成人の血友病 B 患者における VGB-R04 の安全性と有効性を評価するための研究
2022年6月28日 更新者：Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
成人の血友病 B 患者における VGB-R04 の安全性と有効性を評価する第 1/2 相試験
多施設、オープン、無作為化、第 I/II 相、2 相臨床試験。
線量探索フェーズはフェーズ I で、線量延長フェーズはフェーズ II でした。
調査の概要
詳細な説明
血友病 B は、FIX 遺伝子の病原性変異体（例、突然変異、欠失）によって引き起こされる遺伝性出血性疾患です。 HB 患者は、生命を脅かす可能性のある出血を頻繁に起こし、しばしば進行性の身体障害や慢性関節内出血による痛みを発症します。 現在の補充療法は、生涯にわたる定期的な治療が必要であり、経済的および社会的負担が大きい。
VGB-R04 は、高比活性因子 IX バリアントを運ぶ新規の AAV ベクターです。 この研究は、VGB-R04 の単回 IV 注入の安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としています。 この研究のすべての被験者は、インフォームドコンセントを提供し、VGB-R04の投与前に最大6週間スクリーニング評価を受けます。 すべての被験者は 52 週間の安全性観察を受け、合計 5 年間の VGB-R04 の長期安全性を評価する長期追跡調査に登録することが奨励されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
26
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Min Li
- 電話番号：18822167237
- メール：m.li@vitalgen.com
研究場所
-
-
-
Shanghai、中国
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
コンタクト：
- Min Li, Bachelor's
- 電話番号：18822167237
- メール：m.li@vitalgen.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～61年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 18歳以上65歳以下の男性。
- -血友病Bの確定診断（ベースラインFIX活性が正常の2％以下）;
- FIXへの少なくとも100日間の暴露歴;
- 現在、出血を防ぐためにFIX予防療法またはオンデマンド治療を受けています。
許容可能な検査値を持っている:
- ヘモグロビン≧110 g/L;
- 血小板≧100×109 /L;
- -AST、ALT、アルカリホスファターゼ≤2×試験所での正常上限（ULN）;
- ビリルビン≤3×ULN;
- クレアチニン≤1.5×ULN。
- 中央研究所によって評価された測定可能な第IX因子阻害剤はなく、第IX因子タンパク質に対する阻害剤の前歴はありません。
- 2 つの連続したサンプルがベクター シーケンスに対して陰性になるまで、信頼できる避妊法を使用することに同意します。
除外基準:
-スクリーニング前またはスクリーニング時の過去6か月以内に、以下を含むがこれらに限定されない重大な基礎疾患がある：
- -門脈圧亢進症の既存の診断;
- 脾腫;
- 脳症;
- 血清アルブミンの減少;
- 重大な肝線維症の証拠;
- 抗VGB-R04中和抗体価が1:5以上。
- 重度の感染症、すなわちヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症、梅毒、結核などの証拠;
- 入団前6週間以内に新型コロナウイルス感染症を発症した者
- -活動性のB型肝炎ウイルス感染（HBsAg陽性）またはC型肝炎ウイルス感染（HCV-RNA陽性）の証拠;
- -悪性腫瘍または悪性腫瘍の既往歴のあるものの証拠;
- -治験責任医師が容認できないリスクを構成すると見なす慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴がある;
- 免疫不全;
- 1 年以内に計画的な手術が必要になる場合があります。
- 過去の血栓塞栓イベント（動脈または静脈の血栓塞栓イベント）;
- 血圧コントロール不良の高血圧患者（降圧薬治療後の収縮期血圧≧150mmHgまたは拡張期血圧≧90mmHg）;
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：VGB-R04
VGB-R04 介入の単回静脈内 (i.v.) 注入: 遺伝子治療 / 遺伝子導入
|
ヒト第 IX 因子バリアントを運ぶ新規の生物工学的アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象の発生率
時間枠：52週までのベースライン
|
有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事です。事象は治療と因果関係を持つ必要はありません。
|
52週までのベースライン
|
|
重篤な有害事象の発生率
時間枠：52週までのベースライン
|
重大な有害事象（SAE）とは、あらゆる用量で死亡に至った不都合な医学的出来事です。生命を脅かす;入院患者の入院または既存の入院の延長を必要とする;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天性異常/先天性欠損症を引き起こす
|
52週までのベースライン
|
|
FIX:C 定常状態での抗原レベル
時間枠：52週までのベースライン
|
ＦＩＸ：Ｃ活性抗原レベルは、治療後の集団平均によって特徴付けられた。
|
52週までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
FIX:C 活動レベル
時間枠：52週までのベースライン
|
各訪問中のベースラインからの FIX:C 活動の変化。
|
52週までのベースライン
|
|
ベクター由来の FIX 抗原レベル
時間枠：52週までのベースライン
|
ベクター由来の内因性 (FIX 製品の同時注入による影響を受けない) FIX:C 活性抗原レベルは、治療後の集団平均、および各訪問中のベースラインからの変化によって特徴付けられます。
|
52週までのベースライン
|
|
ベースラインからの年間出血率の変化
時間枠：52週までのベースライン
|
年間出血エピソード数。
|
52週までのベースライン
|
|
ベースラインからの年間 FIX 消費の変化
時間枠：52週までのベースライン
|
FIX 補充療法の年間使用量が計算されます。
|
52週までのベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Lei Zhang, PhD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2022年7月1日
一次修了 (予想される)
2025年1月1日
研究の完了 (予想される)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2022年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月28日
最初の投稿 (実際)
2022年7月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月28日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- VGB-R04-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
VGB-R04 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
IPD 共有時間枠
VGB-R04 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
IPD 共有アクセス基準
VGB-R04 が完全に承認されると、IPD は他の研究者と共有されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。