- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05441553
Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van VGB-R04 bij volwassen hemofilie B-patiënten te evalueren
Een fase 1/2-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van VGB-R04 bij volwassen hemofilie B-patiënten te evalueren
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Hemofilie B is een genetische bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door pathogene varianten (bijv. mutaties, deletie) in het FIX-gen. HB-patiënten hebben frequente en mogelijk levensbedreigende bloedingen en ontwikkelen vaak een progressieve lichamelijke handicap en pijn als gevolg van chronische hemartropathie. De huidige substitutietherapie heeft levenslange regelmatige behandeling nodig, wat zware economische en sociale lasten met zich meebrengt.
VGB-R04 is een nieuwe AAV-vector met een factor IX-variant met een hoge specifieke activiteit. Deze studie is bedoeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele intraveneuze infusie van VGB-R04 te evalueren. Alle proefpersonen in dit onderzoek zullen geïnformeerde toestemming geven en vervolgens screeningsbeoordelingen ondergaan tot 6 weken vóór toediening van VGB-R04. Alle proefpersonen ondergaan 52 weken veiligheidsobservatie en worden aangemoedigd om deel te nemen aan een langetermijnvervolgonderzoek om de veiligheid op lange termijn van VGB-R04 gedurende in totaal vijf jaar te evalueren.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Min Li
- Telefoonnummer: 18822167237
- E-mail: m.li@vitalgen.com
Studie Locaties
-
-
-
Shanghai, China
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
Contact:
- Min Li, Bachelor's
- Telefoonnummer: 18822167237
- E-mail: m.li@vitalgen.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man ≥18 jaar en ≤65 jaar;
- Bevestigde diagnose van hemofilie B (baseline FIX-activiteit ≤ 2% van normaal);
- Ten minste 100 dagen blootstellingsgeschiedenis aan FIX;
- Momenteel onder behandeling met FIX Profylaxe of behandeling op aanvraag om bloedingen te voorkomen;
Acceptabele laboratoriumwaarden hebben:
- Hemoglobine ≥110 g/L;
- Bloedplaatjes ≥100×109 /L;
- ASAT, ALAT, alkalische fosfatase ≤2×bovengrens van normaal (ULN) in het testlaboratorium;
- Bilirubine ≤3× ULN;
- Creatinine ≤1,5× ULN.
- Geen meetbare factor IX-remmer zoals beoordeeld door het centrale laboratorium en geen voorgeschiedenis van remmers van factor IX-eiwit;
- Ga ermee akkoord om betrouwbare anticonceptie te gebruiken totdat 2 opeenvolgende monsters negatief zijn voor vectorsequenties;
Uitsluitingscriteria:
Een significante onderliggende leveraandoening hebben in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening, inclusief maar niet beperkt tot:
- Reeds bestaande diagnose van portale hypertensie;
- Splenomegalie;
- encefalopathie;
- Vermindering van serumalbumine;
- Bewijs van significante leverfibrose;
- Hebben anti-VGB-R04 neutraliserende antilichaamtiters ≥1:5;
- Bewijs van een ernstige infectieziekte, d.w.z. infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), syfilis, tuberculose, enz.;
- Nieuwe coronavirusinfectie vond plaats in de 6 weken voorafgaand aan opname in de groep
- Bewijs van actieve hepatitis B-virusinfectie (HBsAg-positief) of hepatitis C-virusinfectie (HCV-RNA-positief);
- Bewijs van kwaadaardige tumoren of die met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren;
- Een voorgeschiedenis hebben van chronische infectie of andere chronische ziekten die volgens de onderzoeker een onaanvaardbaar risico vormen;
- Elke immunodeficiëntie;
- een geplande operatie kan binnen een jaar nodig zijn;
- Trombo-embolische voorvallen in het verleden (arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen);
- Hypertensieve patiënten met een slechte bloeddrukregulatie (systolische bloeddruk ≥150 mmHg of diastolische bloeddruk ≥90 mmHg na behandeling met antihypertensiva);
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: VGB-R04
Eenmalige intraveneuze (i.v.) infusie van VGB-R04 Interventie: gentherapie / genoverdracht
|
Een nieuwe, bio-engineered adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die menselijke factor IX-variant draagt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Een ongewenst voorval (AE) is een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product heeft gekregen; de gebeurtenis hoeft geen causaal verband te hebben met de behandeling.
|
Basislijn tot week 52
|
Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Een ernstige bijwerking (SAE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij elke dosis die tot de dood heeft geleid; levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereisen; resulteren in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onbekwaamheid; resulteren in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking
|
Basislijn tot week 52
|
FIX: C-antigeenniveau in stabiele toestand
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
De antigeenniveaus van FIX:C-activiteit werden gekarakteriseerd door het gemiddelde van de populatie na de behandeling.
|
Basislijn tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
FIX:C activiteitsniveau
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
FIX: C-activiteitsverandering ten opzichte van baseline tijdens elk bezoek.
|
Basislijn tot week 52
|
Vector-afgeleide FIX-antigeenniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
De van een vector afgeleide endogene (niet beïnvloed door gelijktijdige FIX-productinfusies) FIX:C-activiteitsantigeenniveaus zullen worden gekarakteriseerd door middel van het populatiegemiddelde na de behandeling en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens elk bezoek.
|
Basislijn tot week 52
|
Veranderingen in bloedingssnelheid op jaarbasis ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisodes.
|
Basislijn tot week 52
|
Geannualiseerde veranderingen in het FIX-verbruik ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Het gebruik van FIX-substitutietherapie op jaarbasis wordt berekend.
|
Basislijn tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VGB-R04-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Hemofilie B
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)Actief, niet wervendDiffuus grootcellig B-cellymfoom | Diffuus grootcellig B-cellymfoom, niet anders gespecificeerd | Hoogwaardig B-cellymfoom, niet anders gespecificeerd | T-cel/histiocytrijk grootcellig B-cellymfoom | Hoogwaardig B-cellymfoom met herschikkingen van MYC en BCL2 en/of BCL6 | Diffuus grootcellig... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Curocell Inc.WervingHoogwaardig B-cellymfoom | Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) | Primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL) | Getransformeerd folliculair lymfoom (TFL) | Refractair grootcellig B-cellymfoom | Recidiverend grootcellig B-cellymfoomKorea, republiek van
-
Lapo AlinariWervingTerugkerend hooggradig B-cellymfoom met MYC-, BCL2- en BCL6-herschikkingen | Refractair hooggradig B-cellymfoom met MYC-, BCL2- en BCL6-herschikkingen | Terugkerend hooggradig B-cellymfoom met herschikkingen van MYC en BCL2 of BCL6 | Refractair hooggradig B-cellymfoom met herschikkingen... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
National Cancer Institute (NCI)Actief, niet wervendTerugkerend diffuus grootcellig B-cellymfoom geactiveerd B-celtype | Refractair Diffuus Grootcellig B-cellymfoom Geactiveerd B-celtypeVerenigde Staten, Saoedi-Arabië
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterWervingDiffuus grootcellig B-cellymfoom | Hoogwaardig B-cellymfoom | Diffuus grootcellig B-cellymfoom, niet anders gespecificeerd | Diffuus grootcellig B-cellymfoom Germinaal centrum B-celtypeVerenigde Staten
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)WervingTerugkerend primair mediastinaal (thymisch) grootcellig B-cellymfoom | Refractair primair mediastinaal (thymisch) grootcellig B-cellymfoom | Terugkerend hooggradig B-cellymfoom met MYC-, BCL2- en BCL6-herschikkingen | Refractair hooggradig B-cellymfoom met MYC-, BCL2- en BCL6-herschikkingen en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
University Hospital, CaenCNRS, UMR ISTCT 6301, LDM-TEP Groupe, GIP Cyceron, Caen, FranceVoltooidOnbehandelde B-chronische lymfatische leukemie of diffuse grote B-cellymfoompatiëntenFrankrijk
-
Nathan DenlingerBristol-Myers SquibbWervingB-cel non-hodgkinlymfoom - terugkerend | Diffuus groot B-cellymfoom - terugkerend | Folliculair lymfoom - terugkerend | Hoogwaardig B-cellymfoom - terugkerend | Primair mediastinaal groot B-cellymfoom - terugkerend | Getransformeerd indolent B-cel non-Hodgkin lymfoom naar diffuus groot B-cel... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
National Cancer Institute (NCI)WervingHoogwaardig B-cellymfoom | Diffuus grootcellig B-cellymfoom, niet anders gespecificeerd | Getransformeerd indolent B-cel non-Hodgkin-lymfoom naar diffuus grootcellig B-cellymfoomVerenigde Staten
-
Molecular Templates, Inc.BeëindigdRefractair diffuus grootcellig B-cellymfoom | Recidiverend diffuus grootcellig B-cellymfoom | Non-hodgkinlymfoom, B-celVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op VGB-R04
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalWerving
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.WervingThalassemie Major | Thalassemie, BetaChina
-
Orphelia PharmaVoltooidTherapeutische gelijkwaardigheidFrankrijk
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.Voltooid
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.National Institute on Drug Abuse (NIDA); VA Office of Research and DevelopmentVoltooidCocaïneverslaving | Cocaïne verslavingVerenigde Staten