Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van VGB-R04 bij volwassen hemofilie B-patiënten te evalueren

Inclusiecriteria:

1. Man ≥18 jaar en ≤65 jaar;
2. Bevestigde diagnose van hemofilie B (baseline FIX-activiteit ≤ 2% van normaal);
3. Ten minste 100 dagen blootstellingsgeschiedenis aan FIX;
4. Momenteel onder behandeling met FIX Profylaxe of behandeling op aanvraag om bloedingen te voorkomen;

5. Acceptabele laboratoriumwaarden hebben:

   1. Hemoglobine ≥110 g/L;
   2. Bloedplaatjes ≥100×109 /L;
   3. ASAT, ALAT, alkalische fosfatase ≤2×bovengrens van normaal (ULN) in het testlaboratorium;
   4. Bilirubine ≤3× ULN;
   5. Creatinine ≤1,5× ULN.
6. Geen meetbare factor IX-remmer zoals beoordeeld door het centrale laboratorium en geen voorgeschiedenis van remmers van factor IX-eiwit;
7. Ga ermee akkoord om betrouwbare anticonceptie te gebruiken totdat 2 opeenvolgende monsters negatief zijn voor vectorsequenties;

Uitsluitingscriteria:

1. Een significante onderliggende leveraandoening hebben in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening, inclusief maar niet beperkt tot:

   1. Reeds bestaande diagnose van portale hypertensie;
   2. Splenomegalie;
   3. encefalopathie;
   4. Vermindering van serumalbumine;
   5. Bewijs van significante leverfibrose;
2. Hebben anti-VGB-R04 neutraliserende antilichaamtiters ≥1:5;
3. Bewijs van een ernstige infectieziekte, d.w.z. infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), syfilis, tuberculose, enz.;
4. Nieuwe coronavirusinfectie vond plaats in de 6 weken voorafgaand aan opname in de groep
5. Bewijs van actieve hepatitis B-virusinfectie (HBsAg-positief) of hepatitis C-virusinfectie (HCV-RNA-positief);
6. Bewijs van kwaadaardige tumoren of die met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren;
7. Een voorgeschiedenis hebben van chronische infectie of andere chronische ziekten die volgens de onderzoeker een onaanvaardbaar risico vormen;
8. Elke immunodeficiëntie;
9. een geplande operatie kan binnen een jaar nodig zijn;
10. Trombo-embolische voorvallen in het verleden (arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen);
11. Hypertensieve patiënten met een slechte bloeddrukregulatie (systolische bloeddruk ≥150 mmHg of diastolische bloeddruk ≥90 mmHg na behandeling met antihypertensiva);