Estudio de remisión libre de tratamiento (TFR) en pacientes con CML (CML-CP)
Un estudio de registro observacional multicéntrico de la remisión sin tratamiento en pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC-CP)
Mejorar la calidad de vida y lograr la remisión sin tratamiento (TFR) es un objetivo a largo plazo del tratamiento en pacientes con CML-CP, y la respuesta molecular profunda (DMR) es necesaria para lograr la TFR. De acuerdo con la literatura histórica, se informa que los pacientes con LMC-PC toman MMR como objetivo terapéutico, y la tasa de adquisición de DMR bajo el tratamiento a largo plazo con TKI es del 50%. La tasa de éxito a los 2 años de los pacientes con TFR fue del 50 %. Por lo tanto, tal vez solo el 25 % de los pacientes con CML pueden dejar de tomar el medicamento durante mucho tiempo. No puede satisfacer las necesidades de retiro de los pacientes con supervivencia a largo plazo del fármaco.
Este estudio es para diseñar un estudio de registro observacional del mundo real para un efecto óptimo. Bajo la premisa de tomar DMR como la decisión objetivo, a través de la intervención de tratamiento inicial, mejorar la tasa de DMR, lo que promoverá la práctica clínica, para mejorar la tasa de TFR de 2 años de los pacientes con cml-cp. Este estudio es un registro prospectivo observacional multicéntrico para identificar el tratamiento óptimo para lograr la TFR en pacientes con LMC. En este estudio, los investigadores evaluarán la respuesta molecular profunda después de 12 meses de tratamiento y la tasa de remisión sin tratamiento de 2 años (TFR 2y) después de la interrupción del fármaco.
Los participantes elegibles con CML-CP pueden inscribirse. El período de observación de todos los participantes es de al menos 60 meses, de los cuales los primeros 36 meses son el período de tratamiento más corto y los últimos 24 meses son el período de observación de TFR después de la suspensión de los TKI (imatinib/flumatinib/nilotinb/dasatinib). Durante la fase de tratamiento, los participantes pueden recibir TKI ± IFN (u otros tratamientos) como tratamiento de primera o segunda línea, y el plan de tratamiento se ajustará de acuerdo con la respuesta molecular. Los pacientes deben aceptar el tratamiento con TKI durante al menos 3 años o más, y MR4/MR4.5 debe alcanzar al menos 2 años antes de suspenderlo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jianyu Weng, PhD
- Número de teléfono: +86-020-83827812
- Correo electrónico: gdph_wjy21@gd.gov.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Lisi Huang
- Número de teléfono: +86-020-83827812
- Correo electrónico: lisi_huang5413@163.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1) Edad >=14 años hombres y mujeres;
2) Los pacientes con Ph+ CML-CP deben cumplir cualquiera de las siguientes condiciones;
- Pacientes recién diagnosticados con CML-CP;
- Los pacientes con LMC-PC tratados con TKI (imatinib, nilotinib, dasatinib y flumatinib) no logran un （BCR-ABLIS> 10 % en 3 meses, BCR-ABLIS> 1 % en 6 meses, BCR-ABLIS> 0,1 % en 6 meses 12 meses o BCR-ABLIS>0,01% en 24 meses ）o intolerancia a estos TKI; La definición del diagnóstico confirmado: Citogenética de médula ósea Ph cromosoma t(9;22) positivo y/o gen de fusión BCR-ABL positivo por FISH, y/o gen de fusión BCR-ABL positivo (>10%) por Q-PCR;
- 3) Nunca recibió un trasplante de células madre antes de la inscripción;
- 4) Las pacientes con fertilidad tienen una prueba de embarazo negativa (dentro de los 7 días antes de la inscripción).
Todos los pacientes con requisito de TFR deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Se conoce la mutación T315I;
- Recibió un trasplante de células madre antes de la inscripción;
- Con otros tumores malignos y necesitan intervención activa;
- Aquellos que no pueden seguir los pasos del protocolo o hacer un seguimiento a tiempo;
- Puntuación de rendimiento físico del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG PS) >=3;
- Otras situaciones que el investigador considere inadecuadas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con LMC-PC recién diagnosticada
Tratar con TKI (imatinib o flumatinib o nilotinb o dasatinib).
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Abstinencia de TKI (inhibidores de la tirosina quinasa: imatinib o flumatinib o nilotinb o dasatinib)
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Pacientes con respuesta subóptima
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Abstinencia de TKI (inhibidores de la tirosina quinasa: imatinib o flumatinib o nilotinb o dasatinib)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta molecular profunda (DMR) de 12 meses
Periodo de tiempo: El mes 12
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DMR está definido por IS BCR-ABL/ABL lograr MR4.0 (≤0.01%)
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El mes 12
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Tasa de remisión sin tratamiento (TFR) de 2 años
Periodo de tiempo: El segundo año
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La proporción de abstinencia de drogas
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El segundo año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de TFR
Periodo de tiempo: Los 6 meses, 12 meses
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Tasa de TFR de 6/12 meses，Duración media de TFR
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Los 6 meses, 12 meses
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Tasa DMR
Periodo de tiempo: Los 24/36/48/60 meses
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Tasa de DMR de 24/36/48/60 meses, duración media de DMR, DMR se define por IS BCR-ABL/ABL lograr MR4.0
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Los 24/36/48/60 meses
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Tasa de persistencia de DMR en 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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DMR está definido por IS BCR-ABL/ABL lograr MR4.0
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2 años
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Tasa de progresión de la enfermedad, tiempo hasta la progresión
Periodo de tiempo: Todo el estudio, hasta 7 años
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Tiempo y proporción desde el diagnóstico hasta la progresión de la enfermedad a AP o BC
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Todo el estudio, hasta 7 años
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Pérdida de remisión molecular principal (MMR-pérdida IS BCR-ABL≥0.1%）
Periodo de tiempo: Fase TFR en el estudio, hasta 2 años
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Tiempo y proporción desde la interrupción hasta la pérdida de MMR en la fase de TFR hasta 2 años.
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Fase TFR en el estudio, hasta 2 años
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Remisión Molecular Mayor
Periodo de tiempo: La fase TFR, hasta 2 años
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Tiempo y proporción desde el reinicio de la terapia después de la pérdida de MMR para obtener MMR hasta la fase de TFR.
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La fase TFR, hasta 2 años
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Seguridad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: Todo el estudio, hasta 7 años
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0
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Todo el estudio, hasta 7 años
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Resultado del informe del paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses en todo el período de matrícula, hasta 7 años
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Encuesta EORTCQLQ-CML-24 cada 3 meses en todo el período de inscripción
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Cada 3 meses en todo el período de matrícula, hasta 7 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evolución clonal en pacientes con LMC sin eficacia óptima
Periodo de tiempo: Después de que los participantes pierdan la eficacia óptima en el hito, y una vez al año después de eso, hasta 7 años
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Análisis de cariotipo de médula ósea una vez al año en los pacientes sin eficacia óptima en el hito hasta la finalización del estudio
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Después de que los participantes pierdan la eficacia óptima en el hito, y una vez al año después de eso, hasta 7 años
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Tasa de mutación resistente
Periodo de tiempo: Todo el estudio, hasta 7 años
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Examen de mutación molecular (qPCR) una vez al año en pacientes sin eficacia óptima hasta la finalización del estudio.
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Todo el estudio, hasta 7 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Jianyu Jianyu, PhD, Sponsor GmbH
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GDPH-CML-TFR-2020-12
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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