Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VGB-R04 u dospělých pacientů s hemofilií B

28. června 2022 aktualizováno: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VGB-R04 u dospělých pacientů s hemofilií B

Multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, fáze I/II, dvoufázová klinická studie. Fáze zkoumání dávky byla fáze I a fáze prodloužení dávky byla fáze II.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofilie B je genetická porucha krvácení způsobená patogenními variantami (např. mutacemi, delecí) v genu FIX. Pacienti s HB mají časté a potenciálně život ohrožující krvácení a často se u nich rozvíjí progresivní fyzická invalidita a bolest z chronické hemartropatie. Současná substituční terapie vyžaduje pravidelnou léčbu po celý život, přináší značnou ekonomickou i sociální zátěž.

VGB-R04 je nový AAV vektor nesoucí variantu faktoru IX s vysokou specifickou aktivitou. Tato studie je určena k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné IV infuze VGB-R04. Všechny subjekty v této studii poskytnou informovaný souhlas a poté podstoupí screeningová hodnocení až 6 týdnů před podáním VGB-R04. Všichni jedinci podstoupí 52 týdnů pozorování bezpečnosti a budou vyzváni, aby se zapsali do dlouhodobé následné studie, aby se vyhodnotila dlouhodobá bezpečnost VGB-R04 po dobu celkem pěti let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

26

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž ≥18 let a ≤65 let;
  2. Potvrzená diagnóza hemofilie B (základní aktivita FIX ≤ 2 % normálu);
  3. Minimálně 100denní historie expozice FIX;
  4. V současné době dostáváte profylaxi FIX nebo léčbu na vyžádání k prevenci krvácení;

  5. Mít přijatelné laboratorní hodnoty:

    1. Hemoglobin ≥110 g/l;
    2. krevní destičky ≥100x109/l;
    3. AST, ALT, alkalická fosfatáza ≤2×horní mez normálu (ULN) ve zkušební laboratoři;
    4. Bilirubin ≤3× ULN;
    5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
  6. Žádný měřitelný inhibitor faktoru IX podle hodnocení centrální laboratoří a bez předchozí anamnézy inhibitorů proteinu faktoru IX;
  7. Souhlaste s používáním spolehlivé antikoncepce, dokud 2 po sobě jdoucí vzorky nebudou negativní na vektorové sekvence;

Kritéria vyloučení:

  1. Máte významné základní onemocnění jater během posledních 6 měsíců před nebo při screeningu, včetně, ale bez omezení na:

    1. Preexistující diagnóza portální hypertenze;
    2. splenomegalie;
    3. encefalopatie;
    4. Snížení sérového albuminu;
    5. Důkaz významné jaterní fibrózy;
  2. mít titry neutralizačních protilátek anti-VGB-R04 ≥1:5;
  3. Důkaz závažného infekčního onemocnění, tj. infekce virem lidské imunodeficience (HIV), syfilis, tuberkulóza atd.;
  4. Nová koronavirová infekce se objevila 6 týdnů před vstupem do skupiny
  5. Důkaz aktivní infekce virem hepatitidy B (HBsAg pozitivní) nebo infekce virem hepatitidy C (HCV-RNA pozitivní);
  6. Důkazy o maligních nádorech nebo těch, u kterých se v minulosti vyskytly zhoubné nádory;
  7. mít v anamnéze chronickou infekci nebo jiná chronická onemocnění, která zkoušející považuje za nepřijatelné riziko;
  8. Jakákoli imunodeficience;
  9. může být nutná plánovaná operace do jednoho roku;
  10. Předchozí tromboembolické příhody (arteriální nebo žilní tromboembolické příhody);
  11. Hypertenzní pacienti se špatnou kontrolou krevního tlaku (systolický krevní tlak ≥150 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥90 mmHg po léčbě antihypertenzivy);

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VGB-R04
Jednorázová intravenózní (i.v.) infuze VGB-R04 Intervence: Genová terapie / Genový přenos
Genetický: VGB-R04
Nový, bioinženýrsky vytvořený adeno-asociovaný virový (AAV) vektor nesoucí variantu lidského faktoru IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou.
Výchozí stav do 52. týdne
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; výsledkem je vrozená anomálie/vrozená vada
Výchozí stav do 52. týdne
FIX:C Úroveň antigenu v ustáleném stavu
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Hladiny antigenu aktivity FIX:C byly charakterizovány průměrem populace po léčbě.
Výchozí stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FIX:C úroveň aktivity
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
FIX:C změna aktivity oproti výchozí hodnotě během každé návštěvy.
Výchozí stav do 52. týdne
Hladiny antigenu FIX odvozeného z vektoru
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Hladiny endogenního antigenu FIX:C odvozeného od vektoru (neovlivněného interkurentními infuzemi produktu FIX) aktivity FIX:C budou charakterizovány průměrem populace po léčbě a jeho změnou od výchozí hodnoty během každé návštěvy.
Výchozí stav do 52. týdne
Anualizovaná frekvence krvácení se od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Roční počet krvácivých epizod.
Výchozí stav do 52. týdne
Anualizovaná spotřeba FIX se oproti výchozímu stavu mění
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Bude vypočítáno roční využití substituční terapie FIX.
Výchozí stav do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGB-R04-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Po úplném schválení VGB-R04 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Časový rámec sdílení IPD

Po úplném schválení VGB-R04 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po úplném schválení VGB-R04 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na VGB-R04

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit