Behandlingsfri remisjon (TFR) hos KML-pasienter （CML-CP）Studie
En multisenter, observasjonsregisterstudie av behandlingsfri remisjon hos pasienter med kronisk myeloid leukemi (CML-CP)
Å forbedre livskvaliteten og oppnå behandlingsfri remisjon (TFR) er et langsiktig mål for behandling hos CML-CP-pasienter, og dyp molekylær respons (DMR) er nødvendig for å oppnå TFR. I tråd med den historiske litteraturen er det rapportert at pasienter med CML-CP tar MMR som det terapeutiske målet, og oppkjøpsraten av DMR under langvarig TKI-behandling er 50 %. 2-års suksessraten for TFR-pasienter var 50 %. Derfor kan kanskje bare 25 % av pasientene med KML lykkes med å stoppe stoffet i lang tid. Den kan ikke dekke abstinensbehovene til pasienter med langsiktig legemiddeloverlevelse.
Denne studien er å designe en virkelig observasjonsregistreringsstudie for optimal effekt. På premisset om å ta DMR som målbeslutning, gjennom innledende behandlingsintervensjon, forbedre DMR-frekvensen, noe som vil fremme klinisk praksis, for å forbedre 2-års TFR-raten for cml-cp-pasienter. Denne studien er et multisenter, observasjons-, prospektivt register for å identifisere den optimale behandlingen for å oppnå TFR hos CML-pasienter. I denne studien vil etterforskerne vurdere den dype molekylære responsen etter 12 måneders behandling og 2-års behandlingsfri remisjonsrate (TFR 2y) etter seponering av medikamentet.
Kvalifiserte deltakere med CML-CP kan registreres. Observasjonsperioden til alle deltakerne er minst 60 måneder, hvorav de første 36 månedene er den korteste behandlingsperioden, og de siste 24 månedene er TFR-observasjonsperioden etter uttak av TKI (Imatinib/Flumatinib/Nilotinb/ Dasatinib). I behandlingsfasen kan deltakerne få TKI ± IFN (eller andre behandlinger) som førstelinje/andrelinjebehandling, og behandlingsplanen vil bli justert i henhold til molekylær respons. Pasienter bør akseptere TKI-behandling i minst 3 år eller mer, og MR4/MR4.5 bør oppnås minst 2 år før seponering.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jianyu Weng, PhD
- Telefonnummer: +86-020-83827812
- E-post: gdph_wjy21@gd.gov.cn
Studer Kontakt Backup
- Navn: Lisi Huang
- Telefonnummer: +86-020-83827812
- E-post: lisi_huang5413@163.com
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1) alderen >=14 år gammel mann og kvinne;
2) Pasienter med Ph+ CML-CP bør oppfylle en av følgende betingelser;
- Nydiagnostiserte pasienter med CML-CP;
- CML-CP-pasientene som ble behandlet med TKI (Imatinib, Nilotinib, Dasatinib og Flumatinib) oppnås ikke optimal (BCR-ABLIS>10 % på 3 måneder, BCR-ABLIS>1 % på 6 måneder, BCR-ABLIS>0,1 % i 12 måneder eller BCR-ABLIS>0,01 % i 24 måneder) eller intoleranse mot disse TKI-ene; Definisjonen av bekreftet diagnose: Benmargscytogenetikk Ph-kromosom t(9;22) positiv og/eller BCR-ABL fusjonsgen positiv av FISH, og/eller BCR-ABL fusjonsgen positiv (>10%) av Q-PCR ;
- 3) Aldri mottatt stamcelletransplantasjon før påmelding;
- 4) Kvinnelige pasienter med fertilitet har negativ graviditetstest (innen 7 dager før innskrivning).
Alle pasienter med TFR-krav bør gi skriftlig informert samtykke før registrering.
