Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du VGB-R04 chez les patients adultes atteints d'hémophilie B

Critère d'intégration:

1. Homme ≥18 ans et ≤65 ans ;
2. Diagnostic confirmé d'hémophilie B (activité FIX de base ≤ 2 % de la normale) ;
3. Au moins 100 jours d'exposition au FIX ;
4. Recevant actuellement un traitement prophylactique FIX ou un traitement à la demande pour prévenir les saignements ;

5. Avoir des valeurs de laboratoire acceptables :

   1. Hémoglobine ≥110 g/L ;
   2. Plaquettes ≥100×109/L ;
   3. AST, ALT, phosphatase alcaline ≤ 2 × limite supérieure de la normale (LSN) au laboratoire d'analyse ;
   4. Bilirubine ≤3× LSN ;
   5. Créatinine ≤ 1,5 × LSN.
6. Aucun inhibiteur mesurable du facteur IX tel qu'évalué par le laboratoire central et aucun antécédent d'inhibiteurs de la protéine facteur IX ;
7. Accepter d'utiliser une contraception fiable jusqu'à ce que 2 échantillons consécutifs soient négatifs pour les séquences vectorielles ;

Critère d'exclusion:

1. Avoir une maladie hépatique sous-jacente importante au cours des 6 derniers mois avant ou au moment du dépistage, y compris, mais sans s'y limiter :

   1. Diagnostic préexistant d'hypertension portale ;
   2. Splénomégalie ;
   3. Encéphalopathie;
   4. Réduction de l'albumine sérique ;
   5. Preuve d'une fibrose hépatique importante ;
2. Avoir des titres d'anticorps neutralisants anti-VGB-R04 ≥ 1: 5 ;
3. Preuve d'une maladie infectieuse grave, c'est-à-dire infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), syphilis, tuberculose, etc. ;
4. Une nouvelle infection à coronavirus s'est produite au cours des 6 semaines précédant l'entrée dans le groupe
5. Preuve d'une infection active par le virus de l'hépatite B (HBsAg positif) ou par le virus de l'hépatite C (HCV-RNA positif);
6. Preuve de tumeurs malignes ou personnes ayant des antécédents de tumeurs malignes ;
7. Avoir des antécédents d'infection chronique ou d'autres maladies chroniques que l'investigateur considère comme constituant un risque inacceptable ;
8. Toute immunodéficience ;
9. une intervention chirurgicale planifiée peut être nécessaire dans un délai d'un an ;
10. Événements thromboemboliques passés (événements thromboemboliques artériels ou veineux);
11. Patients hypertendus dont la pression artérielle est mal maîtrisée (pression artérielle systolique ≥ 150 mmHg ou pression artérielle diastolique ≥ 90 mmHg après un traitement médicamenteux antihypertenseur) ;