et l'obtention du ROR jusqu'à la phase TFR.
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La phase TFR, jusqu'à 2 ans
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Sécurité liée au traitement
Délai: Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v5.0
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Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Résultat du rapport du patient (PRO)
Délai: Tous les 3 mois pendant toute la période d'inscription, jusqu'à 7 ans
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Enquête EORTCQLQ-CML-24 tous les 3 mois pendant toute la période d'inscription
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Tous les 3 mois pendant toute la période d'inscription, jusqu'à 7 ans
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évolution clonale chez les patients atteints de LMC sans efficacité optimale
Délai: Après que les participants aient perdu leur efficacité optimale lors d'une étape importante, et une fois par an par la suite, jusqu'à 7 ans
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Analyse du caryotype de la moelle osseuse une fois par an chez les patients sans efficacité optimale du jalon jusqu'à la fin de l'étude
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Après que les participants aient perdu leur efficacité optimale lors d'une étape importante, et une fois par an par la suite, jusqu'à 7 ans
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Taux de mutation résistante
Délai: Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Examen de mutation moléculaire (qPCR) une fois par an chez le patient sans efficacité optimale jusqu'à la fin de l'étude.
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Toute l'étude, jusqu'à 7 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Jianyu Jianyu, PhD, Sponsor GmbH
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GDPH-CML-TFR-2020-12
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Rapport d'étude clinique (CSR)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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