Ekskluderingskriterier:
- T315I-mutasjon er kjent;
- Mottatt stamcelletransplantasjon før påmelding;
- Med andre ondartede svulster og trenger aktiv intervensjon;
- De som ikke klarer å følge protokolltrinnene eller følge opp i tide;
- Eastern Cooperative Oncology Group fysisk ytelsesscore (ECOG PS) >=3;
- Andre situasjoner som forskeren anser som uegnet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Nydiagnostiserte CML-CP-pasienter
Behandle med TKI (Imatinib eller Flumatinib eller Nilotinb eller Dasatinib).
|
Tilbaketrekking TKI-er (tyrosinkinasehemmere: Imatinib eller Flumatinib eller Nilotinb eller Dasatinib)
|
|
Pasienter med suboptimal respons
|
Tilbaketrekking TKI-er (tyrosinkinasehemmere: Imatinib eller Flumatinib eller Nilotinb eller Dasatinib)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dyp molekylær respons (DMR) rate på 12 måneder
Tidsramme: Den 12. måneden
|
DMR er definert av IS BCR-ABL/ABL oppnå MR4.0(≤0.01%)
|
Den 12. måneden
|
|
Behandlingsfri remisjon (TFR) rate på 2 år
Tidsramme: Det andre året
|
Andelen medikamentabstinenser
|
Det andre året
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
TFR rate
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
|
TFR-rate på 6/12 måneder, median varighet av TFR
|
6 måneder, 12 måneder
|
|
DMR rate
Tidsramme: 24/36/48/60 måneder
|
DMR rate på 24/36/48/60 måneder, median varighet av DMR, DMR er definert av IS BCR-ABL/ABL oppnå MR4.0
|
24/36/48/60 måneder
|
|
DMR persistensrate i 2 år
Tidsramme: 2 år
|
DMR er definert av IS BCR-ABL/ABL oppnå MR4.0
|
2 år
|
|
Sykdomsprogresjonsrate, tid til progresjon
Tidsramme: Hele studiet, inntil 7 år
|
Tid og proporsjon fra diagnose til sykdomsprogresjon til AP eller BC
|
Hele studiet, inntil 7 år
|
|
Tap av større molekylær remisjon (MMR-tap ER BCR-ABL≥0,1 %)
Tidsramme: TFR fase i studien, inntil 2 år
|
Tid og andel fra seponering til tap av MMR i TFR fase inntil 2 år.
|
TFR fase i studien, inntil 2 år
|
|
Re-Major Molecular Remission
Tidsramme: TFR-fasen, inntil 2 år
|
Tid og andel fra restart av behandlingen etter MMR-tap for å oppnå MMR gjennom TFR-fasen.
|
TFR-fasen, inntil 2 år
|
|
Behandlingsrelatert sikkerhet
Tidsramme: Hele studiet, opptil 7 år
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v5.0
|
Hele studiet, opptil 7 år
|
|
Pasientrapportutfall (PRO)
Tidsramme: Hver 3. måned i hele innmeldingsperioden, inntil 7 år
|
EORTCQLQ-CML-24-undersøkelse hver tredje måned i hele påmeldingsperioden
|
Hver 3. måned i hele innmeldingsperioden, inntil 7 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klonal evolusjon hos KML-pasienter uten optimal effekt
Tidsramme: Etter at deltakerne mister optimal effekt i milepæl, og en gang i året etter det, opptil 7 år
|
Benmargskaryotypeanalyse en gang i året hos pasientene uten optimal effekt i milepæl gjennom fullføring av studien
|
Etter at deltakerne mister optimal effekt i milepæl, og en gang i året etter det, opptil 7 år
|
|
Resistent mutasjonshastighet
Tidsramme: Hele studiet, inntil 7 år
|
Molekylær mutasjonsundersøkelse (qPCR) en gang i året hos pasient uten optimal effekt gjennom fullføring av studien.
|
Hele studiet, inntil 7 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Jianyu Jianyu, PhD, Sponsor GmbH
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GDPH-CML-TFR-2020-12
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Klinisk studierapport (CSR)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .