Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VGB-R04 u dospělých pacientů s hemofilií B

Kritéria pro zařazení:

1. Muž ≥18 let a ≤65 let;
2. Potvrzená diagnóza hemofilie B (základní aktivita FIX ≤ 2 % normálu);
3. Minimálně 100denní historie expozice FIX;
4. V současné době dostáváte profylaxi FIX nebo léčbu na vyžádání k prevenci krvácení;

5. Mít přijatelné laboratorní hodnoty:

   1. Hemoglobin ≥110 g/l;
   2. krevní destičky ≥100x109/l;
   3. AST, ALT, alkalická fosfatáza ≤2×horní mez normálu (ULN) ve zkušební laboratoři;
   4. Bilirubin ≤3× ULN;
   5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
6. Žádný měřitelný inhibitor faktoru IX podle hodnocení centrální laboratoří a bez předchozí anamnézy inhibitorů proteinu faktoru IX;
7. Souhlaste s používáním spolehlivé antikoncepce, dokud 2 po sobě jdoucí vzorky nebudou negativní na vektorové sekvence;

Kritéria vyloučení:

1. Máte významné základní onemocnění jater během posledních 6 měsíců před nebo při screeningu, včetně, ale bez omezení na:

   1. Preexistující diagnóza portální hypertenze;
   2. splenomegalie;
   3. encefalopatie;
   4. Snížení sérového albuminu;
   5. Důkaz významné jaterní fibrózy;
2. mít titry neutralizačních protilátek anti-VGB-R04 ≥1:5;
3. Důkaz závažného infekčního onemocnění, tj. infekce virem lidské imunodeficience (HIV), syfilis, tuberkulóza atd.;
4. Nová koronavirová infekce se objevila 6 týdnů před vstupem do skupiny
5. Důkaz aktivní infekce virem hepatitidy B (HBsAg pozitivní) nebo infekce virem hepatitidy C (HCV-RNA pozitivní);
6. Důkazy o maligních nádorech nebo těch, u kterých se v minulosti vyskytly zhoubné nádory;
7. mít v anamnéze chronickou infekci nebo jiná chronická onemocnění, která zkoušející považuje za nepřijatelné riziko;
8. Jakákoli imunodeficience;
9. může být nutná plánovaná operace do jednoho roku;
10. Předchozí tromboembolické příhody (arteriální nebo žilní tromboembolické příhody);
11. Hypertenzní pacienti se špatnou kontrolou krevního tlaku (systolický krevní tlak ≥150 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥90 mmHg po léčbě antihypertenzivy);