Tutkimus VGB-R04:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla hemofilia B -potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies ≥18 vuotta ja ≤65 vuotta;
2. Vahvistettu hemofilia B -diagnoosi (perustason FIX-aktiivisuus ≤ 2 % normaalista);
3. Vähintään 100 päivän altistumishistoria FIXille;
4. Saat tällä hetkellä FIX Prophylaxis -hoitoa tai on-demand-hoitoa verenvuodon estämiseksi;

5. Sinulla on hyväksyttävät laboratorioarvot:

   1. Hemoglobiini ≥110 g/l;
   2. Verihiutaleet ≥100×109/l;
   3. AST, ALT, alkalinen fosfataasi ≤2 × normaalin yläraja (ULN) testauslaboratoriossa;
   4. bilirubiini ≤3 × ULN;
   5. Kreatiniini ≤ 1,5 × ULN.
6. Ei mitattavissa olevaa tekijä IX:n estäjää, kuten keskuslaboratorio on arvioinut, eikä heillä ole aiempaa tekijä IX proteiinin estäjiä;
7. Suostu käyttämään luotettavaa ehkäisyä, kunnes 2 peräkkäistä näytettä on negatiivinen vektorisekvenssien suhteen;

Poissulkemiskriteerit:

1. sinulla on merkittävä taustalla oleva maksasairaus viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sen aikana, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

   1. Portaaliverenpaineen aiempi diagnoosi;
   2. Splenomegalia;
   3. enkefalopatia;
   4. Seerumin albumiinin vähentäminen;
   5. Todisteet merkittävästä maksafibroosista;
2. Niiden anti-VGB-R04 neutraloivien vasta-aineiden tiitterit ovat ≥1:5;
3. Todisteet vakavasta infektiosairaudesta, eli ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, kuppa, tuberkuloosi jne.;
4. Uusi koronavirusinfektio ilmeni 6 viikkoa ennen ryhmään tuloa
5. Todisteet aktiivisesta hepatiitti B -virusinfektiosta (HBsAg-positiivinen) tai hepatiitti C -virusinfektiosta (HCV-RNA-positiivinen);
6. Todisteet pahanlaatuisista kasvaimista tai niistä, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia;
7. sinulla on ollut krooninen infektio tai muita kroonisia sairauksia, jotka tutkijan mielestä muodostavat kohtuuttoman riskin;
8. Mikä tahansa immuunipuutos;
9. suunniteltu leikkaus voidaan vaatia vuoden sisällä;
10. Aiemmat tromboemboliset tapahtumat (valtimoiden tai laskimoiden tromboemboliset tapahtumat);
11. Hypertensiiviset potilaat, joilla on huono verenpaineen hallinta (systolinen verenpaine ≥150 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥90 mmHg verenpainelääkehoidon jälkeen);